Dünyadan Haberler - Sayfa 20 / 27 - SMA Benimle Yürü Derneği

Spinraza’nın Yetişkinlerdeki Etkilerini Gösteren Bir Makale Yayınlandı

21 Kasım 2019 SMA Benimle Yürü 0

Etken maddesi Nusinersen olan Spinraza’nın yetişkinlerdeki etkileri uzun zamandır üzerinde çalışılan bir konu. ABD merkezli Journal of Neuromuscular Diseases dergisinde Nusinersen’in yetişkin ve 3. tip […]

Scholar Rock SRK015 Denemesinin 2. Faz Sonuçlarını Yayınladı

20 Kasım 2019 SMA Benimle Yürü 0

ABD’li Scholar Rock, protein gelişim faktörlerinin önemli rol oynadığı hastalıklara odaklanmış olan bir biyo-teknoloji şirketidir. Bu şirketin araştırmacıları bugün SRK015 kodlu molekülün insanlar üstündeki denemesinin […]

Roche: Risdiplam İçin FDA’ya ve EMA’ya Yakında Başvurmayı Planlıyoruz

16 Kasım 2019 SMA Benimle Yürü 0

Roche şirketi tarafından Londra’daki UBS etkinliğinde bir sunum yapıldı. İsviçreli şirket tarafından etkinlikte çok sayıda hastalığa ve ilaca dair bilgiler paylaşıldı. Sunumda SMA ilacı Risdiplan’la […]

Flaş Haber: Risdiplam’ın 2. ve 3. Tip Hastalardaki Denemesinde Belirlenen Hedeflere Ulaşıldı

11 Kasım 2019 SMA Benimle Yürü 0

Roche grubuna bağlı Genentech şirketi, Risdiplam adlı tedavinin 2. ve 3. tip SMA hastaları üzerinde yürütülen son aşama denemelerine dair sonuçları açıkladı. Bu çalışma Sunfish […]

SMA İçin Doğum Öncesi Kan Testleri Avrupa’da da Yapılmaya Başlanıyor

8 Kasım 2019 SMA Benimle Yürü 0

SMA hastalığını tespit etmek için hamilelikte gerçekleştirilecek kan testleri artık dört Avrupa ülkesinde yapılmaya başlanıyor. Bu ülkeler Almanya, Avusturya, Holland ve İsviçre olacak. BillionToOne adlı […]

Amerika’da Gen Tedavisi Zolgensma’yı Alan Hastanın Ailesi ile Söyleşi

6 Kasım 2019 SMA Benimle Yürü 0

Amerika’da gen tedavisi Zolgensma’yı alan bir hastamızın babası ile yaptığımız söyleşi yayınlandı. Videoyu izlemek için tıklayınız.

Flaş Haber: FDA, Gen Tedavisi Zolgensma’nın 2. Tiplerdeki Denemelerini Durdurdu

30 Ekim 2019 SMA Benimle Yürü 0

Amerikan Gıda ve İlaç Kurumu (FDA), Zolgensma (AVXS-101) adlı ilacın intratekal (omurilikten) uygulanmasını içeren denemeleri kısmi olarak askıya aldı. Kararın dayanağı hayvanlarda yürütülen laboratuvar denemelerindeki […]

AveXis Şirketi Dünya Kas Cemiyeti Kongresi’nde Zolgensma’nın Denemelerine Dair Yeni Veriler Yayınladı

5 Ekim 2019 SMA Benimle Yürü 0

ABD’li AveXis şirketi, Dünya Kas Cemiyeti Kongresi’nde gen tedavisi ilacı olan Zolgensma’nın denemelerine dair yeni veriler yayınladı. Buna göre özetle şu sonuçlar açıklandı. 2 ila […]

Dünya Kas Cemiyeti’nin 2019 Kongresinde Risdiplam Denemelerine Dair Veriler Yayınlandı

3 Ekim 2019 SMA Benimle Yürü 0

PTC Therapeutics şirketi Dünya Kas Cemiyeti’nin 2019 yılı kongresinde Risdiplam’ın SMA hastaları üzerinde yürütülen denemelerine dair kapsamlı veriler yayınladı. Bu ilaç geliştirme programı Roche, PTC […]

AveXis Şirketi Hastaların Gen Tedavisinden Faydalanmaya Devam Ettiğini Gösteren Veriler Yayınladı

23 Eylül 2019 SMA Benimle Yürü 0

Bilindiği üzere AveXis şirketinin geliştirdiği Zolgensma, 24 Mayıs 2019 tarihinde 2 yaşın altındaki bütün SMA hastaları için Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi FDA’dan onay almıştı. […]