Evrysdi’nin etken maddesi olan Risdiplam‘ın 1. tip SMA hastalarında iki yıl süreyle kullanımının sonuçları yayınlandı.
- Tedavinin 12. ayına kıyasla 24. ayın sonunda iki katından daha fazla bebek (%29’a karşı %61) beş saniye süreyle desteksiz oturabilir durumdaydı.
- Evrysdi hayatta kalma oranını arttırdı ve kalıcı solunum desteğine olan ihtiyacı azalttı.
- Evrysdi, yetişkinlerde, çocuklarda ve 2 aylıktan daha büyük bebeklerde etkiliğini ispatlamıştır.
Roche şirketi bugün SMA hastaları üzerinde dünya çapında yürütülen 2. / 3. faz çalışması olan Firefish denemesinin 2. bölümünden (Part 2) iki yıllık verileri açıkladı; Evrysdi (Risdiplam)’ın hastalara verildiği bu çalışmaya belirti göstermiş olan 1 ila 7 ay arasında olan 1. tip SMA hastaları dahil edilmişti. Veriler Evrysdi’nin destesiz oturmayı da kapsayan hareket fonksiyonlarını 12. ila 24. aylar arasında da iyileştirmeye devam ettiğini gösteriyor.
Bu çalışma Evrysdi’nin hastaların hayatta kalmasını desteklediğini, ağızdan beslenme yetisini iyileştirdiğini ve kalıcı solunum desteğine olan ihtiyacı azalttığını da göstermiştir. Verilerin ortaya koyduğu diğer kazanımlar, etken madde olan Risdiplam’ın bebeklerin yutma yetilerinin iyileştirmeye ve 1. tip SMA hastalığının doğal seyrine kıyasla hastaneye yatış gereksinimini azaltmaya devam ettiğidir. İlacın güvenilirliği de daha önceden ortaya konan yan etki profili ile uyumluydu. Bütün bu uzun vadeli veriler Firefish denemesinin 2. bölümünün 1 yıllık pivot bulgularının üzerine inşa edilmiştir ve Amerikan Nöroloji Akademi’sinin (AAN) 17 – 22 Nisan 2021 tarihlerinde çevrimiçi olarak toplanacak olan 73. kongresinde sunulacaktır.
Firefish araştırmacılarından olan, Harvard Tıp Fakültesi’nde Nöroloji bölümü öğretim üyelerinden, aynı zamanda Boston Çocuk Hastanesi’nin SMA biriminin direktörü olan Prof. Dr. Basil Darras şunları söyledi:
1. tip SMA hastalığının doğal seyri bize gösteriyor ki hiç bir ilaç almadıklarında bu çocuklar desteksiz oturma yeteneğini asla kazanamıyorlar ve maalesef iki yaşından daha fazla yaşayamıyorlar. Bebeklerin 12 aylık bu tedavinin ardından iyileşmeye devam ettiklerini görmek cesaret verici; iki yıl boyunca Evrysdi alanların en az 5 saniye boyunca desteksiz oturabildikleri bilgisine de sahibiz.
Evrysdi verilen bebeklerin hareket fonksiyonlarında çok sayıda iyileşme ve hastalığın ilerleyişinin sebep olduğu olaylarda önemli oranda azalma görüldü; bunlara örnek olarak kalıcı solunum desteği ihtiyacı ve hastane yatışlarının azalması ile hayatta kalma oranının artması verilebilir.
Bu çalışmanın birincil sonlanma noktası 12. ayın sonunda bebeklerin en az beş saniye boyunca desteksiz oturabilmeleriydi. 24 aylık veriler 12. aya kıyasla da ilerleme olduğunu gösterdi; beş saniye boyunca desteksiz oturabilenlerin oranı 12. ayın sonunda %29 iken 24 ayın sonunda %61’e çıkarken 30 saniye boyunca desteksiz oturabilenlerin oranı 12. ayın sonunda %17 iken 24 ayın sonunda %44’e çıktı (BSID-III – Bayley Scales of Infant and Toddler Development Third Edition – ölçeğine göre). Evrysdi ile tedavi edilen bebeklerin %92’si 24. ayın sonunda yutma yeteneğini korumaktaydılar. Hastalığın doğal seyrinde, hiç bir tedavi görmeyen 1. tip SMA hastası bebekler 12. ayın sonunda genellikle beslenme desteğine ihtiyaç duymaktadırlar.
Bebeklerin %93’ü (38/41) 24 aylık tedaviden sonra hayattaydı. Diğer yandan %83’ü (34/41) hayattaydı ve kalıcı solunum desteği ihtiyacı bulunmamaktaydı bu da hastalığın tedavisi doğal seyrine kıyasla ciddi bir ilerlemedir. 12. ve 24. aylar arasında yeni bir vefat da olmamıştı. Tedavi görmeyen SMA hastası bebeklerin ortalama solunum cihazına bağlanma veya vefat etme yaşı 13,5 aylıktır. Bunlara ilaveten hastaneye yatışlar da hastalığın doğal seyrini gösteren çalışmalardan bilinen verilere kıyasla azaldı; bebeklerin %34’ü 24 ay boyunca hiç hastaneye yatmadılar.
İlave bulgular Evrysdi’nin HINE-2 ölçeğine göre 12. aya kıyasla 24.ayda da motor kabiliyetlerini arttırdığını gösterdi; bunların arasında şu gelişmeler vardı:
- başını dik tutabilme (%44’ten %63’e)
- sırtüstünden yüzüstüne yuvarlanabilme (%10’dan %44’e)
- destekle ayakta durabilme (%5’ten %15’e)
- yürüyebilme (%2’den %4’e)
Devam eden iyileşmeler CHOP-INTEND puanlarına bakıldığında da görüldü; 24. ayda hastaların daha büyük bir bölümü en az 40 puana ulaşmışlardı (12. aydaki %56’dan %76’ya). Hastalığın doğal seyrinde, hiçbir tedavi görmeyen 1. tip SMA hastası bebeklerin çok azı 40 veya daha üstünde bir CHOP-INTEND puanına ulaşabilmektedirler.
Roche şirketinin Baş Tıbbi Yöneticisi ve Ürün Geliştirme Başkanı Dr. Levi Garraway şunları belirtti:
Son veriler bu devrimci ilacın SMA hastalığının en ağır formuna sahip olan bebeklerdeki gerçek hayat etkilerini vurgulamaktadır. Örneğin, bütün bebekler 24 aylık tedavinin ardından yutma yetilerini korumuşlardır; bu da onların tüp vasıtasıyla değil ağızdan beslenmelerini sağlamaktadır. Bu sonuçlar böyle bir tedavinin 1. tip SMA hastası bebeklerin hayatlarını nasıl uzatacağını daha iyi anlamamızı sağlıyor ve ailelerine de büyük bir umut veriyor.
Yan etkiler ve ciddi olumsuz olaylar, diğer çalışmalarla paralellik gösteriyordu. En yaygın olarak gözlenenler şunlardı:
- üst solunum yolu enfeksiyonu (%54)
- zatürre (%46)
- ateş (%44)
- kabızlık (%29)
- nazofarenjit (%17)
- bronşit (%15)
- ishal (%15)
- rinit (%12)
Ciddi zatürre vakaları Firefish denemesinin birinci ve ikinci 12 aylık dönemlerinin arasında yaklaşık üçte bir oranınza azalmıştı. En yayın görülen ciddi olumsuz olaylar zatürre (%39) ve solunum tıkanması (%7) oldu. Tedaviyi bırakmayı veya denemeden çıkmayı gerektiren bir ciddi olumsuz olay gözlenmedi.
Notlar: Roche şirketi bu çalışmaları PTC Theraeutics şirketiyle birlikte yürütmektedir. Bugüne dek denemelerde ve sigorta kapsamında olmak üzere 3000’den fazla hasta Evrysdi almıştır.
Roche şirketinin internet sitesinde bu konuda yayınlanan haberi okumak için tıklayınız.
Yasal Uyarı: Yayınlanan sayfanın / haberin tüm hakları SMA Benimle Yürü Derneği’ne aittir. Kaynak gösterilse veya aktif bir bağlantı verilse dahi sayfanın / haberin tamamı ya da bir bölümü kesinlikle kullanılamaz. Kullananlar hakkında yasal işlem başlatılır.