Sağlık Bakanlığı’na bağlı Nadir Hastalıklar Dairesi ile diğer derneklerin de katıldığı bir sanal toplantıda bir araya geldik. Daire başkanı Dr. Onur Burak Dursun yönetiminde yapılan ve derneğimizi temsilen Olcay Korol ile Arzu Şahin’in katıldığı toplantı yaklaşık 45 dakika sürdü.
SMA için Bilim Kurulu bundan sonraki haftalarda her dört haftada bir toplanacak. Derneklerle yapılan bu toplantıların da düzenli olarak ve ortalama beş haftada 1 yapılmasına karar verildi. Ayrıca önemli gelişmeler oldukça da toplanılmasını talep ettik.
Spinraza’nın Kriterleri
Derneğimizin temsilcileri, hastaların ve ailelerin Spinraza’ya erişimdeki kriterlerin kaldırılması yönündeki taleplerini bu toplantıda da tekrarladılar. Spinraza için yeni bir tebliğ hazırlanması yönünde çalışmalar devam ediyor, fakat bu tebliğin ne zaman yayınlanacağına dair bir şey söylenemiyor.
Daire başkanı Onur Burak Dursun, TİTCK’in geçmişteki verilerine bakıldığında puanlama işinin hasta yakınlarına oluşturduğu baskının çok yüksek olduğunun görüldüğünü ve şikayetlerin ağırlığının kriterlerden kaynaklandığını ifade etti. Bu konuyu SGK ve TİTCK ile de görüştüklerini, kriterlerin değerlendirilmesini tekrar isteyeceklerini söyledi.
Bilim Kurulu’ndan da ilacın uygulanması ile ilgili standardizasyon istendiğini söyleyen Dursun, SMA uygulama merkezleri öğretim üyelerinin denetiminde oluşunun da ayrı bir önem taşıdığını aktardı.
SMA için Koordinasyon Kurulu
Yetkililer tarafından bir “Koordinasyon Kurulu” oluşturulduğu Nadir Hastalıklar Dairesi, SGK ve TİTCK sürekli bir araya gelerek görüştüğü de belirtildi.
SBY: Onur beyin kriterlere takılanların az olduğunu söylemesi üzerine çok takılan olduğunu ve daha 2018 yılının Kasım ayında 77 tane 1. tip hastanın kriterler nedeniyle ilaca devam edemediğini söyledik.
SMA-Der 10. dozdan sonraki kriterlerin ne zaman kalkacağını sordu. “Çok sayıda hasta bu noktada eleniyor. Hem fizik hem solunum açısından ilerleme beklenmesi çok katı” dedi.
Zolgensma
Bu konuda bir önceki haftadan bu yana yeni bir gelişme yok. Bir önceki gün gelen aileleri dinlediklerini, iyi bir iletişim kurmaya çalıştıklarını söyleyen Dursun, aileler Novartis ile görüştükten sonra aynı hafta Çarşamba günü bir toplantı daha yapılmasının beklenmesinin anlamlı olmadığını ifade ederek, çalışmalar ve yeni gelişmeler için zamana ihtiyaç olduğunu belirtti.
İlaçlara dair şirketlerden iletilen verileri şahısların veya Nadir Hastalıklar dairesinin değerlendirmediğini hatırlatarak “Hangi verilerin beklendiğini bize Bilim Kurulu söyleyecektir” ifadesini kullandı.
Evrysdi
Bu ilaç oral yoldan alınması nedeniyle ve etkisi nedeniyle bir alternatif teşkil etmekle birlikte SGK tarafında bu konudaki çalışmalara dair Nadir Hastalıklar Dairesi’nin herhangi bir bilgisi bulunmadığı söylendi.
PGT ve Genetik Test Konusu
Derneğimizin ve SMA-Der’in temsilcileri PGT’nin 1,5 yıldır “son aşamada olduğunun” söylendiğini hatırlatarak bu konuda daha ne kadar bekleneceğini sordu. Sağlık Hizmetleri Genel Müdürlüğü’nün bu konuda üstün düşeni yaptığını ve sürecin tamamlandığını, şimdi SGK’nın çalıştığını söylediler. Bu konuda yine net bir tarih verilmedi.
Hem kamu hastaneleri hem özel merkezlerde bu işin hayata geçeceği; ama kamunun işin içinde mutlaka olmasını öngörüldüğü ve şehir hastanelerinin bunun parçası olabileceği belirtildi. SMA-Der’in bir sonraki toplantıya PGT konusunda SGK yetkilisinin de katılması önerisi oldu; yetkililer bunu değerlendireceklerini söylediler.
Test kitleri için TÜSEB’in işi yönettiği,. seçilen firmaların birkaç aşamayı geçtiği belirtildi. Kit üretimi için firmaların yurtiçi ve yurtdışında ofislerinin olmasının istendiği, Nadir Hastalıklar Dairesi’nin bu konuyu TÜSEB tarafı ile de görüştüğü ve birkaç ay içinde işlemlerin tamamlanmasının beklendiği kaydedildi.
Bu kitlerin Tüm Türkiye’ye yayılması planlıyor. Bu konuda evlilik öncesi tarama testi daha öncelikli olup yenidoğan taraması ise ikinci planda düşünülüyor.