Biogen, 9-11 Haziran 2021 tarihlerinde sanal ortamda gerçekleştirilen “Cure SMA Vakfı Araştırma ve Klinik Bakım Toplantısı”nda, daha yüksek bir Spinraza (nusinersen) dozunun devam eden gelişimini destekleyen yeni araştırmaları ve Spinraza’nın gücünü ortaya koyan ek verileri duyurdu.
Biogen Araştırma ve Geliştirme Başkanı Dr. Alfred Sandrock, Jr. konuyla ilgili olarak şunları söyledi:
Yapılan yeni veri analizleri, araştırması devam eden yüksek doz Spinraza’nın motor fonksiyonda klinik olarak anlamlı gelişmelere yol açabileceğini düşündürmektedir. Hastalığa Spinraza ile müdahale etmek, SMA’nın gidişatını anlamlı bir şekilde etkileyebilir ve SMA hastaları için bu sonuçları geliştirme hedefimizde kararlı olmaya devam ediyoruz.Yeni ve devam eden küresel klinik çalışmalarımızla Spinraza’nın potansiyelini daha iyi anlamaya ve keşfetmeye devam ediyoruz. 2021 yılı Cure SMA konferansında sunduğumuz veriler, bireyler büyüdükçe Spinraza’nın uzun vadeli faydalarını gösteriyor. Buna ilaveten, yapılan yeni bir analiz, daha yüksek bir Spinraza dozunun SMA hastaları için motor fonksiyonda daha da büyük gelişmeler sunma potansiyeline sahip olduğunu gösteriyor.
Yeni Bulgular
Yeni bulgular Spinraza’nın daha yüksek dozda verilmesine dair araştırmaya devam edilmesini destekliyor.
İnfantil (bebeklik çağı) başlangıçlı SMA hastası çocuklarda 2. fazdaki CS3A ve 3. fazdaki Endear çalışmalarından elde edilen verilerin bir analizi, Spinraza’nın yüksek doz rejiminin potansiyel etkinliğini tahmin etmek üzere farmakokinetik (PK) ve farmakodinamik (PD) modellemeleri kullanmıştı. Bu analiz, daha yüksek bir Spinraza dozunun, Chop Intend skorunda, 12 mg’lık dozla hali hazırda gözlemlenenin ötesinde klinik olarak anlamlı bir artışa yol açabileceğini düşündürmektedir. Bu bulgular, devam eden Devote çalışmasında daha yüksek bir Spinraza dozunun değerlendirilmesinin ardında yatan bilimsel mantığı daha da güçlendirmişti.
Devote çalışması, şu anda onaylanandan daha yüksek bir dozda uygulandığında Spinraza’nın güvenliğini, vücutta tolere edilebilirliğini ve daha da yüksek etkinlik potansiyelini değerlendiren bir 2. – 3. faz ilaç denemesidir. Açık etiketli bir güvenlik değerlendirme grubunu (Part A), çift körleme yöntemli, randomize, aktif kontrollü, bir tedavi grubunu (Part B) ve açık etiketli, Spinraza’nın 12 mg’lık dozundan yüksek doz şemasına geçişin olduğu bir hasta grubunu (Part C) içeren üç bölümlü bir çalışmadır.
Daha önce de bildirildiği üzere, bu çalışmanın ilk bölümünde (6 hasta; 28 mg) alınan güvenlik verileri, daha yüksek bir Spinraza dozunun sürekli olarak geliştirilmesi düşüncesini destekliyor. Son toplantıda sunulan güncellenmiş bir analiz de 10 ay boyunca toplanan verileri içeriyordu. Devote çalışmasının ikinci bölümü (Part B) için kayıtlar devam etmektedir. Part B, Spinraza için şu anda onaylanmış doz rejimine kıyasla daha yüksek bir dozu (14 gün arayla 50 mg’lık iki yükleme dozunu ve ardından dört ayda bir 28 mg idame dozunu) değerlendirecektir. Devote hakkında daha fazla bilgi clinicaltrials.gov adresinde mevcuttur ve denemenin kod numarası NCT04089566’dır.
Diğer Spinraza Denemeleri
Nurture çalışmasından (n=25: 25 katılımcı) elde edilen verilerin analizi, Spinraza tedavisine henüz semptom göstermeden başlayan bebeklerin yüzde 92’sinin ortalama 3,8 yıl sonra yutma yetisini koruduğunu göstermektedir. SMN2 kopya sayısı olan tüm katılımcıların ve SMN2 kopya sayısı 2 olan katılımcıların yüzde 73’ünün (11/15) bakım veren kişiler tarafından yalnızca ağızdan beslendiği bildirildi.
Buna ilaveten açık etiketli CS2-CS12 ve Shine uzatma çalışmalarından elde edilen veriler, geç başlangıçlı SMA’ hastası (2. ve 3. tipteki 14 hasta) çocukların ve gençlerin, beş yıllık Spinraza tedavisi boyunca yürüme mesafesinde gelişme ve yorgunlukta stabilizasyon gösterdiğini göstermektedir.
Toplantıda sunulan bütün raporlarda ve analizlerde, Spinraza’nın güvenlik (yan etki) profili daha önce bildirilen bulgularla tutarlıydı.
Haberin Biogen şirketinin internet sitesindeki orijinalini okumak için tıklayınız.
Yasal Uyarı: Yayınlanan sayfanın / haberin tüm hakları SMA Benimle Yürü Derneği’ne aittir. Kaynak gösterilse veya aktif bir bağlantı verilse dahi sayfanın / haberin tamamı ya da bir bölümü kesinlikle kullanılamaz. Kullananlar hakkında yasal işlem başlatılır.