Bu yılın başında Biogen ve Alcyone Therapeutics firmalarının Spinraza’nın (Nusinersen) uygulanmasını kolaylaştırmak amacıyla yeni bir implant cihazı üzerinde çalışmalara başlayacaklarının haberini sizlerle paylaşmıştık.
Haberi okumak için: Biogen ve Alcyone Therapeutics, Nörolojik ASO Tedavilerine Erişimi İyileştirmek için Yeni Bir Cihazı Duyurdu
ABD ilaç ve Gıda Dairesi (FDA), SMA tedavisinde kullanılan Spinraza’ın (Nusinersen) kullanımı için Alcyone Therapeutics’in implant edilebilir sistemi ThecaFlex DRx üzerinde klinik bir deneme başlatma onayı verdi.
PIERRE (NCT05866419) olarak adlandırılan önemli deneme iki kısımda yürütülecek. Başlangıçta, 3 yaş ve üzeri 10 hasta ABD’deki tesislere kaydedilecek – muhtemelen önümüzdeki bir veya iki ay içinde başlayacak – ve cihaz implante edilecek, ardından 30 gün boyunca takip edilecek. Bulgular pozitif çıkarsa, 2024’te ABD ve Avrupa’daki tesislere 80 hasta daha kaydedilecek, implante edilecek ve değerlendirilecek. Tüm deneme katılımcıları, implantı aldıktan sonra 12 ay boyunca takip edilecektir.
Alcyone Therapeutics’in CEO’su PJ Anand bir şirket basın açıklamasında, “Alcyone, Spinraza ile tedavi edilen SMA hastalarında ThecaFlex’in güvenliğini ve performansını değerlendirme sürecini başlatmaktan heyecan duyuyor” dedi.
Anand, FDA’dan izin almış ve bekleyen (henüz başlamamış) klinik deneme başlangıcı için “ihtiyaç duyan hastalara potansiyel bir terapötik uygulama alternatifi ve iyileştirilmiş tedavi deneyimi ile yardımcı olmaya yönelik kritik adımlardır” dedi ve sözlerine devam etti.
“İlk SMA tedavisi olan Spinraza, hastalığa neden olan SMN proteininin eksikliğini gidermek için diğer onaylı SMA tedavileri gibi çalışır. Spinraza, intratekal enjeksiyon adı verilen spinal kanala enjekte edilir.”
ThecaFlex DRx sistemi, tekrarlanan intratekal erişim için bir deri altı port ve intratekal kateter sistemi (bir kateter ve sabitleme cihazı) görevi görecek şekilde tasarlanmıştır. Başka bir deyişle sistem, klinisyenlerin Spinraza’yı uygulamak veya o sıvıyı bir omurilik musluğundan örneklemek için omurilik içindeki sıvıya erişmek için kullanabilecekleri hazır bir erişim noktası sağlamayı amaçlar.
Amaç, tedavinin uygulanmasını hastalar için daha kolay ve daha uygun hale getirmektir.
Brian Snyder, MD, PhD, Harvard Tıp Fakültesi Ortopedik Cerrahi Profesörü ve Cure SMA’nın yönetim kurulu üyesi “SMA hastalarımın çoğu karmaşık omurga anatomisine veya skolyoza sahiptir ve alternatif bir uygulama yaklaşımıyla Spinraza almaktan fayda görebilirler.” dedi.
Snyder, “ThecaFlex, bu kişiler için tedavi deneyimini büyük ölçüde iyileştirme potansiyeline sahip ve standart lomber ponksiyon prosedürüne önemli bir alternatif yaklaşımı temsil ediyor” diye ekledi.
PIERRE denemesi, Spinraza’nın üreticisi Biogen ile Alcyone arasında yapılan bir anlaşma çerçevesinde iş birliği içinde yürütülmektedir. Deneme, bu anlaşmanın kurulmasında önemli bir rol oynayan Biogen yöneticisi Pierre Boulas’ın anısına adlandırılmıştır.
Anand, “ThecaFlex, özellikle tekrar bolus intratekal ilaç iletimi için bir dağıtım sistemi tasarlamaya yönelik kasıtlı bir çabanın doruk noktasını temsil ediyor” dedi.
Kaynak: Trial of implantable device to help deliver Spinraza soon to start