- Yeni tablet formülasyonunun basitleştirilmiş depolanması ve uygulanması, SMA hastası bireyler için daha fazla özgürlük ve bağımsızlık sağlayabilir
- Evrysdi, mevcut oral çözeltiyle gösterilen aynı etkinlik ve güvenliği sunar
- Evrysdi, dünya genelinde bugüne kadar 18.000’den fazla SMA hastası bireyin tedavisinde kullanılan, invaziv olmayan tek hastalık seyrini değiştiren SMA tedavisidir
Basel, 04 Haziran 2025 – Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) bugün, Avrupa Komisyonu’nun (EMA) Evrysdi® (risdiplam) için spinal musküler atrofi (SMA) ile yaşayan bireyleri kapsayan, oda sıcaklığına dayanıklı yeni bir tablet formülasyonunu içerecek şekilde ürün etiketinde genişletmeye onay verdiğini duyurdu. Yaklaşık 6,5 mm boyutundaki 5 mg’lık tablet, bütün olarak yutulabilir veya suda çözülebilir, yemekle birlikte ya da yemeksiz alınabilir ve oda sıcaklığında saklandığında buzdolabı gerektirmez. Evde uygulanabilen Evrysdi, SMA ile yaşayan bireyler için mevcut olan invaziv olmayan tek hastalık modifiye edici tedavidir.
Roche’un Baş Medikal Sorumlusu ve Küresel Ürün Geliştirme Başkanı Levi Garraway, M.D., Ph.D.“Esnek uygulanabilirliği sayesinde yeni Evrysdi tableti, daha çeşitli SMA hastalığı yönetimi konusunda ilerlemeyi temsil ediyor,” ve “Bugüne kadar 18.000’den fazla kişinin tedavi edilmesiyle birlikte, Evrysdi’nin kanıtlanmış etkinliği, güvenliği ve kullanım kolaylığı, SMA ile yaşayan bireylerin hastalık seyrinde önemli bir iyileşme sağladı.” dedi.
Evrysdi, tüm merkezi sinir sistemi (MSS) ve periferik dokularda SMN proteininin üretimini artırarak ve sürdürerek SMA’yı tedavi etmek üzere tasarlanmıştır. Bu yenilikçi etki mekanizmasıyla birlikte, yeni tablet formülasyonu, SMA ile yaşayan binlerce kişi, onların aileleri ve bakım verenleri için ek taşınabilirlik ve kullanım kolaylığı avantajları sunar.
SMA Europe İcra Kurulu Başkanı Nicole Gusset “SMA ile yaşayan bireylerin bakımını ve hastalık yönetimini daha da basitleştirme potansiyeline sahip yeni tedavi formülasyonlarının geliştirilmesini memnuniyetle karşılıyoruz,”, “Bu, günlük yönetim gerektiren bir hastalıktır ve SMA ile yaşayan bireyler ile onlara bakan kişilerin, tedavi uygulamasını optimize etme seçeneklerine sahip olmaları son derece önemlidir.” ifadelerini kullandı.
Onay, Evrysdi’nin 5 mg’lık tablet formülasyonunu değerlendiren bir biyoeşdeğerlik çalışmasına (NCT04718181) dayanmaktadır; bu tablet bütün olarak yutulabilir ya da suda çözülebilir. 2024 yılında SMA Europe’un 4. Uluslararası Bilimsel Kongresi’nde sunulan sonuçlar, tablet formülasyonunun ve orijinal oral solüsyonun Evrysdi için biyoeşdeğerlik sağladığını, yani tablet alan bireylerin oral solüsyonla aynı düzeyde etkinlik ve güvenlik bekleyebileceğini göstermiştir.
5 mg’lık tablet formülasyonu, 20 kg (44 lb) veya daha fazla ağırlığa sahip ve beslenme tüpü kullanılmadan yutabilen iki yaş ve üzerindeki bireyler için uygundur. Orijinal oral çözelti, farklı dozlarda Evrysdi kullananlar ve oral çözeltiden yana tercihi olanlar için kullanılabilir olmaya devam edecektir.
Roche, Evrysdi’nin klinik gelişimini, SMA Vakfı ve PTC Therapeutics ile iş birliği içinde yürütmektedir.
Kaynak: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2025-06-04