Biogen şirketinin piyasaya sürdüğü Spinraza adlı ilaç 2019 yılına girerken hala SMA hastalığının onaylanmış tek tedavisi durumunda. Nusinersen sodium etken maddeli bu ilaç Türkiye de dahil hastaların kullanımı için onaylanmış durumda.
Öte yandan gerek ülkemizde gerekse dünyada bu ilacın hastalığın hala tek tedavisi olması nedeniyle şirketin yürüttüğü politikalara dair eleştiriler ve tartışmalar var. Bu konuda SMA Benimle Yürü Derneği de Biogen’e bir mektup yazarak çağrıda bulunmuştu. Söz konusu mektubun tam metnini okumak için tıklayınız.
Dünya ilaç devlerinden biri olan Novartis şirketinin Amerika merkezli gen tedavisi şirketi Avexis’i satın alması 2018 yılındaki önemli gelişmelerden birisiydi. Avexis’in geliştirdiği AVXS-101, yeni adıyla Zolgensma adlı ilacın FDA ve EMA’ya başvuru yapması da 2018’in son aylarında aldığımız önemli bir haberdi.
Zolgensma adlı molekülün 2019’u ilk yarısında FDA’dan ve EMA’dan 1. tip SMA hastaları için onay alması bekleniyor. Böylece SMA’nın 2019 ortalarında artık “birden fazla tedavisi olan bir hastalık” haline gelmiş olacağı öngörülüyor. Şirket 2018 başlarında başlattığı 2. ve 3. tip çocuk ve genç hastalardaki denemelerini ise muhtemel bir onay sonrasında da sürdürecek. Konuyla ilgili haberimizi okumak için tıklayınız.
Öte yandan İsviçre merkezli Roche şirketinin geliştirdiği Risdiplam adlı molekül de 1., 2. ve 3. tip hastalar üzerinde denenmeye devam ediyor. Bu denemelerin 2019 ve 2020 yılları boyunca devam etmesi öngörülüyor. Bu konuda son gelişmeyi geçtiğimiz ay sitemizde yayınlamıştık, okumak için tıklayınız.
Bu anlattıklarımız halihazırda onaylanmış veya onay aşamasına en yakın olan ilaçlardır. Bunların dışında Novartis, Biogen, Cytokinetics ve Scholar Rock gibi şirketlerin de SMA alanındaki ilaç çalışmaları sürüyor.
Özellikle Avexis’in alacağı bir onay bu yıl içinde SMA alanındaki pek çok dengeyi değiştirecek potansiyele sahip. Temennimiz en kısa sürede yeni tedavilerin de ABD ve Avrupa’nın ilgili kurumları tarafından onaylanması ve bunun hem tedavi seçeneklerini arttırması hem de bütün dünyada olduğu gibi Türkiye’de de SMA ilaçlarının fiyatlarını düşürmesidir.
SMA alanındaki gelişmeleri öğrenmek için derneğimizin web sitesini ve sosyal medya hesaplarını takip etmeye devam ediniz.