SMA Tip2 ve Tip3 hastalarında SUNFISH isimli Risdiplam klinik çalışması hakkında olan, türkçe çevirisi “Tip 2 ve 3 spinal musküler atrofide risdiplam: randomize, plasebo kontrollü, doz bulma denemesi ardından 24 aylık tedavi” başlıklı yeni tarihli bilimsel yayına göre,
- SUNFISH çalışmasına 2-25 yaşları arasında SMA Tip2 ve Tip3 hastaları (51 kişi) katıldı.
- SUNFISH Bölüm 1’de, Bölüm 2’de kullanılacak olan doza, 20 kg ve üstü hastalar için 5 mg, 20 kg’dan daha hafif hastalar için ise 0.25 mg/kg olarak karar verildi.
- Çalışmada hem plasebo, hem de risdiplam söz konusuydu.
- Değerlendirilen doz seviyelerinde güvenlik problemi görülmedi.
- Kandaki SMN proteini seviyesi, doza bağlı artış gösterdi. Makalenin özet bölümünde ilgili bölümün çevirisi: “Kandaki SMN proteininde doza bağlı bir artış gözlendi; en yüksek doz seviyesinde tedavi başlangıcından sonraki 4 hafta içinde medyan iki kat artış elde edildi. SMN proteinindeki artış, 24 aylık tedavi boyunca sürdürülmüştür.” şeklindedir.
- Motor fonksiyonlarda iyileşme ve stabilizasyonlar görülmüştür.
Plasebo: İlaçların etkinliğini görmek için yapılan çalışmalarda ilaç gibi gözüken ama ilaç olmayan, zararsız madde.