Novartis’in geliştirdiği gen tedavisi olan Itvisma, Avrupa İlaç Kurumu EMA tarafından 2 yaş ve üzeri çocuk, genç ve yetişkin SMA hastaları için onaylandı.
Novartis, Itvisma adlı gen tedavisinin Avrupa Komisyonu tarafından onaylandığını duyurdu. Bu onay, SMA teşhisi konmuş olan ve SMN1 geninin iki kopyasında da sorun bulunan 2 yaş ve üzeri çocukları, gençleri ve yetişkinleri kapsıyor. Şirketin açıklamasına göre Itvisma, Avrupa Birliği’nde bu geniş SMA hasta grubu için onay alan ilk ve şu anda tek gen tedavisi oldu. Itvisma tek seferlik ve sabit doz olarak uygulanmak üzere tasarlandı. Dozun hastanın yaşına veya kilosuna göre ayrıca ayarlanması gerekmiyor.
Tedavinin amacı, SMA hastalığına yol açan eksik SMN1 geninin yerine çalışan bir kopya koymak. Böylece hastaların hareket gücünde ve genel durumunda iyileşme sağlanması hedefleniyor.
Konuyla ilgili açıklamalar
SMA Europe yöneticisi Nicole Gusset, Avrupa’daki onayın SMA topluluğu için önemli bir gelişme olduğunu söyledi. Gusset’e göre bu karar, hastalar ve aileler için kendi durumlarına daha uygun seçeneklerin artmış olması anlamına geliyor. Gusset ayrıca kararın Avrupa genelinde zamanında ve adil bir erişime dönüşmesini umduklarını belirtti.
Prag’daki Motol ve Homolka Üniversite Hastanesi’nden Prof. Jana Haberlová, daha büyük çocuklar, gençler ve yetişkinlerde hareket gücünü korumanın ya da artırmanın günlük yaşam açısından önemli olacağını söyledi. Haberlová’ya göre Itvisma’nın Avrupa’da onaylanması, hekimlere SMA’nın farklı dönemlerinde hastaları desteklemek için yeni bir seçenek sunuyor.
Araştırmalardan gelen veriler
Onay, STEER adlı ana çalışma ile STRENGTH ve STRONG çalışmalarından gelen verilerle desteklendi. STEER çalışmasında Itvisma kullanan hastalarda, hareket becerisini ölçen Hammersmitj puanında 52 haftalık takip süresince 2,39 puanlık iyileşme görüldüğü açıklanmıştı.
Novartis, STEER ve STRENGTH çalışmalarında daha önce tedavi görmemiş hastalarda da, başka SMA tedavileri kullanmış hastalarda da anlamlı fayda işaretleri görüldüğünü belirtiyor.
Novartis’in açıklaması
Novartis Uluslararası Başkanı Patrick Horber, bu onayın SMA ile yaşayan kişiler için büyük bir dönüm noktası olduğunu söyledi. Horber’e göre Itvisma, yaşça büyük çocuklar, gençler ve yetişkinler için tek seferlik gen tedavisine erişimi genişletiyor. Novartis, Zolgensma ile Itvisma birlikte düşünüldüğünde Avrupa’da yenidoğanlardan yetişkinlere kadar farklı yaş gruplarında gen tedavisi seçenekleri sunabildiğini belirtiyor.
Haberin Novartis’in sitesindeki aslını okumak için tıklayınız.