Spinraza’nın çoğunluğu 3. tip olan yetişkin SMA hastalardaki faydalarını gösteren bir çalışma yayınlandı.
“Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry” dergisinde yayınlanan makale “Nusinersen safety and effects on motor function in adult spinal muscular atrophy type 2 and 3″ (Nusinersen’in güvenilirliği ve yetişkin SMA hastalarının motor fonksiyonları üzerindeki etkileri) başlığını taşıyor.
İtalya’da yürütülen bu gerçek-hayat çalışmasında Spinraza (nusinersen) ile 1 yıl süren tedavinin yetişkin 3.tip SMA hastalarının motor işlevlerini iyileştirdiği görüldü. Bu durumun bilhassa desteksiz ayağa kalkamayan veya adım atamayanlarda geçerli olduğu belirtildi.
Öte yandan bu çalışmadaya dahil olan ve Spinraza’ya başladığında yetişkin yaşta olan 2. tip SMA hastalarında ancak 14. ayda motor iyileşmelerine dönük bir trend gözlendi. Bunun manası da hastalığı çok ilerlemiş veya çok az hareket imkânı kalmış bireylerde ilaç tedavisi sonucunda stabil kalma durumunun geçerli olduğudur.
Bu çalışmada “tedaviye cevap verenler” en az HFMSE ölçeğine göre 3 puan artış veya RULM ölçeğine göre 2 puan artış gösterenler veya 6-dakikalık yürüme testinde (6MWT) 30 metre daha fazla yürüyebilenler olarak tanımlanmıştı, ki bunların hepsi klinik olarak anlamlı ilerlemelerdir. Bu şekilde bakıldığında yetişkinlerin 6. ayın sonunda %53’ü 10. ayın sonunda %63’ü ve nihayet 14. ayın sonunda %69’u “tedaviye cevap verenler” kategorisine dahil olmuşlardı. 2. tip yetişkinlerde bu oranlar sırasıyla %23, %56 ve %60 oldu.
Araştırmacılar şunu da ilave ettiler: 2. tip SMA hastaları grubunun küçük oluşu buradan anlamlı sonuçlar çıkarmayı engelliyor, fakat SMA’nın doğal seyrine dair eldeki bilgilere bakarak motor işlevlerinin sabit kalmasının (stabilizasyon) da Spinraza’ın olumlu bir etkisi olduğunu söylememiz gerekir.
Haberin orijinalini okumak için tıklayınız (İçeriğin dili İngilizcedir; haberimiz orijinal içeriğin çevirisinin bir özetidir).