Roche şirketinin geçmişte geliştirdiği moleküllerden biri olan Olesoxime’in SMA hastalarındaki nihai verileri yayınlandı.
2013-14 yıllarında SMA’nın en çok umut vaad eden molekülü olan Olesoxime küçük molekül sınıfına girmektedir. “Neuro-protective” sınıfa giren bu molekülün ana hedefi motor nöronların korunması idi. Bu haliyle Spinraza, Zolgensma ve Evrysdi gibi genetik sebebe odaklanan ilaçlardan farklı bir yaklaşıma sahipti.
Geçtiğimiz haftalarda yayınlanan 2. faz klinik deneme sonuçlarına göre Olesoxime 2. ve 3. tip SMA hastalarında hareket ve solunum kabiliyetlerinin kötüye gidişini durdurmakta başarısız oldu.
Bu molekülün denemelerine dair nihai veriler Neuromuscular Disorders dergisinde “Long-term follow-up of patients with Type 2 and non-ambulant Type 3 spinal muscular atrophy (SMA) treated with olesoxime in the OLEOS trial,” başlıklı makalede yayınlandı.
2018 yılına, 18 ayı bulmuş olan deneme verisi, bu çalışmaya katılan hastaların hareket fonksiyonlarında bir yıllık stabil gidişten sonra düşüşün başladığını göstermişti. Bu da Roche’un tedavinin klinik geliştirmesini durdurmasına sebebiyet vermişti.
Konuyla ilgili haberi okumak için tıklayınız.