- Bu yeni çalışma Zolgensma‘nın 21 kilograma kadar olan çocuklardaki etkisini ve güvenilirliğini inceleyecek.
- Böylece Avrupa ülkeleri ve Kanada’daki onayların temel aldığı verinin ve gerçek hayat verilerinin artmasını sağlayacak.
- Bu çalışmaya ABD, AB ülkeleri, Avustralya ve Tayvan’dan toplam 24 hasta dahil edilecek.
- İsviçre merkezli şirket bu klinik çalışma ile Zolgensma hakkındaki verileri denemelerdeki hasta popülasyonunun ötesine taşımayı planlıyor.
Novartis bugün Zolgensma için SMART adındaki 3. faz klinik denemesini başlatma planını açıkladı. Bu çalışmada Zolgensma 8,5 ile 21 kilogram arasındaki çocuklar intravenöz yoldan (damar yoluyla) verilecek. Üretilecek olan verilerin ilacın Avrupa Birliği ve Kanada’daki kullanımını ve gerçek hayat bilgilerini desteklemesi öngörülüyor. (Bu ülkelerde verilen onay 21 kilogramdan daha hafif olan bebek ve çocuklar için rehber içeriyordu).
Başlangıcından bu yana, Avrupa’da Zolgensma alan hastaların %55’inin 8,5 ila 21 kg arasında olduğu bilinmektedir. PNCR (Pediatrik Nöroloji Klinik Araştırma) kurumunun “SMA hastalığının doğal seyri” çalışmasına göre 5 yaşından küçük SMA hastalarının neredeyse tümü 21 kilogram’ın altında olacaktır; hatta 8 yaşındaki bazı hastaların dahi bu ağırlığın altında olduğu görülmüştür.
Novartis Yetkilileri Ne Diyor?
Novartis Gene Therapies şirketinin Tıbbi Çalışmalar Direktörü Shephard Mpofu şunları söyledi:
Bugüne değil dünya çapında tedavi gören 1000’den fazla hasta ile Zolgensma’nın dönüştürücü etkisini görmüş durumdayız. Ve bu tek seferlik gen tedavisini fayda görebilecek olan bütün SMA hastaları için erişilebilir hale getirmeye kendimizi adadık. SMART denemesi, insanlar üzerinde verileri geçmişte Zolgensma denemelerinde bulunan hasta popülasyonundan daha geniş bir alana taşıyacak ve 21 kilograma kadar olan hastalarda kullanılmasına dair değerli veriler sağlayacaktır. Bütün bu veriler ilaca ilişkin olarak bugüne kadar gördüğümüz ilgiye ve gerçek hayat verilerine katkı sağlayacaktır. Bu da sağlık çalışanları, yetkili kurumlar ve hastalarına bakan kişilerin tedaviye dair kararlarını güvenle vermelerini sağlayacaktır.
Bilindiği üzere Zolgensma, hastalığın belirtisini taşımayan veya belirtisi görülmüş bütün SMA hastalarında klinik olarak anlamlı ve ciddi faydalar sağlamıştır. Bu faydalar arasında herhangi bir solunum kötüleşmesi yaşamadan hayatta kalma ve hastalığın doğal seyrinde asla görülemeyen hareket kabiliyetlerine ulaşma vardır; bütün bunlar ilacın tek dozu verildikten 5 yıl sonra da hastalarda gözlenmeye devam etmiştir.
Zolgensma’nın hastalar üzerinde denendiği “klinik programı” bugüne kadar 6 aydan küçük 1. tip SMA hastalarını içermişti. Bun karşılık MDA’nın (Muscular Dystrophy Association – Kas Bozuklukları Derneği) 2021 yılındaki sanal kongresinde sunulan ve RESTORE adlı kayıt sisteminde bulunan bilgiler 6 aydan daha büyük hastaların da sadece Zolgensma ile tedavi edilseler, diğer bir tedaviden gen tedavisine geçenler, veya başka ilaç alanların klinik olarak anlamlı faydalar gördüklerini göstermiştir. RESTORE veritabanı, rutin tedaviler gören hastaların durumunu ve gelişimini iyileştirmek için gerçek hayat verilerini saklamak ve dışarıya sunmak üzere tasarlanmıştır.
Zolgensma hakkında sıkça sorulan sorular sayfamıza buradan ulaşabilirsiniz.
SMART denemesinin ayrıntıları
SMART, 3b fazında olan, tek kollu, açık etiketli ve çok merkezli bir ilaç denemesidir. Bu denemede Zolgensma’nın, SMN1 geninde mutasyonlar bulunan, herhangi bir sayıda SMN2 kopya genine sahip olan, 8,5 ila 21 kg arasında olan ve hastalığın belirtisi görülmüş olan SMA hastalarına damardan verilerek tedavini güvenilirliğinin ve etkisinin denenmesi planlanmıştır.
Bu çalışmanın tamamlanmasının ardından katılan hastalar uzun vadeli takip çalışmasına katılmaya davet edilecekler ve böylece güvenilirlik ve etkililik verisi toplanmaya devam edilecektir. Dünya çapında 24 hastanın dahil edilmesi ve bunların Avrupa, Kuzey Amerika, Taivan ve Avustralya’dan olması öngörülmektedir. Denemenin ana bölümü 12 ay sürecektir. Kayıtların 2021 yılının Eylül ayında başlaması ve işlemlerin ilacın uygulanacağı merkezler tarafından yapılması beklenmektedir.
Bu çalışmanın güvenilirlik değerlendirmelerine dair birincil sonlanma noktası yan etkileri, hayati işaretler ve kalp durumunun izlenmesi olacak. İkincil etki sonlanma noktaları ise Dünya Sağlık Örgütü Çok Merkezli Gelişim Referansı Çalışması (WHO-MGRS), Bebek Gelişimi için Bayley Ölçeği (Bayley-3), Hammersmith Fonksiyonel Motor Ölçeği (HFMSE) ve Revize Edilmiş Üst Uzuv Modülü (RULM) olacak, bunlardan hastanın yaşına uygun olanlar kullanılacaktır.
Novartis’in konuyla ilgili açıklamasını buradan okuyabilirsiniz.
Klinik denemenin ayrıntılarını buradan okuyabilirsiniz.
Yorumlarımız
Bu ilaç denemesinin başlatılmasında Zolgensma’nın geniş bir hasta yelpazesindeki faydasının görülmesine dair (bilhassa Avrupa ülkelerinden) iletilen beklentilerin ve görüşlerin etkili olduğu anlaşılıyor.
Novartis, bu ve benzeri çalışmalarla ilacın kontrollü bir deneme kapsamında uygulandığı hasta tabanını genişletmeye çalışıyor. (İlacın sigorta şirketleri veya hasta ailesinin kendi cebinden ödediği durumlarda alınması kontrollü bir çalışma olamıyor; bunlara “gerçek hayat verileri” deniyor. Kontrollü çalışmalar belli merkezlerde ve belli koşulları taşıyan hastalarla başlatılan ilaç denemeleridir)
Denemede yaş sınırı 20 olarak verilmiş. Bu denemenin mahiyeti göz önünde alındığında böyle bir yaş sınırı anlamsız. Bu şekilde yaşın sınırlanmasının asıl sınırın kilo olduğunun ortaya konması için yapıldığı anlaşılıyor.
Türkiye’de bugüne kadar herhangi bir Zolgensma denemesi yürütülmedi. Bu denemeye de Türkiye’den hasta katılımının olup olmayacağı henüz bilinmiyor.
Yasal Uyarı: Yayınlanan sayfanın / haberin tüm hakları SMA Benimle Yürü Derneği’ne aittir. Kaynak gösterilse veya aktif bir bağlantı verilse dahi sayfanın / haberin tamamı ya da bir bölümü kesinlikle kullanılamaz. Kullananlar hakkında yasal işlem başlatılır.