Nusinersen etken maddeli Spinraza’nın 2. ve 3. tip SMA hastalarındaki uzun vadeli etkilerini ortaya koyan bir makale yayınlandı.
Denemelerin devamı niteliğindeki bir uzatma çalışması gösterdi ki; geç başlangıçlı (2 veya 3. tip) SMA hastası olup Nusinersen (Spinraza) ile tedavi edilen çocuklarda uzun vadede hareket becerileri yerinde kalıyor veya iyiye gidiyor.
Boston Children’s Hospital doktorlarından Basil Darras öncülüğünde hazırlanan ve Neurology dergisinde yayınlanan makaleye göre üç yılı aşan tedavi sürecinde Nusinersen, 2 ila 15 yaş arasındaki hastaların üç farklı motor skalasına göre ilerlemeler kaydedilmesini sağladı. Darras şunları söyledi:
Bu hasta çocukların hareket fonksiyonları sürekli iyiye gitti ve hastalıkları stabilize oldu; bu durum bu hastalığın normal seyrinde hiç görülmemiş bir şeydir. 2. tip SMA hastası olan çocuklardan birisi bağımsız olarak yürüme yeteneğini 18 aylık bir tedaviden sonra kazandı ve iyileşmeye de devam ediyor. 3. tip SMA hastası olan ve denemeye katılmadan önce yürüme yeteneğini kaybeden dört çocuktan ikisi ise bu kabiliyetlerini geri kazanmaya başladılar.
Denemenin Uzun Vadeli Sonuçları
Bu analizde Darras ve diğer araştırmacılar 28 çocuğu incelediler (11 tanesi 2. tip; 17 tanesi ise 3. tip SMA hastasıdır). Bu çocuklar ilk olarak 253 günlük, doz artışlı bir Faz 1b/2a çalışmasında Nusinersen’i almışlardı (3, 6, 9, ve 12 mg). Ardından 715 günlük uzatma çalışmasında 12 mg’lık ilaç almaya devam etmişlerdi.
Bu çocuklar 1b/2a fazı olarak belirlenen bu çalışmaya ilk kaydolduklarında 2 ila 15 yaşlarındaydılar. İki çalışma arasında geçen zaman ise 196 ila 413 gün arasında değişti. Uzatma çalışmasında bu hastalar 12 mg’lık ilaç dozunu her 6 ayda bir aldılar.
1150. günde yapılan ölçümlerde ise ortalama hareket puanı bütün ölçeklere göre ilerleme göstermişti:
- Hammersmith Functional Motor Scale–Expanded (HFMSE) ölçeği,
- Upper Limb Module (ULM) testi
- 6-dakikalık Yürüme Testi (6MWT).
- Desteksiz oturma, yuvarlanma, diz üzerinde durma, ayakta durma içeren HFMSE testinde başlangıca göre ortalama ilerleme değerleri şöyle oldu:
- 2. tip hastalar için ortalama 10.8 puan
- 3. tip hastalar için ortalama 1.8 puan (bu gruptakilerin başlangıç puanları genel olarak daha yüksekti)
- SMA’nın doğal seyrine dair çalışmalar 2. tip SMA hastalarının aynı süre zarfında 1.7 puan geriye gideceğini göstermişti.
- Kol fonksiyonlarına dair ULM testinde 2. tip SMA hastaları başlangıca göre 4 puan ilerleme gösterdiler.
- 6 Metre Yürüme Testinde (6MWT) başlangıçta da yürüyebilir durumda olan 3. tip SMA hastaları ortalamada 92 metrelik ilerleme gösterdiler.
- SMA’nın doğal seyrine dair istatistikler 3. tip SMA hastalarının aynı süre zarfında 1.5 metre civarında kötüye gittiklerini göstermişti.
Haberin orijinalini okumak için tıklayınız.
Neurology dergisinde yayınlanan makaleyi okumak veya indirmek için tıklayınız.
Yorumumuz
Bu sonuçlar öteden beri savunduğumuz bir şeyi doğrulamaktadır: İlaçlar hastalarımıza, devam koşuluna bağlanmadan sürekli olarak verilmelidir.
Bu tedaviden fayda sağlanması için 2-3 yıllık bir süre zarfında devamlı olarak ilaç alımalı ve bu, düzenli fizik tedaviyle desteklenmelidir.