Biogen, daha önce Evrysdi almış alan SMA hastalarında Nusinersen’in yüksek dozunun faydalarını değerlendirmek için yeni bir deneme başlatıyor.
- Bugüne kadar elde bulunan klinik veriler Evrysdi almış olan hastaların bazılarında tedavi ihtiyacının bir kısmının karşılanmadığını gösteriyor.
- Ascende adlı çalışma Nusinersen’in yüksek dozda verilmesinin bu hastalarda klinik sonuçları iyileştirme potansiyeli bulunup bulunmadığını araştıracak.
- Bu yeni çalışmaya katılan hastalar daha önce başlatılan Devote adlı çalışmada da kullanılmakta olan daha yüksek dozu alacaklar
ABD’li Biogen şirketi bugün, Ascend adı verilecek olan ve 3b fazı olarak yürütülecek olan bir klinik çalışmaya dair planlarını duyurdu. Bu çalışma çocuklar, gençler ve yetişkinlerde Evrysdi (Risdiplam) ile tedavinin ardından Nusinersen’in yüksek dozda kullanılmasının klinik sonuçlarını değerlendirmek ve güvenilirliğini ölçmek üzere tasarlandı.
Şirketin Tıbbi İşler Üst Yöneticisi olan Dr. Maha Radhakrishnan konuyla ilgili olarak şunları söyledi:
Düşük dozda ilaç alımının daha önce Evrysdi almış hastalarda optimal olmayan sonuçlara sebebiyet verdiğine inanıyoruz. Ascend adlı çalışmamız da Nusinersen’in bu hastaların karşılanmamış olan tıbbi ihtiyaçlarına cevap verebileceğini araştıracak ve SMA tedavilerinin geleceğine uzun vadede hastaların durumlarını iyileştirme maksadıyla ışık tutacaktır.
Eldeki veriler Evrysdi’nin alımının yaş ve kilo arttıkça azaldığını gösteriyor; yetişkinlerdeki ilaç konsantrasyonu bebeklere kıyasla yaklaşık %40 düşüyor. Evrysdi’nin dozu 20kg ve daha ağır hastalar için 5 miligramda sabitlenmiştir.
Hastaların yaşları ilerledikçe ve geliştikçe Nusinersen’in 12 miligramlık dozuna olan motor nöron maruziyeti benzer kalmaktadır. Ayrıca Nusinersen 7 yılı aşkın süredir farklı yaş ve tipteki SMA hastalarında kullanılarak kanıtlanmış bir etki ve güvenilirlik verisini ortaya koymuştur. Bu temeller, ilacın daha yüksek bir dozun daha fazla etki oluşturup oluşturmayacağının keşfini desteklemektedir. Ascend çalışması Nusinersen’in daha yüksek dozda verilmesinin geçmişte Evrysdi almış olan ve tedavi tercihlerini değiştirmek isteyen geç başlangıçlı (2. ve 3. tip) SMA hastalarının klinik ihtiyaçlarını ne ölçüde karşıladığını değerlendirecektir. Aynı yüksek doz devam etmekte olan Devote çalışmasında da kullanılmakta ve gözlenmektedir.
Almanya’daki Essen Üniversitesi’nin Nöromusküler Hastalıklar Birimi’nin Yöneticisi olan ve Ascend çalışmasının kurulunda yer alan Prof. Dr. Tim Hagenacker de şunları ifade etti:
SMA tedavilerinde çok önemli gelişmeler oldu; buna karşılık hala kesin çözüm yok ve karşılanması gereken tedavi ihtiyaçları var. Kendi klinik uygulamalarımızın parçası olarak; hastaların tedavilerden elde ettiklerini arttırmak için bazı fırsatlar gözledik. Nusinersen’in yüksek bir dozuyla mümkün olabilecek olanları araştıracağız.
Ascend denemesinin protokolü Amerikan Gıda ve İlaç İdaresi’ne (FDA) iletilmiştir ve yaklaşık 2,5 yıllık bir çalışma ile 5 ila 39 yaşlar arasındaki yürüme yetisini kaybetmiş 135 SMA hastasının dahil edilmesi öngörülmektedir. Bütün katılımcıların daha önce Evrysdi’yi en yüksek doz olan 5 mg’da almış olması ve tedavileri Nusinersen’e geçecek şekilde değiştirmeye istekli olmaları gerekmektedir.
Denemeye katılan hastaların RULM hareket puanının da belli bir aralıkta olması koşulu bulunacak olmalıdırlar. Biogen, 2021 yılı bitmeden ilk hastaların kaydedilmiş olmasını hedefliyor.
Bu hastalara Nusinersen’in her biri 50 mg olan iki yükleme dozu iki hafta arayla verilecektir. Ardından her dört ayda bir 28 mg’lık idame dozları uygulanacaktır. Etkinlik RULM ölçeğine göre değerlendirilecektir. Diğer klinik sonuçlar güvenilirlik, HFMSE (Hammersmith) puanı ve hastaya bakanların yaşadıkları zorluklar olacaktır. Bu çalışmada ayrıca 13 yalından büyük hastaların ince motor fonksiyonları Konectom adlı mobil uygulama aracılığıyla ve nöro-filament seviyeleri ile ölçülecektir.
Yazıyı okumak için tıklayınız (İçeriğin dili İngilizcedir).
Yasal Uyarı: Yayınlanan sayfanın / haberin tüm hakları SMA Benimle Yürü Derneği’ne aittir. Kaynak gösterilse veya aktif bir bağlantı verilse dahi sayfanın / haberin tamamı ya da bir bölümü kesinlikle kullanılamaz. Kullananlar hakkında yasal işlem başlatılır.