ABD’li AveXis şirketi geçtiğimiz haftalarda bir Erken Erişim Programı (Managed Access Program) başlatmıştı. Zolgensma Çekilişi adı da verilen bu program hakkında hastalarımızın ve ailelerimizin son günlerde çok sayıda sorusu olmuştu.
Derneğimizin AveXis’e Erken Erişim Programı hakkında sorduğu sorular şunlardı:
AveXis şirketi bir Erken Erişim Programı (MAP – Managed Access Program) ile Zolgensma adlı ilacı dünya çapında seçilecek 100 hastaya verme kararı aldı.
– İlk sorumuz buna Türkiye’nin de dâhil edilip edilmeyeceğidir?
– Eğer Türkiye de bu işin içinde olacaksa kaç hasta alınacaktır?
– Türkiye’den hasta seçimi nasıl yapılacaktır?
– Ülkemizdeki doktorlara bu konuda bilgi verildi mi, verilmediyse nasıl bilgi verilecek?
– Kişiye özel bir ilaç hazırlanacağı için ve Türkiye’deki bir hasta için bu ilaç daha önce hazırlanıp üretilmediği için sürecin o kısımlarına dair de soru işaretleri var.
ABD’li AveXis şirketinin Türkiye temsilcisi olan Luna Pharma şirketinin derneğimize yazılı olarak ilettiği cevaplar ise şunlardır:
MAP Programı 2 Ocak 2020 tarihinde başlayacak olup, 2020 yılı için toplamda 100 doz planlanmıştır (50 doz ilk yarım yıl, 50 doz ikinci yarım yıl). Ancak Avexis’in niyeti bunun uzun dönemli bir taahhüt olması ve hasta ihtiyaçları ve üretim kapasitesine bağlı olarak, programın her 6 ayda bir yenilenmesidir.
Hastaların MAP programına katılması için aranan uygunluk kriterleri; 2 yaşın altında olması ve genetik olarak konfirme edilmiş SMA tanısıdır. Hastalığın tipi, semptom başlangıç yaşı ya da daha önceden tedavi alıp almamış olma şartı aranmayacaktır. Hastanın Zolgensma ürünü onayı bulunmayan bir ülkenin vatandaşı olma şartı aranmaktadır. Tedavinin uygulaması bu konuda eğitim almış bir merkezde olmalıdır. Aynı zamanda tedavi verilecek ülkenin Sağlık Otoritesinin onayı alınmalıdır.
Türkiye’den hasta seçimi:
Avexis, MAP programını, bağımsız bir bioetik danışma kurulu ile ortak geliştirmiştir. Bu program, klinik ihtiyaçlar, adaletli olma prensibi, ilaca global erişim konularına dikkat ederek ve herhangi bir hastanın diğerine üstünlüğü olmaması koşuluyla geliştirmeye çalışmıştır.
Tedavi edecek hekim, 2 Ocak 2020 tarihinden başlayarak, hastalarının adına, seçimi yapacak olan Durbin Global firmasına [email protected] email atarak bu programa başvuracaktır. Seçimler, adaletli olması için ‘blinded’ yani ‘kör’ olarak yapılacaktır. (Başvuran hastaların ülkesi, cinsiyeti, etnik kökeni vs. bilinmeden.) Aranan tıbbi uygunluk konfirme edildikten sonra, ülkedeki Sağlık otoritesinin onayı alınmalıdır. Eğer başvuran hasta ilk başvurusunda seçilmez ise, tıbbi açıdan uygunluğu devam ettiği sürece diğer yapılacak seçimlerde de tekrar değerlendirilecektir.
Hekimlerin bilgilendirilmesi:
Avexis firması Türkiye’de tüzel bir kişilik olmadığı ve Zolgensma ürününün ülkemizde ruhsatı bulunmadığı için, bu aşamada, talep gelmediği sürece, hekimlere herhangi bir tanıtım ya da bilgilendirme yapılması planlanmamaktadır.
Görüşlerimiz
- SMA Benimle Yürü Derneği olarak; bazı SMA hastalarının kısa sürede bir gen tedavisine ulaşacak olması sevindirici bir gelişme olsa da etik açıdan insan hayatı üzerinden bir kampanya yapılmasını doğru bulmuyoruz. Bizim görüşümüze göre bu yapılan bir “Hayat Piyangosu” çekilişidir.
- Hasta için burada bahsedilen e-posta adresine yazılarak Zolgensma çekilişine başvurmaya hekimler karar vermektedir. Bu çekilişe katılmak isteyen hastaların ailelerinin hastayı takip eden çocuk nöroloğuna giderek görüşmeleri gerekmektedir. Bu noktada derneğimizin hiçbir hekim nezdinde bir girişimi veya tavsiyesi söz konusu olmayacaktır.
- Bu işleyişte hasta seçimi Türkiye’de yapılmayacaktır. Çekilişin yani hasta seçiminin İngiltere merkezli Durbin Global adlı şirket tarafından yapılacağı belirtilmektedir. Çekilişin nasıl yapılacağı, nerede gerçekleştirileceği vb. konularda konusunda derneğimizin bir dahlinin veya bilgisinin olması söz konusu değildir.
- Çekilişe katılacak hastalarda hangi ilave kriterlerin aranabileceği konusuna dair Avrupa’daki bazı hasta derneklerinin açıklamaları veya iddiaları olmuştur. Fakat derneğimize Luna Pharma şirketi tarafından e-posta ile iletilen bilgilerde hastaların elemeye tabi tutulacağı kıstaslarla ilgili bir bilgi verilmemiştir. Dolayısıyla bu konuda bize iletilenler dışında bir malumatımız bulunmamaktadır.
- Çekilişte Türkiye Cumhuriyeti vatandaşı bir hastanın kazanması durumunda ilacı alıp alamayacağı, veya alabilecekse hangi hastanelerde alabileceği hususu da şu anda belirsizdir. Çünkü ülkemizin sağlık otoritesinin yani Sağlık Bakanlığı’nın ve bağlı kurumlarının bu konuda onay vermesi gerekmektedir. Bu konuda da derneğimize iletilmiş kesin bir bilgi bulunmamaktadır.