Avrupa Birliği’nin alt komitesi Risdiplam’ın iki aylıktan küçük bebeklerde kullanımı için olumlu görüş bildirdi.
Basel merkezli ilaç devi olan Roche bugün Avrupa Birliği’nin İnsanların Kullanımı için Tıbbi Ürünler Komitesinin (Committee for Medicinal Products for Human Use – CHMP) Ervysdi’nin (Risdiplam) AB bünyesindeki pazarlama onayının yenidoğandan iki aylık olanlara kadar 1., 2. veya 3. tip SMA hastası bebekleri de içerecek şekilde genişletilmesi için olumlu bir görüş benimsediğini duyurdu. Risdiplam’ın iki aylıktan küçük bebeklerde kullanımı için EMA’nın nihai kararının yılın sonundan önce verilmesi bekleniyor.
CHMP Komitesi’nin bu tavsiyesi halihazırda devam etmekte olan ve henüz SMA hastalığının belirtilerini göstermemiş (pre-semptomatik) olan 0-6 hafta arası bebeklerle yürütülen Rainbowfish denemesinin ara dönem analizine dayanmaktadır. SMa hastalığında, erken tedavi devam eden ve geri döndürülemez motor nöron kaybına karşı koyabilmek için çok önemlidir. Daha ayrıntılı olarak bakıldığında bu olumlu görüş, Rainbowfish adlı denemenin Evrysdi ile tedavi edilen SMA hastası bebeklerdeki olumlu sonuçlarına ve bu bebeklerin bazılarının 12 aylık tedavinin ardından sağlıklı bebekler gibi ayakta durabildiğini ve yürüyebildiğini gösteren geçici verilere dayanıyor. Avrupa Komisyonu’nun (EMA) onaylamasının ardından Evrysdi Avrupa Birliği’nde bütün yaş gruplarındaki SMA hastalarını tedavi etmek için kullanılabilir olacak.
Rainbowfish denemesinin ara dönem analizine 18 SMA hastaı dahil olmuştu; bunlardan iki veya üç SMN2 kopya geni bulunan 6 tanesi çalışmanın bir yılını geride bırakmıştı. Bu altı hastanın tamamı bir yıl Evrysdi aldıktan sonra oturabilir hale gelmişlerdi; aralarından dört tanesi ayakta durabiliyor ve üç tanesi de bağımsız olarak yürüyebiliyordu. 18 bebeğin tamamı bir yılın sonunda hayattaydılar ve hiç biri kalıcı bir solunum desteğine ihtiyaç duymamaktaydı.
Roche şirketinin Üst Yöneticisi ve Küresel Ürün Geliştirme Lideri Dr. Levi Garraway konuyla ilgili olarak şunları söyledi:
SMA hastası bebekleri erken tedavi etmek onların oturma, ayakta durma, yürüme gibi günlük faaliyetleri yapabilmelerini sağlar. Bu komisyon görüşü bebeklerin doğuştan itibaren bu oral (ağızdan alınan) ilaç ile tedavi edilebilmelerine dönük önemli bir adımdır ve Evrysdi’nin mevcut kas gücünü koruma ve günlük hayatlarını iyileştirme kapsamındaki etkilerini bir kez daha doğrulamaktadır.
Evrysdi, halihazırda 100 civarında ülkede onaylanmış durumdadır ve dünya çapında 8500’den fazla hastaya verilmektedir. Avrupa Birliği’nde ise 2 aydan büyük hastaların tedavisi için onaylanmıştı.
Haberin orijinaline ulaşmak için tıklayınız (Yazının dili İngilizcedir).