Novartis grubu bünyesindeki AveXis şirket tarafından SMA hastalığı için geliştirilen AVXS-101 ya da Zolgensma adlı ilacın 1. tip hastalar için 2019 yılının ortalarında onaylanması ve piyasaya sürülmesi bekleniyor. Bu tedavinin bir yandan tahmini bedeli tartışılırken diğer yandan da geliştiren şirketlerden üretim kapasitesinin arttırılmasıyla ve yaygınlaştırımasıyla ilgili açıklamalar geliyor.
Zolgensma gen tedavisinin başvurusuyla ilgili daha önce sayfamızda yayınladığımız bir haberi okumak için tıklayınız.
2018 yılının Mayıs ayında AveXis şirketi ABD’deki Kuzey Carolina eyaletinin Durham şehrinde bir üretim merkezi kurmak için 55 milyon dolarlık bir yatırım yapacağını duyurmuştu, O haberden dokuz ay sonra bu yatırımı iki katına çıkaracaklarını ve aynı tesise 60 milyon dolar daha yatırarak 200 kişiye istihdam sağlayacaklarını açıkladılar.
Bu gelişmeler hakkında Florida’daki Phacilitate konferansında açıklamalar yapan AveXis yetkilisi Dave Lennon özetle şunları söyledi:
Durum şu ki ilacın onay alıp piyasaya sürülmesinden önce toplamda 1 milyar dolar harcamış olacağız, ve bunun yarısı üretime gitmiş olacak.
Gen tedavileri alanında hala erken bir dönemdeyiz ve şu aşamada yeniliklerin, inovasyonun maliyeti oldukça yüksek. Yine de bu işi daha iyi ve daha ucuza yapmanın yollarını bulacağız.
AveXis çalışanları olarak dünyanın en önde gelen gen tedavisi şirketi olabileceğimize inanıyoruz. Gerekli know-how, tecrübe ve birikime sahibiz, ayrıca büyük bir ilaç şirketinin (Novartis) desteği sayesinde geniş bir tedavi portföyü geliştiriyoruz.
Günümüzde hücre ve gen tedavilerinin maliyeti ciddi bir tartışma noktası olmaya devam ediyor. Bundan 1.5 yıl önce Spark Therapeutics şirketinin Luxturna adlı ilacı ABD’de kalıtsal bir hastalık için onaylanan ilk gen tedavisi oldu. Körlüğün bir türü için geliştirilen ve tek dozluk bir tedavi olan Luxturna’nın liste fiyatı 850 bin dolar (göz başına 425 bin dolar) olarak belirlendi.
Lennon, Zolgensma’nın piyasaya sunulduğunda birkaç milyon doları bulan bir fiyatının olabileceğini ve bunun sigorta kuruluşları ve sağlık sistemi açısından ciddi bir sorun olacağını ifade etti.
Yazının orijinalini okumak için tıklayınız