Roche’un Evrysdi (risdiplam) isimli ilacı hakkındaki yeni verisi, ilacın çok sayıda SMA’lı hasta üzerinde uzun süreli etkisini ve güvenliğini gösteriyor
16 Mart, 2022
- SUNFISH isimli pivotal çalışmasından (bir tür klinik çalışma) elde edilen uzun vadeli etkinlik verileri, motor işlevdeki artışların üç yıl boyunca devam ettiğini, aynı dönemde yan etkilerin de azaldığını doğrulamaktadır.
- SUNFISH’in ikinci kısmı, Evrysdi’nin, tedavi edilmeyen bir harici kontrol grubuna kıyasla iki yıl sonra motor fonksiyonunda belirgin bir iyileşme veya stabilizasyon(sağlık durumunun sabit kalması, kötüye gitmemesi) olduğunu gösterdi.
- RAINBOWFISH isimli çalışmadan elde edilen en son ara sonuçlar, en az 12 ay boyunca Evrysdi ile tedavi edilen bebeklerin çoğunluğunun, sağlıklı bebeklere özgü zaman dilimleri içinde ayakta durabildiğini ve yürüyebildiğini gösteriyor.
- Şu ana dek yeni doğanlardan 60 yaş üstüne kadar 5000’den fazla hasta Evrysdi ile tedavi edildi.
Basel, İsviçre, 16 Mart, 2022 -Roche bugün, SMA için kullanılan Evrysdi® (risdiplam) isimli ilaç hakkında yeni veri yayımladı. SUNFISH isimli çalışmadan 3 yıllık veri içeren sunumlar, Evrysdi’nin 2-25 yaş aralığında SMA Tip2 ve Tip3 hastalarından oluşan geniş bir kitledeki uzun vadeli etkinliğini ve güvenliğini de doğruluyor. SUNFISH ikinci kısımdan iki yıllık keşif amaçlı etkinlik verilerini içeren ek sunumlar, tedavi edilmeyen harici bir kontrol grubuna kıyasla Evrysdi ile motor fonksiyonda iyileşme veya stabilizasyon sağlandığını gösteriyor. Roche ayrıca, 2 aydan küçük, semptom göstermeyen SMA’lı bebeklerde yaptığı RAINBOWFISH isimli çalışmanın güncellenmiş ara verilerini de açıkladı. Veriler, 13-16 Mart 2022 arasında yapılan Muskular Distrofi Birliği (Muscular Dystrophy Association,MDA) Klinik ve Bilim Konferansında sunuldu.
MDUK Oxford Kas Hastalıkları Merkezinde, Pediatrik Kas Hastalıkları profesörü olan Laurent Servais açıklamasında “Böyle geniş bir SMA kitlesinde Evrysdi’nin olumlu uzun vadeli etkinlik ve güvenlik sonuçlarının olması, doktorların Evrysdi’yi hastalara bir tedavi seçeneği olarak düşünmeleri açısından önemli. SMA’lı insanları tedavi ederken amacımız, bağımsızlıklarını sağlamak veya korumak. SUNFISH çalışmasındaki hastalar, günlük yaşam için ihtiyaç duyulan yardım düzeyinde sürekli bir iyileşme veya stabilizasyon olduğunu bildirdiler” dedi.
SUNFISH çalışmasında, Evrysdi ile tedavi edilen kişilerde, ilk yılda gözlenen Motor Fonksiyon Ölçümü 32 (MFM32) toplam puanındaki artış, üçyıl boyunca korunmuştur. Revize Üst Ekstremite Modülü (RULM) ve Genişletilmiş Hammersmith Fonksiyonel Motor Skalası (HFMSE) toplam puanlarındaki artışlar da birinci ve üçüncü yıl arasında devam etti.
Evrysdi, 3 yıllık zaman aralığında iyi tolere edilmiştir. SUNFISH’deki genel advers(olumsuz) olay oranının üç yıl içinde azaldığı ve tedavinin üçüncü yılında daha düşük bir ciddi advers olay oranına doğru bir eğilim gözlendi. Genel olarak, advers olaylar ve ciddi advers olaylar altta yatan hastalığın yansımasıydı ve tedavi ile ilgili hiçbir advers olay hastaların çalışmadan çıkmasına sebep olmadı.
Ek olarak, ilk defa 2 yıllık SUNFISH verisi için tedavi görmeyen kontrol grubu ile harici karşılaştırma analizi yapıldı.
SUNFISH ikinci kısımda, MFM (Motor Fonksiyon Ölçümü) toplam puanı ağırlıklı keşif analizinde, belirgin gelişme (3 puan veya daha fazla değişim) gösteren ya da stabil (0 puan ya da daha fazla değişim) kalanların oranı, tedavi almayan kontrol grubuna göre 24 aydır Evrysdi alanlarda daha fazlaydı.
Tıbbi Şef ve Küresel Ürün Geliştirme Müdürü Levi Garraway, “Uzun vadeli sonuçların Evrysdi’nin güvenliğini ve etkinliğini daha da güçlendirmesinden memnunuz. Advers olayların zamanla azaldığını görmek de özellikle cesaret verici. Böyle ilerleyen bir hastalığa sahip tüm uygun hastaların Evrysdi’ye devamlı erişebilmeleri için adanmış sekilde çalışmaya devam edeceğiz.” dedi.
RAINBOWFISH çalışmasının Evrysdi’nin yeni doğanlardaki güvenlik ve etkinlik güncel ara sonuçları da paylaşıldı.Ocak ayında, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), iki aydan küçük henüz semptom göstermeyen SMA’lı bebeklerin tedavisinde Evrysdi’nin kullanımı için Destekleyici Yeni İlaç Başvurusunun (supplemental new drug application, sNDA) öncelikli incelenmesine izin verdi.
Bugüne kadar, klinik deneylerde, ihtiyatlı kullanımda veya gerçek dünya ortamlarında 5.000’den fazla insan Evrysdi ile tedavi edildi. Roche, SMA Vakfı (SMA Foundation) ve PTC Therapeutics ile işbirliğinin bir parçası olarak Evrysdi’nin klinik gelişimine öncülük ediyor.