SMA Benimle Yürü Derneği başkanı Süleyman Başaran ve genel sekreteri Olcay Korol’un 29 Mayıs tarihli TBMM Nadir Hastalıklar Araştırma Komisyonu’nda yaptıkları konuşmaların tam metni aşağıdadır.
SMA Benimle Derneği Genel Sekreteri Olcay Korol:
Sayın Başkan, değerli milletvekillerimiz, sayın bürokratlarımız ve kıymetli hazırun. Öncelikle kendimizi tanıtarak başlamak istiyoruz. Adım Olcay Korol, elektrik-elektronik mühendisi olarak çalışıyorum, kırk bir yaşındayım ve SMA ile irtibatım şu anda sekiz yaşında olan 2. tip SMA hastası yeğenim Rüya’ya teşhis konulmasıyla başladı, aşağı yukarı altı yıl oluyor. Bu arada bu kadar hem vekili hem bürokrat doktorlarımızın ve Sayın Bakanımızın da yanında olmaktan onur duyuyoruz çünkü ben merhum askeri tabip Latif Ülgür’ün torunuyum, kendisi Mazhar Osman’ın öğrencilerinden, 30’lu 40’lı yıllarda İstanbul’da tabiplik yapmıştır. Böyle kutsal bir mesleği icra eden bir hazırunun karşısında olmaktan heyecan duyuyoruz, çok hazırlıklı değiliz, irticalen konuşacağız. Kusura bakmayın, söz almak istedik, takdir edildi.
Şimdi, biz kimiz, nasıl buraya geldi bu konu? Şimdi SMA hastalığının kendisi zaten anlatıldı ama biz de hikâyemizi anlatalım. Günümüzde imkânlar farklılaştı geçmişe göre, biz çok hızlı bir şekilde tanışmış, sosyal medyadan, hastanelerden, şuradan buradan tanışmış ve örgütlenmiş bir aile grubu olarak başladık. Bu iş sosyal medya ağlarında başladı ve 2016 yılının aralık ayında bir ilaç hep adı geçen “Spinraza” adlı ilaç onay almadan önce biz ciddi olarak zaten birbirimizi tanıma sürecine girmiştik. Banu Hanım da hatırlar, henüz ilaç onayı almadan erken erişim çalışması varken İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumunu ziyaret etmiştik. O zamanki başkan yardımcılarımızla birlikte bir görüşme gerçekleştirmiştik. “Bu erken erişimden nasıl faydalanılabilir?” diye.
Dolayısıyla şu anda bizim sayılarımıza göre 800 civarında, bine yaklaşan bir SMA hastası tabanı var Türkiye’de ve bunların büyük bölümüyle, yarısıyla gün be gün iletişim hâlindeyiz. Büyük bölümüyle de şu veya bu şekilde irtibat hâlindeyiz ve henüz iki yaşında bir derneğiz. Bu dernek kurulmadan önce bu ilacın Amerika’da onay almasından sonra kurumlarımızı ziyaret ederek – Sosyal Güvenlik Kurumunu, İlaç Kurumunu – ve Meclise de çok geldik, taleplerimizi dillendirdik.
Şimdi burada “zamanın ruhu” diye bir kavram var. Bu zamanın ruhu biraz öncekilere göre farklı. Çok hızlı akan bir çağdayız ve geçmişte FDA’dan onay almış ilacı bir sene sonra öğreniyordu insanlar. Bizse şu an birkaç dakika sonra öğreniyoruz. Bu iyi bir şey de olabilir kötü bir şey de olabilir, ayrı bir konu fakat güncel olarak bu konuları takip ediyoruz ve dernek kurulmadan önce de, sonra da şunu savunduk: Bütün hastalarımız için bir ilaç imkânı var, bunu talep ediyoruz. Şimdi tedavi imkânı var artık bu ölümcül ve ilerleyici bir hastalık için.
Bunun teşhisinin konulduğundaki ailenin yıkımını yaşamayan anlayamaz. Benim yeğenim 2’nci tip hastası, kardeşim ve eniştemin kendilerine gelmeleri bir yılı buldu, işin psikolojik yönleri de var. Dolayısıyla “madem böyle bir şey var, daha ağır hastalarımız var, o hep gördüğünüz trakeli hastalar var, bunlar için bir çaba sarf etmeliyiz” diyerek talep ettik. Ve bunu yürüttüğümüz süreçte Sayın Cumhurbaşkanımızdan, Sayın Kılıçdaroğlu, Sayın Bahçeli, Sayın Akşener ve sayın vekillerimizden görüşmediğimiz kimse kalmadı. Her yere bunları arz ettik, basında da çokça gördünüz, biz bunu hem ilmi bir tabana, elimize iletildiği kadarıyla – tabii ki arkada neler döndürdüğünü bilemeyiz ilaç şirketlerinin – bilimsel ve vicdani bir şekilde takip etmeye çalıştık.
Şimdi burada ilaç çok konuşuldu. Yani biz öncelikle şunu bekliyoruz: Burası hem bizim hem de diğer üç hastalığın taleplerinin iletildiği çok muhterem, çok önemli bir yer. Meclis çatısı altındayız. Burada ilaç fiyatlarından ziyade ilaçların verdiği faydaların, hastaların yaşadıkları zorlukların, sahadaki problemlerin tartışılmasından yanayız. Dolayısıyla o taraflar bizim alanımız değil, olmamalıdır diye de düşünüyoruz. Şunu söylemek istiyoruz: Bu 2,5 yıl önce onay alan ve şu an Türkiye’de büyük oranda karşılanan ilacın geçmişteki denemelerinde hastaların yüzde 50 veya 60’ına fayda verdi.
Bu bütün ilaçlar için böyleymiş. Biz zamanla görüyoruz yani aspirini bile denetseniz herkese fayda vermeyecek. Fakat biz şunu bekledik: Ölümcül bir hastalığa yakalanmış bir çocuğunuz olduğunu düşünün, o yüzde 50’nin içinde olacağını umarsınız. Benim yeğenim gibi yürüyemeyen, tekerlekli sandalyede sürekli kötüye giden bir hastaya veya biraz daha iyi formda tip-3 dediğimiz sekerek yürüyen, yürümesini kaybetme ihtimali olan çocuklarınız bulunduğunu düşünün. En azından o yüzde 50’nin içinde olma ihtimalini düşünürsünüz ve bu şekilde talep ettik biz bunu. Dolayısıyla yani yüzde 100’üne fayda vermediğinin elbette bilincindeyiz. Ama şunu örnek gösterdik taleplerimizde: Evet, klinik denemelerde iyi durumdaki hastalarda değerlendiriliyor, bir yaşından küçük hastalarda vesaire. Fakat biz bir sosyal devletiz ve G20, hatta G17’deyiz yani dünyada ilk 17’deyiz. Dolayısıyla Almanya, İtalya Fransa gibi ülkeleri örnek alalım, biz neden Hindistan seviyesinde veya bir Afrika ülkesi seviyesinde olalım?
Çünkü devletimizin önümüze koyduğu vizyon bu. Bizim 2023 ve 2053 vizyonlarımız var. Madem böyle, biz sağlıkta da bunu talep ediyoruz diyoruz ve dolayısıyla biz nasıl Almanya solunum cihazına bağlı olsun olmasın bütün hastalara 1. veya 2. tip, bebek, çocuk hepsine verdiyse biz de bunu talep ettik. Ve 2017 yılının temmuz ayında sizlerin ifade ettiği şekilde böyle bir iradeyle böyle bir tebliğ çıktı ve bebekler için ilaç karşılandı. Fakat şöyle bir durum var, zaten ilaca devam noktasında kriterler var. Yani bu hastalar fayda görmezlerse ilaçları kesiliyor; yani ilanihaye ilaç verilmiyor. Dolayısıyla yani “trakeli hastalara ilaç verildi ama boşuna veriliyor” gibi bir şeyin artık tartışılmasına lüzum olmadığını düşünüyoruz çünkü devletimiz zaten o konuda da kontroller koydu, fayda vermeyen hastaların ilaç almaya devam etmemesi yönünde, biz istemesek de böyle kriterler kondu.
Biz trake cihazlarından ayrılan bir tane hasta biliyoruz en azından. Marmarisli bir hasta, İstanbul’da ayrıldı, Medipol Üniversitesinde Sayın Bakanımızın hastanesi hatta, orada yapıldı ayrılması. Fakat bu demek değildir ki bu ilaç mucizevi bir ilaç ve bütün solunum cihazına bağlı hastaları ayıracak cihazdan. Böyle bir şey olmadığını biliyoruz ama o hastalar hayata tutunuyorlar. Az önce sayılar gözüktü, şu anda 450 hastanın 340 kadarı – yanılıyor olabilirim kusura bakmayın diğer tarafta not almıştım – 1’inci tip hastalarda devam onayı almış. Bunun anlamı şudur: Bu hastalar fayda görmüş ve bunları önce doktorları sonra Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu değerlendiriyor bu gelişmeleri. Bu 350 hasta onay almış; bunların önemli bir kısmı biliyoruz ki trake cihazına bağlı fakat o cihazdan kurtulamasalar da fizik puanları ilerliyor.
Dolayısıyla biz sayılarla ve sahadaki mevcut durum üzerinden konuşmaktan yanayız. Yani bu bağlamda ortada bir fayda var ama maalesef bu ilaç veya şu an arkadan gelen ilaçların hiçbiri bu insanları tamamen engelli durumundan kurtaramıyor, bunu da ortaya koymak zorundayız. Eğer böyle bir iddia varsa Amerika Birleşik Devletlerinde veya başka yerde bunu da artık orada FDA gibi, EMA gibi kurumlarla ilaç şirketlerinin arasındaki bizim görmediğimiz dengelerde aramak gerekiyor.
Biz bütün basın açıklamalarımızda şunu söyledik: Biz devletten bir şey talep ediyoruz ama bizi ilaç şirketleriyle kimse yan yana koyamaz çünkü biz ilaç şirketlerinin küresel kapitalizmine karşıyız. Burada çok ciddi bir yağma var veya fahiş fiyatlar var ve bunu dünyanın geneline dayatıyorlar, sadece Türkiye’ye değil yani bundan bugün İngiltere’de de İşçi Partisinin sözcüleri veya sivil toplum grupları rahatsızlar. Batı Avrupa’da da bu ifade ediliyor. Dolayısıyla biz onlara dair de sosyal medyada, ve sair yerlerde tepkilerimizi ortaya koyduk.
Şimdi burada yine trakeli hastalar söz konusu oldu ve hekimler görüş bildirdi. Siz sayın vekillerimizin de konuyla ilgili soruları oldu. 2’nci ve 3’üncü tip hastalarda trakeli olanlara ilaç verilmedi. Biz bunun bir adaletsizlik olduğunu düşünüyoruz, çünkü daha ağır durumdaki bebeklere, 1’inci tip hastalara verildi. Evet, gene belki bazı makalelerde onlara dair bir bilgi yok bir bilgi, bulgu yoksa bilim komisyonu da böyle takdir etmiştir. Ama biz bunun eşitlik ilkesine aykırı olduğunu düşünüyoruz. Netice itibarıyla burada fayda konularının ve tıbbi artıların, tıbbi eksilerin konuşulmasının uygun olduğunu görüyoruz çünkü hekim olan, eczacı olan vekillerimiz burada.
Peki bundan sonrası için ne var? Bundan sonrası için bir defa – sayın vekillerimizle de görüşmeye başlayacağız, randevularımızı aldık – en önemli konu bu hastalığın önüne geçilmesi. Kitten bahsedildi, bir önceki toplantıda da bahsedilmiş, onu kısaca gördük. Bir evlilik öncesi test yapılarak, kitler yapılarak taşıyıcı ailelerin belirlenmesi ve bunların daha sonra PGT ve tüp bebek yöntemiyle çocuk sahibi olmaları ehemmiyet arz ediyor. Dolayısıyla bunun geçtiğimiz aralık ayın 5’inde Resmî Gazete’de kanunu çıktı yani kalıtsal hastalıklarda genetik ayırma yöntemiyle tüp bebek tedavisinin desteklenmesi yönünde bir kanun çıktı. Fakat ikincil mevzuat sanırım Sosyal Güvenlik Kurumunda henüz hazırlanmakta. Bu bizim uzun süredir talep ettiğimiz şeylerden birisi. Bu konuda ikincil mevzuatın hazırlanıp PGT’nin de sadece SMA için değil buradaki dört hastalık ve diğer hastalıklar için kapsama alınması önemli bir talebimiz.
Bunun haricinde merkezlerimizle ilgili sorunlarımız var. Yeğenim Marmara Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi’nde alıyor ilacı, çok özverili doktorlar, çok özverili çalışanlar ama fiziki koşullar yetersiz. Keşke Marmara Üniversitesi gibi İstanbul’da Anadolu yakasında beş tane hastanemiz olsa diyoruz, bütün şehirlerde de bu geçerli. 28 tane merkezde veriliyor SMA’nın ilacı şu anda, bunların artmasına yönelik taleplerimizi biz müteaddit defalar Sağlık Bakanlığına, Sağlık Hizmetleri Genel Müdürlüğüne ilettik, gene ileteceğiz. Güneydoğu’da eksikler var, az önce de ifade edildi, Karadeniz’de, İstanbul, Antalya gibi büyük şehirlerimizde önemli hastanelerde veriliyor ama bunun artmasını talep ediyoruz.
Ve en önemlisi – biz bunu yazılı olarak da sayın vekillerimize ileteceğiz – bu Komisyondan beklentilerimizin içinde kas hastalıklarıyla ilgili, bu dört hastalıkla ilgili – belki başkaları da olabilir – merkezlerin kurulması var. Bu merkezler Amerika’da “SMA clinic” diye adlandırılıyor, diğer hastalıklarda da vardır aynısı. “SMA kliniği” belli bir klinik, bir koridor, sadece bu hastalara hasrediliyor ve bunlar belli bir odaya gidiyorlar ve tedavi görüyorlar. Belki ilacını alıyor olabilir ya da ilaç dışında da meseleler olabilir. Diyetisyeninin, solunum uzmanının – sayın hocalarımız da bahsetti ama biz spesifik örnekleri oradaki tanıdıklarımızdan biliyoruz – böyle bir 8-10 tane hekimin gelip tahlillerini yaptığı, incelediği ve engelli bir bireye ya da şartları ağır durumda olan bir bireye uygun, ona yarışır ve tabii ki bizim gibi de önde gelen bir ülkeye, G20 üyesi bir ülkeye yakışacak tarzda merkezlerimizin ülke çapında kurulmasını istiyoruz.
Bu noktada da tekelleşme olmamalı yani bu işin devlet hastaneleri bünyesinde yapılması, Anadolu’ya ve ülkemize yayılması önem arz ediyor diye düşünüyoruz. Yani iki merkezde yapıldı oldu, bu ileride tekrar aynı talebi gündeme getirecektir, bunun yetersizliği gündeme gelecektir. Bunlar bizim taleplerimiz arasında yer alıyor. Görüştüğümüz vekillerimize dosyalarımızı veriyoruz, sadece bu taleplerimize özgü de bir bilgi notunu da biraz daha spesifik verilerle aktaracağız. Çünkü 28 tane hastanemizin hepsinde farklı farklı sorunlar var takdir edersiniz ki.
Bir de biz doneyle konuşmayı tercih ediyoruz. Burada sayın vekilimizin bir gen tedaviyle ilgili bir sorusu oldu. Yani “bunu yüzde 15 oranında değerlendirelim” gibi hocamızın değerlendirmesi oldu. Böyle şeyler neye dayanıyor biz bilmiyoruz, donelerle konuşmak gerekiyor. Bir gen tedavisi ilacı var şu an SMA’da astronomik bir fiyatı var. Bırakın Türkiye’de dünyanın her yerinde bu fiyata dair eleştiriler var, hiçbir yerde bir saygı yok bu yaklaşıma fakat onlar da çok erken verildiğinde hastalara ciddi faydalar sağlayan tedaviler. Biz elbette bu alanda artık ilaç fiyatlarının, ilaç şirketlerinin değil tedavinin konuşulmasını umuyoruz. Bu artan rekabetle başka şirketler de çıkar bu alanlarda. MS’te mesela 30 tane ilaçtan bahsedildi. Başka tedaviler çıktıkça sosyal güvenlik bütçemiz açısından taşınabilir hâle geleceğini ümit ediyoruz.
Elbette ülkemizin olanakları kısıtlı. Ama bizim tavrımız her zaman şudur: Denemelerin raporları var herkese açık az önce bahsettim, zamanın ruhu… Yeni bir zamandayız artık, ben bu gece oturup herhangi bir hastalık alanında Amerika’daki klinik deneme verilerinin hepsini okuyabilirim. Tek hastalık için en azından okuyabilirim onları, kıyaslayabilirim de. Biz bunları raporlarımızda her zaman ortaya koyduk, Hakkı (Gürsöz) Bey’ler bizi iyi tanırlar; Selim (Bağlı) Bey de aynı şekilde. Ortada olmayan bir şeyi, bir hayali savunmuyoruz asla, olanı konuşuyoruz. Olanda da hangi hastalara fayda verebilir, ne şekilde değerlendirilebilir, devletin bütçesi, kısıtlı kaynakları neleri destekleyebilir? Tabii ki değerli bürokratlarımızı dinleyerek bunları konuşuyoruz. Çok konuştum, kusura bakmayın, teşekkür ederim.
SMA Benimle Derneği Başkanı Süleyman Başaran:
800 kişilik hasta topluluğu içerisinde hastayla veya hastalıkla direkt ilişkisi olmayan tek kişiyim, derneğe Başkanlık yapıyorum. Samsunluyuz aslen, Samsun eşrafından bir tanıdığımızın çocuğunun hasta olduğunu öğrendim. “Sosyal sorumluluk ve insani olarak ne yapılabilirim?” diye konunun içerisine girip konu içerisinde buraya kadar da geldim.
(…) Ben tekrara düşmek pahasına yeniden şunu vurgulamak isterim: Karşılama vurgusunun fiyat korelasyonuyla değil de fayda korelasyonuyla yapılmasını her zaman biz sivil toplum ve vatandaşlar, aileler olarak bilim insanlarından başta bekliyoruz. Çünkü her seferinde biraz önce sizlerin de söylediği gibi, akılda kalan tek şey, çok pahalı fiyat, çok pahalı ilaç vurgusu maalesef bizleri incitiyor.
Özellikle zaten somut örnek ortada. Bu ilacı dünyada ödeyen sayılı ülkelerden bir tanesiyiz. Bunun için ayriyeten bu konuda emeği geçen herkese hem tüm SMA aileleri adına hem de derneğimiz adına teşekkür ederiz. Bazen sahada doktorlardan duyduğumuz bir konuydu ve rahatsızlık duyduğumuzu dile getirmek istedim. Çok önemli bir ilaç hastalara ulaştırılıyor ve bu ilacın diğer tamamlayıcı unsurları konusunda maalesef ki sahada birtakım konularda eksik kalınıyor.
Gerek fizik tedavi, bakım, rehabilitasyon, beslenme gibi unsurlarda ve multidisipliner çalışılması gereken unsurlarda sahada yetmeyen konular oluşuyor ve maalesef ki bu ilacın verebileceği fayda nispeten düşüyor. O yüzden sahada yapılacak çalışmalar da bu anlamda çok önemli. Bizim Türkiye genelinde 800 civarında hasta var, direkt kaydı olan ve iletişimde olduğumuz hasta sayısı 600’ye yakın, diğerleriyle de dolaylı yoldan iletişim hâlindeyiz.
Teknolojik imkânları bu anlamda sıkı kullanıyoruz ve bilinçlendirme platformlarını elimizden geldiğince kullanmaya gayret ediyoruz. Biz sivil toplum olarak üzerimize düşen her şeyi yapmaya gayret ediyoruz. Bu anlamda bizim Türkiye genelindeki il bazında hasta sayılarını Tıbbi İlaç ve Cihaz Kurumuna verdiğimizde oradaki verilerle bire bir örtüştü. Bunun da önemli olduğunu düşünüyoruz çünkü burada devletten ziyade bizim de üzerimize düşen sorumluluklar var ve bunu en iyi şekilde yerine getirdiğimizde hastalarımızın yaşam standardının dünya ortalamasının daha da üzerinde olacağını umuyoruz ve beklentilerimiz, çalışmalarımız da bu yönde.
Ben teşekkür ediyorum bizlere söz hakkı verdiğiniz için. Bu Komisyonda yapılacak olan çalışmalar ve çıkacak olan sonuçlar için biz tüm SMA camiası olarak çok umutluyuz. Umarım hastalarımızın lehine çok iyi çalışmalar da yapılacaktır.
29 Mayıs 2019 tarihli TBMM Nadir Hastalıklar Araştırma Komisyonu toplantısının tutanağının tamamını okumak için tıklayınız.