ABD’li AveXis şirketi tarafından geliştirilen ve geçtiğimiz yıl Mayıs ayında FDA’dan 2 yaşın altındaki hastalar için onay alan Zolgensma’nın uzun dönemli faydalarını içeren bir rapor yayınlandı.
Raporun ana hatları şunlar:
Zolgensma verileri SMA hastalığında hayatta kalma, hareket köşetaşı ilerlemeleri ve güçlenme açısından ilacı aldıktan 5 yıl sonrasında dahi önemli ve klinik açıdan anlamlı faydalar elde edildiğini gösteriyor.
SPR1NT adlı denemenin verileri gösterdi ki SMA hastası olan ve hastalığın hiç belirtisini göstermemiş olan (pre-semptomatik) bebeklere doğumdan hemen sonra Zolgensma verildiğinde yaşlarıyla uyumlu şekilde hareket köşetaşlarına (oturma, yuvarlanma vb.) ulaştılar.
STR1VE-US adlı denemede ise katılan 22 hastadan 9’u ilerleme kabiliyetine ulaştılar, bu durum hiçbir tedavi görmeyen 1. tip SMA hastalarında görülemeyecek bir noktadır.
START adlı uzun dönemli takip çalışmasında (2. grupta) Zolgensma’nın kalıcılığı gösterildi, dozdan sonra 5. yılda ve 5 yaşını geçmiş hastalar için hareket köşetaşlarına ulaşma ve idamesi buna dahildi.
Öte yandan bütün denemelere katılan 335 hastadan alınan kümülatif güvenilirlik verisi daha önceden bildirilen güvenilirlik ve yan etki verisiyle uyumlu şekilde raporlandı.
AveXis şirketinin basın duyurusunun orijinalini okumak için tıklayınız. İçeriğin dili İngilizcedir.