2. tip SMA hastalarında Spinraza tedavisinin solunum kaslarını koruduğunu gösteren bir makale yayınlandı.
“Assessment of respiratory muscles and motor function in children with SMA treated by nusinersen,” (“Nusinersen ile tedavi edilen SMA hastası çocuklarda solunum kaslarının ve motor fonksiyonlarının değerlendirilmesi”) başlıklı makale Pediatric Pulmonology dergisinde yayınlandı.
Fransa’daki araştırmacılar bu çalışmada 14’ü 2. tip, 2’si ise 1c tipinde SMA hastası olan çocukta Spinraza’nın solunum kaslarının işlevlerini koruyup korumadığını incelediler (1c tipi 1. tip SMA’nın en hafif türüdür). Bütün hastalar Fransa’daki iki farklı SMA uygulama merkezinde takip edildi.
Bu hasta çocukların Spinraza’nın ilk dozunu aldıklarındaki yaşlarının ortalaması 9,4 (aralık: 3,5 – 11,5 yaş) idi. %87,5’i beslenme desteğine ihtiyaç duymuyordu ve yarıdan fazlası (%56,3) geceleri non-invazif ventilasyon desteğine ihtiyaç duymaktaydı. Tip-1c hastalardan biri ise invazif solunum desteğine (trakeostomi) bağlıydı.
Diyafram ile inspiratör ve ekspiratör kasların gücü ve işlevi bu çalışmada bir takım testler vasıtasıyla değerlendirildi; testlerin bazılarında burundan gırtlağa kadar bir tüp yerleştirildi. Not: (inspiratör kaslar nefes alma; ekspiratör kaslar ise nefes verme ile ilintilidir). Bütün değerlendirmeler tedavinin başında ve de 6. Spinraza enjeksiyonundan sonra yapıldı (14. ay).
Sonuçlar, kontrol grubuna yani hiçbir ilaç almayan hastalara kıyasla Spinraza ile tedavi gören 2. tip SMA hastalarının solunum kaslarının performansının daha iyi olduğunu ortaya koydu. İnspiratör kas gücünde çok ciddi farklar görülürken ekspiratör kasları ve diyaframın performansında da iyileşmeler görüldü.
“2. tip SMA hastalarında solunum kaslarının performansı Nusinersen’in 6. dozunun uygulanmasından sonra, hastalığın doğal seyrindeki (hiçbir ilaç almayan) aynı yaştaki hastalara kıyasla önemli ölçüde iyileşmişti.
Fransız Araştırmacıların makalenin sonuç bölümündeki yorumu
Motor Fonksiyonları
Araştırma takımı çocukların motor işlevlerini de MFM (Motor Function Measure) ve HINE-2 (Hammersmith Infant Neurological Examination) ölçeklerini kullanarak değerlendirdi. Herhangi bir ilaç ile tedavi edilmeyen SMA hastaların doğal seyri “kontrol grubu” olarak kullanıldı. Bu doğal seyir bilgisi, çalışmada bahsedilen 12 tane 2. tip hasta çocuk ile kıyaslandı.
1c ve 2. tip SMA hastalarının motor işlevleri de 14 aylık tedaviden sonra önemli ölçüde iyileşti. Buna ilaveten çok sayıda hasta ve aileleri üst uzuvlarda (kolları içeren kısımlar) yeni becerilerin kazanıldığını, gövde ve kafada kas gücünün arttığını ve günlük hayatta daha az yorulduklarını bildirdiler.
Araştırmacılara göre bu bulguları teyit etmek ve yaşa-uyarlanmış solunum kas değerlendirmesini de klinik denemelerde bir etki ölçütü olarak koymak için daha geniş çalışmaların da yapılmasına ihtiyaç var.
Haberin orijinalini okumak için tıklayınız.