Scholar Rock şirketinin SMA hastaları için geliştirdiği, apitegromab etken maddeli TOPAZ 2 klinik çalışmasının uzatılmış 36 aylık verileri paylaşıldı. Verilerin Türkçeye çevirilmiş halini aşağıdan okuyabilirsiniz.
30 Haziran 2023
Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), protein büyüme faktörlerinin temel bir rol oynadığı ciddi hastalıkların tedavisine odaklanan Faz 3 klinik aşamasında bir biopharmaceutical şirketi, bugün apitegromab tedavisiyle 36 aylık süre boyunca hasta sonuçlarını değerlendiren Faz 2 TOPAZ deneme uzatma döneminden yeni veriler açıkladı. Bu veriler, apitegromab ile uzatılmış tedavi dönemi boyunca devam eden tedavinin, hareket fonksiyonunda önemli ve sürdürülebilir bir iyileşme ile ilişkilendirildiğini, aynı zamanda nonambulatuar (yürüyemeyen) Tip 2 ve 3 Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastalarında hastaya bildirilen sonuç ölçütlerinde iyileşmeler gösterdiğini gösterdi. Ayrıntılı sonuçlar bugün Johns Hopkins Medicine’den Thomas Crawford, MD ve TOPAZ çalışmasının baş araştırmacısı tarafından Orlando, Florida’daki Cure SMA Araştırma ve Klinik Bakım Toplantısı’nda iki platform sunumunda sunuldu.Dr. Crawford, “Bu umut verici uzun vadeli veriler, apitegromab gibi kas hedefli tedavilerin SMA hastalarının kalıcı güçsüzlükle başa çıkmalarına yardımcı olma potansiyelini vurgulamaktadır” dedi. “SMN hedefli tedaviler motor nöronların daha fazla kaybını önlemede önemli bir rol oynasa da, birçok kişi önceden var olan motor nöron dejenerasyonu nedeniyle hala kalıcı veya ilerleyici semptomlar yaşamaktadır. Apitegromab’ın klinik profiline sahip kas hedefli bir tedavinin tedavi paradigmasına dahil edilmesi, hastaların motor işlevsellikte yeni kazanımlar elde etmesine veya potansiyel olarak sürdürmesine olanak sağlayabilir.”
Scholar Rock’ın Başkanı ve CEO’su Jay Backstrom, M.D., MPH, “Uzun vadeli etkinlik ve tutarlı tolere edilebilirlik ve güvenlik profili açısından apitegromab’ın destekleyen bu yeni Faz 2 verilerini paylaşmaktan heyecan duyuyoruz. Sonuçlar, apitegromab’ın SMA hastaları için terapötik potansiyelini daha da güçlendirmekte ve Scholar Rock’ın pro ve latent miyostatin formlarını seçici olarak inhibe etme benzersiz yaklaşımını doğrulamaktadır” dedi. “Sürekli HFMSE skorları ile gözlenen sürdürülen faydanın yanı sıra, RULM skorlarında sürekli bir iyileşme ve hastalar tarafından bildirilen yorgunlukta azalma gördük – hepsi günlük yaşam aktivitelerini gerçekleştirmede önemli faktörler olabilir. SMA hastaları için standart bakımı ilerletmeye devam etmeye kararlıyız ve 2023 yılının üçüncü çeyreğinde kaydın tamamlanmasını beklediğimiz önemli Faz 3 SAPPHIRE denemesi hakkında güncellemeleri paylaşmayı dört gözle bekliyoruz.”
Uzatılmış Tedavi Süresi Boyunca Motor Fonksiyonda Önemli ve Sürdürülebilir Kazançlar Gözlenmiştir: Yürüyemeyen hastalar (2-21 yaş), başlangıçtan itibaren 36 aylık uzatılmış tedavi süresi boyunca Hammersmith Fonksiyonel Motor Ölçeği-Genişletilmiş (HFMSE) ve Revize Üst Ekstremite Modülü (RULM) skorlarında önemli ve sürekli kazanımlar elde etmiştir:
HFMSE’de Taban Çizgisinden Ortalama Değişim (%95 Güven Aralığı)
12 aylık veri sonuçları: 3.6 puan (1.2, 6.0) N=32 (katılımcı)
24 aylık veri sonuçları: 4.2 puan (1.9, 6.6) N=29 (katılımcı)
36 aylık veri sonuçları: 4.0 puan (1.0, 6.9) N=28 (katılımcı)RULM’de Taban Çizgisinden Ortalama Değişim (%95 Güven Aralığı)
12 aylık veri sonuçları: 1.3 puan (0.2, 2.3) N=31 (katılımcı)
24 aylık veri sonuçları: 2.3 puan (1.2, 3.3) N=21 (katılımcı)
36 aylık veri sonuçları: 2.4 puan (1.1, 3.7) N=27 (katılımcı)36 aylık veriler için, tüm yürüyemeyen hastaların (tüm çalışma süresi boyunca 20 mg/kg apitegromab kullanan hastalar ve 2. yılda çeşitli zaman aralıklarında 2 mg/kg’dan 20 mg/kg’a geçen hastalar dahil) verilerini bir araya getiren ve mevcut verilere dayanan bir gözlenen vaka analizi yapılmıştır. Bu analizler skolyoz cerrahisi sonrası hastalara ait verileri içermemektedir.
Hasta Tarafından Bildirilen Sonuçlardaki İyileşme Motor İşlevdeki İyileşmelerle Tutarlı: Yürüyemeyen hastalarda (2-21 yaş) PEDI-CAT (günlük yaşam aktiviteleri ölçümü) ve PROMIS-Fatigue (yorgunluğu ölçen hasta tarafından bildirilen bir sonuç aracı) 36 ayda tutarlı ve sürdürülebilir iyileşmeler görülmüştür. PEDI-CAT günlük aktivite alanında başlangıçtan 36. aya kadar ortalama değişim 2,2 (%95 GA: -0,1, 4,5; N=17) olup günlük aktiviteleri gerçekleştirme becerisinde iyileşme olduğunu göstermektedir. PROMIS-Fatigue’de 36. ayda başlangıçtan itibaren ortalama değişim -4,6 (%95 GA: -8,7, -0,5; N=14) olup yorgunlukta azalma olduğunu göstermektedir. PEDI-CAT ve PROMIS-Fatigue’deki bu iyileşmeler, 36 aylık çalışma dönemi boyunca motor fonksiyonlardaki iyileşmelerle genel olarak tutarlıydı.
Tutarlı Güvenlilik Verileri: Tedaviden kaynaklanan yan etkiler (TEAE) 36. ayda, 12. ve 24. aylardaki önceki raporlarla tutarlıydı ve toplam 198 hasta yılı maruziyetten sonra yeni bir bulgu yoktu. TEAE’ler çoğunlukla hafif-orta şiddette ve genellikle altta yatan hasta popülasyonu ve arka plan tedavisi ile tutarlıydı. En yaygın beş TEAE baş ağrısı, pireksi, COVID-19, nazofarenjit ve üst solunum yolu enfeksiyonu olmuştur. Apitegromab ile 36 ayda hiçbir ölüm veya şüpheli beklenmedik ciddi advers reaksiyon veya aşırı duyarlılık reaksiyonu gözlenmemiştir. 36 aylık tedavi süresi boyunca toplam 21 ciddi TEAE bildirilmiştir. Hiçbir hastada apitegromab antikorları (ADA) için pozitif titreler görülmemiştir.