Tıp ve ilaç sektörlerine dair analizler ve çalışmalar gerçekleştiren evaluate.com sitesinde SMA hastalığına ve ilaçlara dair bir rapor yayınlandı. Raporun tercümesi şu şekildedir:
Spinal Musküler Atrofi (SMA) çalışmalarına dair yayınlanan veri yığını gösteriyor ki bu küçük pazarda çok büyük bir rekabet yaşanacak, ve Novartis, Roche, Biogen şirketleri pozisyon almak için çarpışacaklar.
SMA için tedavi geliştiren bu üç şirket bu yılki Amerikan Nöroloji Akademisi kongresinde boy gösterdiler ve bu nadir hastalık üzerinde çalışan doktorların dikkatini çekmeye çalıştılar. Her üçü de bu küçük pazarın yakında nasıl rekabetçi hale geleceğini ortaya koyan iddialı veri kümeleri yayınladılar.
Eğer Zolgensma adlı gen tedavisi önümüzdeki günlerde ABD’de onay alırsa bütün bu rekabet daha da kızışacaktır; kaldı ki konferansta sunulan veriler bu ilacın hastalığın bütün türlerini kapsayacak bir onay alması yönündeki ümitleri arttırmıştır. Diğer taraftan Roche’un sunduğu güncel veriler Risdiplam’ın (her ne kadar bir-iki yılı bulabilecek olsa da) gelecekte SMA için bir tedavi seçeneği olacağını teyit etmiştir.
Bütün bunlar elbette şu anda onaylanmış tek SMA ilacı olan Spinraza’ya dair yeni veriler sunan Biogen şirketi için kötü haberler oldu.
İlaç denemelerinin birbirleriyle karşılaştırılması her zaman zor olmuştur, fakat rakiplerden gelen her yeni güncelleme ile Biogen’in bu ilaçtan daha fazla nasıl gelir elde edeceği tartışılır hale gelmektedir.
Bu durum özellikle hastalığın en ciddi şekli olan 1. tiplerde geçerlidir. Bu hastalar tedaviye en acil şekilde ihtiyaç duyanlardır ve Novartis’in gen tedavisinin de bu hastalar için standart tedavi olması beklenmektedir.
Çok az sayıda 1. tip SMA hastası bebek tedavi almadan 2 yaşını geçecek kadar yaşayabilir; fakat Str1ve denemesindeki hastalara bakıldığında 15 hastadan 13’ü herhangi bir solunum desteğine ihtiyaç duymadan 13.6 ayı geçmiş durumdadır. Denemeye katılan bebekler hareket kilometretaşlarına ulaşmaya devam ettiler ve böylelikle gen tedavisinin etkinliği – en azından ilk birkaç aylık tedavi sürecinde – doğrulanmıştır.
Roche’un 1. tip bebeklerde yaptığı denemenin güncel verileri de oldukça cesaret verici. Firefish adlı denemesindeki uzun vadeli verileri paylaştılar; özellikle de devam bölümü olan 2. aşamadaki hastaların verilerini paylaştı. Bebeklerde %88 hayatta kalma oranı ve bir tanesinin ayakta desteksiz durabiliyor oluşu dikkat çekici noktalardı.
Aşağıdaki tabloda bu üç şirket tarafından 1. tip SMA hastalarında yürütülen çalışmalara dair bir özet verilmiştir. Risdiplam’ın Spinraza’yı yendiği görülmektedir. Firefish denemesine dair son veriler ancak 2019’un sonlarında çıkacaktır, fakat çok uzak olmayan bir gelecekte Biogen’in gen tedavisine girmeyen hastaları elinde tutabilmek için çok uğraşmak zorunda kalacağı görülmektedir.
| Firma: | Biogen | Roche | Novartis |
| İlaç: | Spinraza | Risdiplam | Zolgensma |
| Deneme: | Endear 3. Faz 12 ay sonra | Firefish 2. Bölüm 12 ay sonra | Str1ve 3. Faz 8 Mart 2019 |
| Hayatta kalma | 61% (n=80) | 88% (n=17) | 95% (n=20) |
| Yuvarlanma | 10% (n=73) | 59% (n=17) | 41% (n=22) |
| Desteksiz oturma | 8% (n=73) | 41% (n=17)* | 50% (n=22) |
| Desteksiz ayakta durma | 1% (n=73) | 6% (n=17) | 5% (n=22) |
Notlar
- Spinraza ve Zolgensma denemelerinde 30 saniyelik oturma süresi kullanılmış iken Risdiplam denemelerinde 5 saniye oturabilme şartı konmuştur.
- n: Denemeye katılan hasta sayısıdır
2. ve 3. Tip Hastalardaki Durum
1.tip hastaların dışında da Biogen’in durumu çok güçlü görünmüyor. Novartis’in 2. tip hastalarda yürüttüğü Strong adlı denemesine hızlıca bakıldığında düzenleyici kurumların Zolgensma’ya geniş bir etiket (bütün tiplerin kapsanması) verebilecekleri görülüyor. Novartis’in isteyeceği fiyat ise ödeme kurumlarını olumsuz yönde etkileyebilir.
Klinik açıdan anlamlı hareket iyileşmeleri de etkileyicidir ve bu hastalarda Spinraza’nın oluşturduğu etkiye benzer bir etki üretmiştir. İlk gruba dahil olan ve yaşları 24 ila 60 ay arasında olan hastaların %60’ında ilacın alınmasından 7 ay sonra HFMSE puanlarında 3 puandan fazla artış görülmüştür. Biogen’in Cherish adlı çalışması benzer özellikteki hastaları hedeflemişti ve orada da %57’sinde 3 puanlık iyileşme görüşmüştü.
Rekabette Son Durum
İlaç denemelerinin tasarımındaki farklar ve denemelere katılan hastalarla ilgili farklılıklar kıyaslama yapmayı zorlaştırmaktadır; fakat Zolgensma kesinlikle rekabette önde durmaktadır. Ve daha önemlisi Zolgensma adlı gen tedavisinin “bir kere uygula ve bitsin” özelliği Biogen’in sürekli yapılan omurilik enjeksiyonlarına nazaran çok daha çekicidir. Evercore ISI şirketindeki analistler Novartis’in daha yüksek dozlu ilaç alan bir hasta kümesiyle de deneme başlattığını, dolayısıyla daha da iyi sonuçların alınabileceğini söylemektedirler.
Spinraza’nın savunucuları o tedavinin oturmuş olduğunu ve sağlam, plasebo-kontrollü denemelerde test edilen tek tedavinin Spinraza olduğunu söylemektedirler. Fakat bu argümanlar zamanla Roche ve Novartis uzun vade sonunda rekabetçi veriler ürettikçe sağlamlıklarını kaybettiler; haftasonunda sunulan bu veriler de Biogen’in aleyhindeki gidişatı desteklemektedir.
Analizin orijinalini okumak için tıklayınız.