Yorumlarımız:
Ülkemizdeki hastaların tedaviye verdiği yanıt bizleri oldukça mutlu etmektedir. Fizik skorlama testleri, tıpkı bu çalışmada ve dünyadaki diğer pek çok çalışmada olduğu gibi hastaları takip etmek için kullanılmalı, tedaviye devam / red hastanın aldığı puana bağlı olmamalıdır. Skorlama testlerinin her gelişmeyi ölçemediği, mutlaka göz önüne alınmalıdır. Ayrıca, progresif yani ilerleyici bir hastalıkta hastanın skorunun aynı kalması da önemli bir gelişmedir. Çünkü bu hastanın o testte ölçülen yetilerini kaybetmediği anlamına gelir. Tüm tedavilerin ülkemizde SGK kapsamında sunulması ve ülkemiz araştırmacılarının yayınlarının artmasını diliyor, emekleri için teşekkür ediyoruz.
ÖZET
Giriş: Nusinersen, infantil (bebeklik) ve çocukluk çağı başlangıçlı Spinal Musküler Atrofide, (SMA) motor fonksiyonu, sağkalımı iyiye götürmede etkili olmuş ve yetişkin SMA hastalarında gerçek dünya deneyimlerinin değeri giderek artmaktadır. Burada CHERISH çalışmasına göre Nusinersen ile tedavi edilen yetişkin SMA hastalarındaki klinik deneyimimizi sunuyoruz.
Materyal ve yöntem: Nusinersen ile tedavi edilen otuz iki SMA hastası çalışmaya dahil edilmiştir.
Bulgular: Çalışmada Nusinersen’e başlama ortalama yaşı 33.5 (20.00-60.00 : hastaların yaşlarının 20 ila 60 arasında olduğu anlamındadır) olup, SMA hastalarının 23’ü erkekti.
6 (%18.8 : çalışmadaki toplam hastaların %18.8’i) hasta SMA Tip 2 ve 26 (%81,2 : çalışmadaki toplam hastaların %81.2’si) hasta SMA Tip 3’tü. Nusinersen tedavisi olan hastaların ortalama gözlem süresi 17 ay olmuştur (9-21 ay arası) HFMSE* testine göre 23 hasta doz alımından sonra en az 3 puan artmıştır. Tip 3 hastalarında HFMSE puanlarında her defasında önemli artış meydana gelmiştir. Buna karşın Tip 2 hastaları Nusinersen yükleme dozlarından fayda sağlıyor görünürken, sonrasında stabil kalmışlardır. HFMSE skorları ≤47 (47 veya 47’den daha düşük) olan hastalarda motor gelişimi HFMSE puanlarıyla doğru orantılıdır. ALSFRS-R* skoru ile HFMSE skorlarındaki değişiklikler arasında bir korelasyon vardır. Klinik açıdan HFMSE testinde anlamlı bir artış gösteremeyen ambulatuvar (yürüyebilen) hastalar, 6-dklık yürüme testinde (6MWT*) en az 30 metrelik bir ilerleme kaydetmiştir.
Sonuç: Toplamda hastaların %78’i HFMSE veya 6-dk yürüme testine göre tedaviye yanıt vermiştir. ALSFRS-R ve 6MWT, Nusinersen etkilerini gözlemlemek açısından alternatif araçlar olabilirler.
Notlar:
Bazı kelimelerin daha iyi anlaşılabilmesi adına parantez içinde italik fontta açıklama eklenmiştir.
Skorlama testlerinin yanında “*” işareti eklenmiş, metnin daha iyi anlaşılabilmesi adına testlerin uzun isimleri metinden çıkarılarak aşağıda paylaşılmıştır:
* HFMSE: Hammersmith Functional Motor Scale Expanded
* ALSFRS-R: Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale Revised
* 6MWT: 6-min walk test
Çeviri: Sinem Kasarcı