Biopharmadive sitesinde SMA için bir gen tedavisi olan Zolgensma’nın onay almasının ardından yaşanması muhtemel olan şeylere dair bir makale yayınlandı.
- Novartis şirketinin geliştirdiği gen tedavisi olan Zolgensma için FDA’nın vereceği karara birkaç hafta kaldığı söyleniyor. Bu ilaç klinik denemelere katılan 1. tip SMA hastası bebeklerin ömrünün uzamasını sağlamıştı.
- ABD’deki Klinik ve İktisadi Çalışmalar Enstitüsü (Institute for Clinical and Economic Review) tarafından yayınlanan 3 Nisan 2019 tarihli bir raporda tek seferlik bu ilacın fiyatının azami 1.5 milyon dolar olması ve bu durumda maliyet-etkin bir çözüm olacağı yazılmıştı (Raporu okumak için tıklayınız). İsviçre merkezli Novartis şirketi henüz bu ilaç için bir fiyat belirlemedi fakat hastalığın ciddiyetini gerekçe göstererek fiyatının 4 milyon dolar olması gerektiğini savunmaktaydı.
- Zolgensma’nın engelliliği önleme kapasitesi ve sağlayacağı faydalar açısından dayanıklılığı hala bilinmiyor. ICER’in yayınladığı raporda görüşü alınan uzmanlara göre ABD’deki bazı sigorta şirketleri Zolgensma ile tedavi görecek hastalarda gerileme olursa ve bunu durdurmak için başka ilaçlara başvurulacak olursa ödenen tutarın geri ödenmesini talep edebileceklerini söylüyorlar.
Yazının orijinalini okumak için tıklayınız.