Roche’a ait olan Evrysdi bugüne değin 70 ülkede onaylandı ve ayrıca 31 ülkede de başvuru yapıldı. Bugüne kadar 4500’den fazla hasta Evrysdi ile tedaviye başladı. (Risdiplam) FDA’dan SMA hastası ve 2 ayın altındaki belirti göstermeyen (pre-semptomatik) bebeklere uygulanması için öncelikli inceleme hakkı aldı.
FDA ya sunulan ön veriler gösteriyor ki Evrysdi ile en az bir yıl tedavi gören pre-semptomatik bebeklerin çoğu sağlıklı bebeklerin zamanında oturabiliyor, ayakta durup yürüyebiliyor ve yutma becerisini koruyabiliyor.
Evrysdi 70 ülkede onaylandı ve ayrıca 31 ülkedeye de başvuru yapıldı, bugüne kadar 4500’den fazla hasta Evrysdi ile tedavilerine başladı.
Roche bugün Birleşik Devletler Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) yeni bir ilaç (sNDA) olan Evrysdi’nin (Risdiplam) 2 aylıktan küçük olan pre-semptomatik SMA hastası bebeklere uygulanması için öncelikli inceleme hakkı tanıdığını duyurmuştur. Rainbowfish çalışmasından elde edilen ön veriler Evrysdi’nin 12 aylık tedaviyi takip eden süreçte oturabilme, ayakta durma, yürüyebilme ve yutma becerisini koruyabilme gibi çok kilit dönüm noktalarına ulaşmalarını sağladığını göstermektedir.
Roche’un Baş Tıbbi Danışmanı ve Küresel Ürün Geliştirme başkanı olan Levi Garraway, M.D. Ph D. “Evrysdi ile çok küçük SMA hastası bebekler semptomlardan önce tedavi edildiğinde sağlıklı küçük çocukların zaman çizelgesine göre ayakta durma, yürüme dönüm noktalarına ulaşabilmelerine yardımcı olunuyor.” dedi. “SMA topluluğunun en küçük bireylerine ulaşmak elzemdir ve FDA ile bu başvurumuz ışığında birlikte çalışmayı dört gözle bekliyoruz.” diye ekledi.
Evrysdi merkezi sinir sisteminde ve periferik dokulardaki SMN proteinin üretimini arttırarak ve sağlayarak SMA yı tedavi etmeyi hedeflemektedir. SMN proteini tüm vücutta bulunur ve sağlıklı motor gelişimi ve hareketleri için elzemdir. Evrysdi ’nin hali hazırdaki FDA onayı 2 ayın üzerinde bulunan bebekler, çocuklar ve yetişkinler içindir. Onaylanırsa, Evrysdi SMA lı presemptomatik bebeklerde evde uygulanabilen ilk ilaç olacaktır.
Dünya Kas Cemiyeti Sanal Konferansında (2021) sunulan Rainbowfish çalışmasından elde edilen ön veriler gösteriyor ki 12 aylık süreç sonrasında 5 bebeğin tümü yutma ve ağızdan beslenme yetilerini koruyabildi. 5 çocuktan 4 ü ayakta durma ve desteksiz yürümeyi başarabildi. Tüm katılımcılar (5 bebek) motor gelişim dönüm noktaları olan baş kontrolü, dik oturma, dönme ve emekleme yetilerine Evrysdi uygulamasından 12 aylık takip sonrasında ulaşabildi.
12 aylık güvenlik analizi süresinde Evrysdi ile tedavi edilen bebeklerin hiçbirinde tedavi kaynaklı ciddi olumsuzluklara rastlanmadığı bildirilmiştir. Tedavi süresinde beliren 4 olumsuzluk kayda geçmiş ve hepsi tedavi devam ederken çözümlenmiştir. Ortaya çıkan olumsuzlukların çoğu burun tıkanıklığı (%33), öksürme (%25), diş çıkarma (%25), kusma (%25), egzama (%17), karın ağrısı (%17), ishal (%17), gastroenterit (%17), döküntü (%17), ateş (%17) olarak belirtilmiştir. Bu olumsuzluklar SMA tabanlı değil çocukların yaşı doğrultusunda ortaya çıkmıştır. Rainbowfish çalışması halen başvurulara açıktır.
Rainbowfish çalışmasının en son verileri MDA’nın Mart 2022 de yapacağı konferansta sunulacaktır.
Roche Evrysdi’nin klinik gelişimini SMA Vakfı ve PTC Therapeutics işbirliği ile yönetmektedir.
Yasal Uyarı: Yayınlanan sayfanın / haberin tüm hakları SMA Benimle Yürü Derneği’ne aittir. Kaynak gösterilse veya aktif bir bağlantı verilse dahi sayfanın / haberin tamamı ya da bir bölümü kesinlikle kullanılamaz. Kullananlar hakkında yasal işlem başlatılır.