Gen Tedavilerinde Patlama Bekleyen FDA Politikalarını Yeniliyor

Biopharmadive.com sitesinde yayınlanan bir habere göre Amerikan Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) gen tedavilerinde önümüzdeki yıllarda bir artış yaşanmasını bekliyor ve buna istinaden politikalarını yenilemeye başladı.

FDA bu haftanın başında gen tedavisi geliştirme ve değerlendirme alanındaki politika belgelerini yeniledi ve hemofili’den kas distrofilerine kadar geniş bir hastalık grubunu etkileyen bu konudaki perspektiflerini güncelledi.

FDA, 2025 yılına gelindiğinde her yıl 10 ila 20 arasında hücre ve gen tedavisini inceleyerek onaylamak durumunda olacağını öngörüyor. Bu hafta yayınlanan belgeler de ilaç üreticilerine kurumun yakın gelecekte bu konuda nasıl bir tutum takınacağına dair bilgi veriyor.

Geleneksel küçük moleküllerin veya biyolojik ilaçların aksine, gen tedavileri ırsî gen bozukluklarını tek seferde tamir edici ilaçlar olarak tasarlanıyorlar ve “tedavinin kalıcı faydalarının nasıl ölçüleceği” gibi soruların ortaya çıkmasına neden oluyorlar. FDA bu belirsizliğin farkında olduğunu hazırladığı belgelerde kabul ediyor ve hastanın uzun vadeli olarak takip edilmesinin ve ilaç üreticilerinin denemelerde verdikleri bilgiye yeni verilerin katılması gerektiğini vurguluyor.

Günümüzde farklı hastalıkları hedefleyen binlerce gen tedavisi çalışma bulunuyor. Bunlardan biri olan Zolgensma, SMA hastalığı için geliştirilen ilk gen tedavisiydi ve eski adıyla AVXS-101, 2019 yılının Mayıs ayında FDA tarafından 2 yaşından küçük SMA hastaları için onaylanmıştı. Zolgensma’ya özel sayfamıza ulaşmak için tıklayınız.

Yazının orijinalini okumak için tıklayınız. (İçeriğin dili İngilizcedir).