Konferansta sunulan bazı deneme sonuçları şunlar oldu:
- Scholar Rock, SMA Araştırma ve Klinik Bakım toplantısında 2. ve 3. tip SMA Hastalarında Apitegromab’ın dönüştürücü potansiyelini gösteren TOPAZ 2. aşama verilerini sundu.
- Roche şirketinin Evrysdi için sunduğu yeni veriler, henüz belirti göstermeyen (pre-semptomatik) SMA hastası bebeklerde ilacı almaya başladıktan 1 yıl sonra motor fonksiyonda gelişme olduğunu gösteriyor ve daha önce bu ilaçla tedavi görmüş olan hastalardaki güvenlik profilini de doğruluyor.
- Yeni verilere dair çözümlemeler, şu anda araştırma aşamasında olan “yüksek doz Spinraza”nın hareket fonksiyonlarında klinik olarak anlamlı gelişmelere yol açabileceğini düşündürmektedir.
Cure SMA Konferansından Bazı İzlenimler
SMA için çok emek veren, çok iyi doktorlar ve araştırmacılar var. SMA hakkında pek çok çalışma yürümekte. Bu bizi geleceğe dair oldukça umutlandırdı.
Sosyal medya gruplarından duyulan “SMA Team” (SMA takımı) kavramı oldukça oturmuş durumda. Pek çok konferansta multi-disipliner yaklaşımın ne kadar önemli olduğu vurgulandı.
Biogen’in halka açık olarak paylaştığı, Spinraza uzun dönemle ilgili yeni datada: 5 yıldır Spinraza tedavisi gören hastalarda gelişmiş yürüme mesafesi ifade edilmekte. Hastalığın belirtilerini göstermeden önce (pre-semptomatik olarak) tedaviye başlayan 25 bebekten %92’si yaklaşık 4 yıldır yutkunmasını korumakta. Spinraza’nın yüksek dozda verilmesinin klinik açıdan daha faydalı olabileceği söyleniyor.
Tedavilere karar vermekle ilgili, her bireyin farklı olduğu, kararların farklılık gösterilebileceği söylendi. Yine SMA Takımı kavramı vurgulandı. Vaka örnekleriyle konu anlatıldı. Örneğin yenidoğan taramasında tanı konan bir aile hangi tedaviye karar vermeli ya da tedavi etmemeli mi? Tedavi etmemek konusu diyelim ki SMN2 kopya sayısı 5, örneğin bu çocuğu izlemek mi mantıklı? Buna SMA Takımı ile beraber karar vermek gerekli. veya başka vaka 20 yaşında kadın spinraza alıyor risdiplama geçmeli mi, nelere dikkat etmeli, erkek hasta nelere dikkat etmeli vs.
Zolgensma ile ilgili ana endişelerden: bir kere ilacı alındığında geri dönüşünün olmayışı…
Spinraza Risdiplam geçişi konusu: Varsayalım ki bir hasta Spinraza kullanıyordu, Risdiplam denemek istedi. Geçiş yaptı. Beğenmedi, Spinraza’ya dönüyor. Bu hasta yükleme dozlarını yeniden mi almalı, yoksa kaldığı dozdan mı devam etmeli? Gelen cevap şu şekildeydi: Bu değişiyor, belli bir kural yok. Bize cevap veren kadın şunu dedi: Spinraza ve Risdiplam mekanizmaları biraz farklı. O yüzden örneğin 12 aydır Spinraza’dan uzak kaldıysa yükleme dozlarıyla yeniden başlayabilir çünkü çok Spinraza kalmadı artık onda ama 4 ay önce aldıysa son dozunu ve geri dönüyorsa Spinrazaya işte o zaman kaldığı yerden devam edebilir. Bu bilgiden uygulamanın doktora göre değiştiği sonucunu çıkartabiliriz..
ABD’de yenidoğan taraması oldukça yaygın hale geldi. Bunun ülkemiz için de örnek olması gerektiğini düşünüyoruz. ABD’de artık yenidoğan bebeklerin %85’i SMA taramasından geçiyor, bu konuda eyalet eyalet ilerliyorlar.
Bir aile konferansında, Spinraza tedavisiyle ilgili sorulan bir soruya, geç başlangıçlı SMA hastalarıyla yaptıkları çalışmada yaştan ziyade tedavi başlangıcındaki motor fonksiyonların daha önemli olduğu, daha iyi olanların daha çok gelişme gösterdiğini söylediler.
Yasal Uyarı: Yayınlanan sayfanın / haberin tüm hakları SMA Benimle Yürü Derneği’ne aittir. Kaynak gösterilse veya aktif bir bağlantı verilse dahi sayfanın / haberin tamamı ya da bir bölümü kesinlikle kullanılamaz. Kullananlar hakkında yasal işlem başlatılır.