Basel, İsviçre
Roche bugün Avrupa İlaç Kurumu EMA’nın Risdiplam (RG7916) adlı ağızdan alınan molekülüne öncelikli değerlendirme imkanı verdiğini, bir diğer deyişle PRIME işareti eklediğini duyurdu. (PRIME “PRIority MEdicine”in kısaltması olup “Öncelikli İlaç” manasına geliyor). PRIME işareti EMA tarafından veri üretme ve geliştirme planlarını desteklemek için veriliyor ve ilacın kurum tarafından hızlı değerlendirilmesine ve hastalara daha erken ulaşmasına bir yol açıyor.
Risdiplam ağızdan alınan bir molekül olup SMN2 genindeki uçbirleştirme (splicing) mekanizmasını değiştirmektedir ve yapılan denemelerde 1., 2., 3. tip SMA hastalarının hareket kabiliyetlerinde iyileştirmeler göstermiştir. Artan miktarda klinik kanıt göstermektedir ki SMA bir “çoklusistem bozukluğu”dur ve SMN proteininin kaybı merkezi sinir sistemi dışındaki dokuları ve hücreleri de etkileyebilmektedir. Risdiplam vücuda sistematik olarak dağıtılmaktadır ve SMN proteini seviyelerini hem merkezi sinir sisteminde hem de bütün vücutta arttıracak şekilde tasarlanmıştır.
Roche, geliştirme çalışmalarını ABD merkezli SMA Vakfı ve PTC Therapeutics şirketiyle birlikte Risdiplam’ın klinik yürütüyor.
Roche’un Tıbbi İşlerden Sorumlu Genel Müdür Yardımcısı ve Küresel Ürün Geliştirme Yöneticisi Sandra Horning şöyle dedi:
SMA çocuklardaki ölümlerin en önemli kalıtsal sebebidir ve aileler, doktorlar bu ilerleyici hastalık için tedavi imkanlarını sürekli olarak araştırmaktadırlar. EMA’nın bu kararı Risdiplam adlı ağızdan alınan molekülümüzün hastalara fayda sağlama ve tedavi olarak piyasaya çıkma potansiyelini onaylamaktadır.
PRIME işaretinin verilmesi FIREFISH adlı denemenin 1. bölümünde ve SUNFISH adlı denemede üretilen verilere ve de SMA’nın tedavisi için alternatif arayışlarına dayanmaktadır. FIREFISH adlı çalışmanın bu ilk aşamasında ilacın 1. tip SMA hastası bebeklerdeki güvenilirliği incelenmiş ve doz belirleme çalışması yapılmıştır. SUNFISH adlı çalışmada ise molekül 2. ve 3. tip SMA hastası çocuklarda ve yetişkinlerde denenmiştir.
Veriler
FIREFISH çalışmasının 1. aşamasında üretilen ara dönem verileri Dünya Kas Cemiyeti’nin 2018 yılı toplantısında sunulmuştu. Bu veriler denemeye katılan 1. tip SMA hastası bebeklerin desteksiz oturmaya kadar varan bazı hareket kabiliyetlerini kazandıklarını gösteriyor. Aşağıdaki tabloda sunulan verilere göre denemeye katılan 14 hastadan 6’ının destekli veya desteksiz oturabildiği, 3’ünün ise kesin olarak desteksiz oturabildiği görülmektedir. (Verinin hazırlandığı tarih 7 Eylül 2018’dir ve değerlendirmeler HINE ölçeğine göre yapılmıştır.)
21 hastanın 19’u hayattadır, 2 tanesi ise hastalığın ölümcül şekilde ilerlemesi nedeniyle denemeden ayrılmıştır. Denemeye katılan hiçbir bebek trakeostomi cihazına bağlanmamıştır ya da sürekli olarak solunum cihazına bağlanmak durumunda kalmamıştır ve hiçbirinin yutma yeteneği kaybolmamıştır. En yaygın görülen yan etkiler ateş, kusma, üst solunum yolu enfeksiyonu, kulak enfeksiyonu, zatürre, kabızlık, öksürük ve üst solunum yollarında yanmadır.
2. ve 3. tip hastalar üzerinde yürütülen SUNFISH çalışmasının 1. aşamasının ara dönem verileri de yine kongrede yayınlanmıştır. Buna göre hastaların kanındaki SMN proteni seviyeleri 12 aylık bir tedavinin sonunda 2 katından fazla artmıştır. Risdiplam ile en az 1 yıllık bir tedavi denemesine alınan 30 hastada MFM ölçeğine göre hareket puanı 3.1 puan iyileşmiştir. Bu ölçek bu çalışmanın tamamlanmasına dönük bir belirleyici olarak kullanılmaktadır ve nöromusküler hastalıklarda kullanılan bir yöntemdir. Aşağıdaki tabloda görüldüğü üzere 3 puandan fazla ilerleme gösteren hastaların genele oranı % 63.3’tür. (Veri 6 Temmuz 2018 tarihinde hazırlanmıştır ve en az 12 ay boyunca ilaç denemesine katılan hastalar baz alınmıştır.)
2. ve 3. tip hastalardaki ciddi yan etkiler burun akıntısı, üst solunum yolları enfeksiyonu ve kusma olarak kayıt altına alındı. İlaca bağlı olan daha ciddi bulgular gözlenmedi ve denemeden ayrılan hasta olmadı.
Yorum
Roche’un bu ilacı da önümüzdeki yıllarda onay alarak piyasaya çıkması beklenen bir tedavidir. Yakından takip etmeye devam edeceğiz.