Spinraza’nın yetişkin hastalardaki faydalarına dair bir açıklama yayınladı. Raporun Türkçe çevirisini yayınlıyoruz.
Sayın SMA Aileleri,
Sizlerin istekleri üzerine gerçekleştirdiğimiz yetişkinler üzerinde yapılan nusinersen çalışmalarında gözlemlediğimiz yeni bulguları paylaşmak istiyoruz: 2. ve 3. tip hastalarımızın Nusinersen kullanımına dair yapılan güvenirlilik ve yan etkileri araştırmaları bağımsız bir kuruluş tarafından incelerek “Nöroloji, Nörocerrahi ve Psikiyatri” Dergisinde yayınlanmıştır.
Geniş çaplı ve gerçek verilere dayanarak yaptığımız bu araştırma göstermektedir ki 3. tip SMA hastaları 14 aylık Nusinersen tedavisi sonrası gözle görülür bir motor fonksiyon becerisi kazanmaktadırlar. Tedavinin etkisinin en yüksek olduğu grup, tedaviye başlamadan önce kendi başlarına desteksiz yürüyemeyen bireylerdir.
Çalışma, 103 SMA Tip 3 hastası ve 13 SMA Tip 2 hastası ile İtalya’da gerçekleştirilmiştir. Bireyler 3 ayrı ölçek ile değerlendirilmiştir; HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) , RULM (Revised Upper Limb Module) and the 6MWT (6-Minute Walk Test).
3. tip SMA hastaları için; Çalışmada gözlemlenen gelişmeler zaman geçtikçe katlanarak artmıştır. Tedavinin 14. ayına gelen hastaların %70’inin motor fonksiyonlarında klinik anlamda anlamlı bir gelişme gösterdiği gözlemlenmiştir. Hareket fonksiyonlarının geliştiğine dair örnek olarak; kollarını kaldırabilme, merdiven çıkabilme, yürüyebilme verilebilir. Aynı zamanda akciğer fonksiyonlarında da tedavinin 14. ayında olan bireylerin yüksek oranda gelişme gösterdiği gözlemlenmiştir.
2. tip SMA hastaları için; Tedavinin 14. ayında olan hastaların %60’ında yüksek oranda gelişme gözlemlenmiştir. Ancak çalışmaya katılan 2. tip hastalarının sayısındaki azlık sebebiyle anlamlı farklılıkları bilimsel olarak belirlemenin tam anlamıyla doğru olmayacağı not edilmiştir. Buna rağmen araştırmacılar, motor fonksiyonlarında bu denli bozulmalar meydana gelmiş bireylerde dahi ilacın iyi yönde sonuç vermesi sebebiyle tedaviye dair umutlu olduklarını da paylaşmışlardır.
Çalışma boyunca tedaviye dair yeni bir güvenilirlik sorunu ve yan etki gözlemlenmemiştir.
Sizlerden gelen sorular olduğu halde cevaplandırmaya devam edeceğiz.
Açıklamanın orijinalini okumak için tıklayınız (İçeriğin dili İngilizcedir).