Roche ilaç şirketi, Etken maddesi Risdiplam olan Evrysdi adlı ilacının tablet formu için Amerikan Gıda ve İlaç İdaresi FDA’dan onay aldığını duyurdu.
Merkezi İsviçre’nin Basel şehrinde bulunan Roche, Amerikan Gıda ve İlaç İdaresi’nin (FDA) Evrysdi’nin (Risdiplam) tablet formunun SMA hastalarında kullanımını onayladığını duyurdu. Evrysdi, halihazırda SMA hastalığının girişimsel olmayan tek tedavisidir. 5 miligramlık Evrysdi tabletleri çiğnenerek veya suda eritilerek alınabilecek.
Roche’un Tıbbi İşlerden Sorumlu Üst Yöneticisi ve Ürün Geliştirme Başkanı Dr. Levi Garraway şunları söyledi:
Evrysdi, SMA hastalığının gidişatını değiştirmeye yönelik sağlam bir potansitele sahiptir ve bugüne kadar binlerce hastanın tedavisinde kullanıldı. Bu son onay ise ileriye doğru ciddi bir adıma işaret etmektedir. Evrysdi tableti, SMA hastalığının yönetimine dönük esnek bir seçenek sunarak kolay kullanım ile etkililiği birleştirmektedir.
Evrysdi’nin tablet halinin onaylanması biyo-eşdeğerlilik çalışmalarının sonucuna dayandırıldı; bu çalışmalarda 5 miligram’lık tabletin çiğnenerek veya (klorlu olmayan) içme suyunda eritilerek alındığında orijinal şurup formundakine denk bir Risdiplam miktarının vücuda alınmasını sağladığı görüldü. Bunun anlamı, tableti alan hastaların oral (şurup formu) yoldan alınan tedavi ile aynı etkililik ve güvenlik seviyesini görecekleridir. Evrysdi’nin şurup formu da tercih eden veya öteden beri o şekilde almakta olan hastalara uygulanmaya devam edecektir.
ABD merkezli Cure SMA vakfının başkanı Kenneth Hobby ise şunları belirtti:
SMA hastaları ve aileleri için tedavinin uygulamasının ve hastalığın yönetilmesininin kolaylaştıran bu gelişmenin değerini görmezden gelemeyiz. Oda sıcaklığında saklanabilecek olan bu formülasyon seçeneği, çalışma, eğitim, seyahat gibi faaliyetleri sürdürürken de alınabilecek ilave bir ilaç seçeneğini ortaya koyuyor.
Etiketin güncellenmesi işinin bir parçası olarak; Evrysdi’nin prospektüsü de tabletin depolanması ve uygulanmasını içerecek şekilde güncellendi. Önümüzdeki haftalarda piyasaya çıkması beklenen bu yeni tablet formu 2 yaşından büyük olan ve vücut ağırlığı 20 kilogramın üstünde olan hastalara verilebilecek.
Risdiplam etken maddeli Evrysdi, 2024 yılında Sağlık Bakanlığı’ndan ruhsat almış olmakla birlikte henüz SGK tarafından geri ödeme kapsamına alınmış durumda değil. Derneğimiz bu konudaki çalışmalarını ve görüşmelerini sürdürmektedir.
Roche’un sitesindeki konuyla ilgili habere şu adresten ulaşılabilir: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2025-02-12