Amerikan Gıda ve İlaç İdaresi FDA SRK-015 adlı molekülü Nadir Pediyatrik Hastalık Tedavisi olarak belirledi.
Bu tedaviyi geliştiren ABD merkezli Scholar Rock şirketinin açıklamasına göre bu işaret ABD’de ciddi veya hayatı tehdit eden hastalıklar için geliştirilen ve 18 yaşın altındaki hastaları hedefleyen tedavilere veriliyor.
SRK-015, monoklonal bir antikor olup bir protein olan myostatin’e bağlanmakta ve myostatin’in kas dokularında aktif hale gelmesini önlemektedir. Myostatin esasen kas gelişimini önleyici bir gelişim faktörüdür. Bu yolla SRK-015 myostatin’in aktif hale gelmesini önleyen ve hastanın hareket fonksiyonlarını iyileştirmeyi amaçlayan bir tedavi yöntemidir.
Scholar Rock şirketinin Tıbbi İşler Başkanı Dr. Yung Chyung gelişmeyle ilgili olarak şunları söyledi:
Geliştirdiğimiz tedaviye daha önce verilen Yetim İlaç Etiketi’nden sonra şimdi de alınan bu karar FDA’nın SMA hastalarının tıbbi olarak hala karşılanmayan ihtiyaçları olduğunu kabul ettiğini göstermektedir. SRK-015’i potansiyel bir kas-odaklı tedabi olarak konumlandırmayı amaçlıyoruz. Böylece SMN proteinin arttıran tedavilerin varlığına rağmen süregelen hareket fonksiyonu eksiklerini karşılamaya çalışacağız.
Haberin orijinalini okumak için tıklayınız.