27 Ağustos 2020 tarihinde Sağlık Bakanlığı Nadir Hastalıklar, Otizm, Zihinsel Gereksinimler ve Nadir Hastalıklar Daire Başkanlığı ile yaptığımız çevrimiçi toplantıda SMA alanındaki güncel meseleleri konuştuk ve derneğimizin faaliyetlerini anlattık. Şubat ayında Daire’yi kurulur kurulmaz ziyaret etmiştik, o tarihte planlanan ve Covid-19 salgını nedeniyle bugüne değin ertelenen toplantımızda muhataplara bütün güncel meselelere dair sorular sorduk.
Konu başlıkları ve Daire Başkanı Dr. Onur Burak Dursun tarafından sorularımıza verilen cevapları şöyle:
1. Soru: İlacın tedariği konusunda çok sorun yaşandı ve çok uzadı. Bugün de öğrendik ki bu hafta ancak gümrükten çekilecekmiş. Neden iki aylık bir zaman kaybedildi? Hastalarımızın ciddi kayıpları da oluyor geçen bu süre zarfında. Kriterler devam ediyor; ayrıca ilaveten ilacın bir türlü verilememesi nedeniyle de kas kayıpları oluyor.
Onur B. Dursun: Spinraza’nın üzerinde kapsamlı olarak çalışıldı. Nadir Hastalıklar Dairesi olarak biz de sahadan, hastanelerden teker teker veri topladık ve ilacın faydalarını raporladık. SGK ve Maliye’ye sorularına cevaben ilacın olumlu sonuçlarını ortaya koymak için kapsamlı bir çalışma yürüttük. Sağlık Bakanlığı olarak ilacın faydası ve tıbbi geçerliliği tarafından konuya bakıyoruz.
Kırmızı: Uygulama merkezi bulunmayan iller.
Turuncu: Problem yaşanan iller.
Yeşil: Uygulama merkezi bulunan ama ek merkezler talep ettiğimiz iller
2. Soru: Uygulama merkezlerindeki sorunlar devam ediyor. (Harita üzerinde gösterdik). Diyarbakır, Edirne, Sivas Van gibi iller için uygulama merkezi açılması talebimiz hep var; ilaveten mevcut merkezlerde de sorunlar maalesef devam ediyor.
Onur B. Dursun: Merkezlerle ilgili şu anda somut bir isim söyleyemeyiz. Fakat bütün bölgelerdeki mağduriyetleri gidermek için planlama halindeyiz. SMA ilacının uygulanması için üniversite hastanelerinin dışında Eğitim-Araştırma hastanelerinin de sayısını arttırmak istiyoruz. Ayrıca bu işi mevzuata bağlamak istiyoruz. Bütün bu çalışmalar Covid-19 pandemisi nedeniyle yavaş ilerlese de aksatmadan devam etmeye çalışıyoruz.
3. Soru: Kas hastalıkları merkezlerinin açılması ve mevcut merkezlerin iyileştirilmesi bizim için her zaman geçerli bir mesele. Fakat herhangi bir ilerleme olmuyor.
Onur B. Dursun: Bakanlık merkezleri 2 kademeye ayırıyor: İlacın da verileceği Hizmet Birimleri ve Üst Merkezler şeklinde. Kas merkezleri bu üst merkezler olacaktır.
Bu konuda Avrupa’daki örnekleri inceliyoruz, Belçika vb. ülkelere benzeyen bir sistemi hayata geçirmeyi planlıyoruz. Fakat bu merkezlerin tekrar belirlenmesi ve eksikliklerin giderilmesi uzun zaman alacaktır, 1-2 yılı bulabilecektir.
4. Soru: Zolgensma konusuna Sağlık Bakanlığı’nın bakışı nedir? Bir açıklama yapılmadı son aylarda sorduğumuz sorulara bir cevap alamadık.
Onur B. Dursun: Sağlık Bakanlığı olarak Nusinersen’in (Spinraza) geçmişte insanlar üzerinde yürüttüğü denemelerin Zolgensma’ya göre daha kaliteli olduğunu düşünüyoruz. Son fazda Nusinersen denemelerine 150şer hasta katarken Zolgensma (AVXS-101) denemelerinde 15-20 hasta vardı ve buna rağmen FDA’dan onay aldılar.
Ayrıca gen tedavisinin denemeleri sadece ABD’de yapıldığı için gerek Türkiye gerek başka ülkelerin bu denemelere şüphe ile baktığı da bir gerçektir. Ayrıca gen tedavilerine dair de belirsizlikler ve bilinmeyenler var.
5. Soru: Roche’un Evrysdi (Risdiplam) adlı şurup şeklindeki ilacı ile ilgili de Bakan beyin ağzından bir açıklama yapıldı.
Onur B. Dursun: Evrysdi de dahil olmak üzere SMA’nın ilaçları son dönemde devlette en üst seviyede görüşüldü. İlerleyen aylarda TİTCK, SGK ve Sağlın Bakanlığı’nın katılımıyla daha ayrıntılı çalışmalar yapılacaktır.
6. Soru: Evlilik öncesi tarama ve PGT konularında 1,5 yıldır herhangi bir ilerleme olmadı. SGK tarafından yapılan açıklamalarda bu konunun Sağlık Bakanlığı’nın önünde olduğu söyleniyordu.
Onur B. Dursun: Bir ay kadar önce PGT için bir yönerge yayınladık. Bu talimatlar ile PGT yönteminin SMA hastalığı da dahil olmak üzere pek çok hastalıkta devreye alınmasını planlıyoruz.
Tarama konusu ise Sağlık Bakanlığı’na bağlı Halk Sağlığı Genel Müdürlüğü’nin alanına giriyor. Evlilik öncesinde herkese veya ailesinde, akrabalarında hastası bulunanlara yapılabilir. Bu konularda da çalışmalar devam ediyor.
7. Soru: Medikal cihazlar ve sarf malzemelerinin fiyatları sürekli artıyor. Öksürük cihazının karşılanmaması, sarf malzemelerde karşılananların döviz kuru her yükseldiğinde zamlanması cepten yapılan harcamaları da sürekli arttırıyor.
Onur B. Dursun: Bu konuda bize özet bir dosya iletebilirseniz takipçisi olacağız.
8. Soru: Hacettepe’de yetişkin hastaların yaşadığı sorunlar var. En gelişmiş merkezlerden birisi olmasına rağmen yetişkin hastalarımızdan üç aydır ilacını alamayanlar ve hastanenin kararını bekleyenler var.
Onur B. Dursun: Bu sorunları biliyoruz, muhtemelen başka bir hastaneye kaydıracağız o hastaları.