Onasemnogene abeparvovec (OA), SMN1 geninde bi-allelik mutasyonları olan pediatrik hastaların tedavisi için ilk gen replasman tedavisidir. OA’nın etkinliği ve güvenliği, nadir yan etkiler tanımlanmış olmasına […]
Okula kayıt olmak isteyen SMA hastaları çeşitli nedenlerle reddediliyor. Derneğimiz yönetim kurulu üyesi Emrah Aydoğdu, oğlu Toros’un okula kayıt olması için özel okula başvurdu ancak […]
SMA Hikayeleri serimizde bu hafta SMA tip 2 hastası Fatma Sonay Sönmez’in hikayesine yer veriyoruz. Fatma bizlere ilaca ulaşmakta yaşadığı zorluklardan bahsetti. Bize biraz kendinizden […]
Araştırmacılar: Dokuz Eylül Üniversitesi’nden Gamze Sarıkaya Uzan, Cem Paketçi, Çağatay Günay, Pınar Edem, Özlem Özsoy, Semra Hız Kurul, Uluç Yiş Amaç: Nusinersen’in klinik ve laboratuvar […]
Aile Öyküsüyle veya Yenidoğan Taramasıyla Presemptomatik Tanı Alan Ailelerimize; Presemptomatik tanı ve tedavi özellikle Tip 1 geliştirmesi beklenen SMA hastaları için HAYAT KURTARICI niteliktedir. “Geliştirmesi […]
SMA Tip2 ve Tip3 hastalarında SUNFISH isimli Risdiplam klinik çalışması hakkında olan, türkçe çevirisi “Tip 2 ve 3 spinal musküler atrofide risdiplam: randomize, plasebo kontrollü, […]
Biophytis, Cure SMA 2022 konferansında SMA’da (Spinal Musküler Atrofi) Sarconeos (BIO101) için yeni klinik öncesi etkinlik verilerini sunduğunu duyurdu. (16-19 Haziran 2022, Anaheim, California, ABD) […]
Cure SMA’da Sunulan Yeni Veriler, Gen Terapisi İle Tedavi Edilen Genç SMA Hastalarında “Arta kalan Karşılanmamış” İhtiyaçları Ortaya Çıkarıyor ve SPINRAZA® (nusinersen) Kullanımının Daha Fazla […]
SMA hikayelerimizde bu hafta SMA Tip 2/3 hastası Meltem Karayaka’nın hikayesine yer veriyoruz. Meltem, azmin elinden hiçbir şeyin kurtulamadığının canlı bir örneği. Bize biraz kendinizden […]
Spinal musküler atrofinin (SMA) tedavisi için yeni moleküler tedaviler mevcuttur ancak erken müdahale gereklidir. Nusinersen tedavisinin sırasıyla 7 saat ve üç gün içinde başlatıldığı, doğum […]
Telif hakkı © 2022 | MH Themes tarafından WordPress teması