Tip1 veya Tip 2 Spinal Muskuler Atrofisi olan Hastalar İçin Genişletilmiş Bir Risdiplam Erişim Programı
Özet:
Amaç;
ABD risdiplam genişletilmiş erişim programı (EAP; NCT04256265), risdiplamın ticari olarak kullanıma sunulmadan önce, yeterli tedavi seçeneği olmayan tip 1 ve 2 SMA hastalari için açıldı.
Program risdiplam tedavisi sırasında güvenlik verilerini toplamak için tasarlanmıştır.
Yöntemler;
Hastalar, 17 eyaletten önceden belirlenmemiş 23 bölgeden seçildi ve hastalara günde bir kez ağızdan risdiplam verildi. Programa kayıt edilen hastalar; Uygun hastalar 2 aylık veya 2 aydan büyük, mevcut onaylanmış SMA tedavileri için uygun olmayan veya tıbbi koşullar, etkinlik eksikliği/kaybı ve COVID-19 pandemisi nedeniyle tedaviye devam edemeyen, 5q otozomal resesif Tip 1 veya 2 SMA teşhisine sahip hastalardı.
Bulgular;
Genel olarak, Tip 1 (n=73;%47.1) ve Tip 2 SMA teşhisi konmuş (n=82;%52.9) 155 hasta kaydedildi ve 149 SMA hastası genişletilmiş erişim programını(EAP) tamamladı. Ortalama tedavi süresi 4,8 aydı(Aralık, 0,3-9,2 ay). Ortalama hasta yaşı 11 ‘di(Aralık,0-50 yıl) ve çoğu hasta (n=121;%78) daha önce bir tedavi ile tedavi edilmişti. En sık bildirilen yan etkiler diyare (n=10;%6,5) , ateş (n=7;%4,5) ve üst solunum yolu enfeksiyonu (n=3,%3,2).En sık bildiren ciddi yan etkiler pnömoniydi(n=3;%1,9).Hiçbir ölüm kaydedilmedi.
Sonuç:
EAP’de(Genişletilmiş erişim Programı), risdiplamın güvenlik profili, pivotal risdiplam klinik çalışmalarında bildirilenlere benzerdi. Bu güvenlik verileri, SMA’lı yetişkin ve pediatrik hastaların tedavisinde risdiplamın kullanımı için daha fazla destek sağlar.
Yorumumuz:
Risdiplam’ın verileri gün geçtikçe artmakta, bu durum bizlerinde umudunu büyütmektedir. Evrysdi (Risdiplam) tedavisinin bir an önce SGK kapsamına alınması önemlidir. Özellikle Spinraza tedavisine hiç başlayamamış hastalarımız için Risdiplam büyük bir umuttur. Tedavi alamadıkları her gün aleyhlerine işlemektedir.
Çeviri: Melek Mina Demir
Kaynak: An expanded access program of risdiplam for patients with Type 1 or 2 spinal muscular atrophy