Roche’un SMA ilacı olan Evrysdi (Risdiplam) tablet formu için Avrupa İlaç Kurumu (EMA) onay verdi.
- Yeni tablet formülasyonunun depolama ve uygulama kolaylığı, SMA hastaları için daha fazla özgürlük ve bağımsızlık sağlayacak.
- Evrysdi, için geliştirilen tablet formu da mevcut oral çözeltiyle aynı etkiye sahip.
- Evrysdi, dünya genelinde bugüne kadar 18.000’den fazla SMA hastası bireyin tedavisinde kullanılan ve SMA hastalığının invaziv olmayan tek tedavisidir.
EMA, Evrysdi (Risdiplam) için SMA ile yaşayan bireyleri kapsayan, oda sıcaklığına dayanıklı yeni bir tablet formülasyonunu içerecek şekilde ürün etiketinde genişletmeye onay verdiğini duyurdu. Yaklaşık 6,5 mm boyutundaki 5 mg’lık tablet, bütün olarak yutulabilir veya suda çözülebilir, yemekle birlikte ya da yemeksiz alınabilir ve oda sıcaklığında saklandığında buzdolabı gerektirmez. Evde uygulanabilen Evrysdi, SMA hastaları için mevcut olan invaziv olmayan tek tedavidir.
Roche’un Baş Medikal Sorumlusu ve Küresel Ürün Geliştirme Başkanı Levi Garraway şunları söyledi:
Esnek uygulanabilirliği sayesinde yeni Evrysdi tableti, daha çeşitli SMA hastalığı yönetimi konusunda ilerlemeyi temsil ediyor. Bugüne kadar 18.000’den fazla kişinin tedavi edilmesiyle birlikte, Evrysdi’nin kanıtlanmış etkinliği, güvenliği ve kullanım kolaylığı, SMA ile yaşayan bireylerin hastalık seyrinde önemli bir iyileşme sağladı.
Evrysdi, tüm merkezi sinir sistemi (MSS) ve periferik dokularda SMN proteininin üretimini artırarak ve sürdürerek SMA’yı tedavi etmek üzere tasarlanmıştır. Bu yenilikçi etki mekanizmasıyla birlikte, yeni tablet formülasyonu, SMA ile yaşayan binlerce kişi, onların aileleri ve bakım verenleri için ek taşınabilirlik ve kullanım kolaylığı avantajları sunar.
SMA Europe İcra Kurulu Başkanı Nicole Gusset ise şunları ifade etti:
SMA hastalarının bakımını ve hastalık yönetimini daha da basitleştirme potansiyeline sahip yeni tedavi formülasyonlarının geliştirilmesini memnuniyetle karşılıyoruz. Bu, günlük yönetim gerektiren bir hastalıktır ve SMA ile yaşayan bireyler ile onlara bakan kişilerin, tedavi uygulamasını optimize etme seçeneklerine sahip olmaları son derece önemlidir.
Onay, Evrysdi’nin 5 mg’lık tablet formülasyonunu değerlendiren bir biyo-eşdeğerlik çalışmasına (NCT04718181) dayanmaktadır. 2024 yılında SMA Europe federasyonu tarafından düzenlenen 4. Uluslararası SMA Bilimsel Kongresi’nde sunulan sonuçlar, tablet formülasyonunun ve orijinal oral solüsyonun Evrysdi için biyoeşdeğerlik sağladığını, yani tablet alan bireylerin oral solüsyonla aynı düzeyde etkinlik ve güvenlik bekleyebileceğini göstermiştir.
5 mg’lık tablet formülasyonu, 20 kg (44 lb) veya daha fazla ağırlığa sahip ve beslenme tüpü kullanılmadan yutabilen iki yaş ve üzerindeki bireyler için uygundur. Orijinal oral çözelti, farklı dozlarda Evrysdi kullananlar ve oral çözeltiden yana tercihi olanlar için kullanılabilir olmaya devam edecektir.
Roche, Evrysdi’nin klinik gelişimini, SMA Foundation ve PTC Therapeutics ile iş birliği içinde yürütmektedir.
Kaynak: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2025-06-04