Polonya’da Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) ve Evrysdi (Risdiplam) tedavileri de finanse edilecek. Sağlık Bakanı Adam Niedzielski’ye göre, bu ilaçlar tüm hasta popülasyonunu kapsayan spinal musküler atrofi için tek tip bir tedavi programının parçası olarak sunulacak.
Polonya’da 1 Eylül 2022’de SMA için yeni, birleşik bir tedavi programı yürürlüğe giriyor. Bu program üç tedavi seçeneği içerir: daha önceden kullanılan Spinraza’nın yanı sıra yeni tanıtılan ilaçlar Zolgensma ve Evrysdi.
Fundacja SMA’ya göre programın ana varsayımları şöyle nitelendirilmiştir:
Spinraza (Nusinersen)
Spinraza’nın kullanımı önceki uygulamadan farklı değildir. Yeni programda ilaç halen tüm hasta grupları için geri ödeme kapsamındadır.
Zolgensma (Onasemnogene Abeparvovec)
6 aya kadar olan ve diğer ilaçlarla tedaviye başlamamış bebeklerde kullanılacaktır. Ayrıca ilacın kullanımı, semptomların varlığı ve SMN2 geninin kopya sayısı açısından özelliklerine (Avrupa Birliği’ndeki onay kapsamına) uygun olmalıdır.
Fundacja SMA’nın açıklamasına göre, Polonya’da yılda yaklaşık 40 bebeğin gen tedavisi alacağı tahmin edilmektedir.
Fundacja SMA, paylaşımlarında şu bilgilere de yer verdi:
“Üretici tarafından sağlanan bilgilere göre, Zolgensma’nın Polonya’da tedaviye dahil edilmesi için hazırlıklar 2-3 ay sürecek. Bunun nedeni, diğerlerinin yanı sıra, hastanelerin hazırlanması ve ilacın teslimi için ihale yapılması zorunluluğundan. O zamana kadar spinal müsküler atrofi teşhisi konan tüm çocuklar Spinraza ile tedaviye başlayacak. Zolgensma’yı aldıktan sonra çocuğunuz, sıklığı kısmen karaciğer enzimlerinin düzeyine ve kortikosteroid dozunun ayarlanması ihtiyacına bağlı olacak olan takip ziyaretleri de dahil olmak üzere aylarca hastanede kalacaktır. Bundan sonra, çocuğunuz yılda bir kez bir takip ziyareti için davet edilecektir. Ne yazık ki, Zolgensma ile geri ödemeli tedavi, 6 aylıktan büyük veya daha önce başka bir ilaçla tedaviye başlayan çocuklar için geçerli olmayacaktır. SMA Vakfı bir buçuk yıldır bu kısıtlamayı kaldırmaya çalışıyor ama ne yazık ki boşuna.”
Evrysdi (Risdiplam)
Fundacja SMA’nın paylaşımına göre, Polonya’da Evrysdi tedavisi iki aylıktan itibaren ve sadece “Spinraza için kontrendikasyonları belgelenmiş” kişilerde kullanılabilecektir ve program, kontrendikasyon türlerini belirtmeyerek yorumu ilgili hekime bırakacaktır. Bu durumun istisnası klinik deneyler veya üretici tarafından finanse edilen diğer erişim programları (insani erişim programı dahil) yoluyla şu anda Evrysdi alan kişilerde SMA tedavisidir. Fundacja SMA’nın belirttiği üzere, bu kişiler, Spinraza’ya kontrendikasyonları belgelemek zorunda kalmadan geri ödeme için Evrysdi ile tedaviye devam edebilecekler.
Habere göre, Polonya’da birinci basamak tedavi Spinraza ve ikinci basamak tedavi Evrysdi’dir.
Fundacja SMA, Polonya’daki SMA hastaları için şu bilgiyi vermektedir:
“Evrysdi ile tedaviye başladığınızda, iki ay sonra bir takip ziyareti için davet edileceksiniz. Sonraki kontrol ziyaretleri her 6 ayda bir gerçekleştirilecektir. Ziyaretler arasında Evrysdi, tıbbi bir kurye aracılığıyla hastanın evine teslim edilecektir.”
İki tedavinin birlikte kullanımı
Açıklama, bu konuda şöyle diyor: “İkili terapi kullanmak mümkün olmayacak – bir ilaçla tedavi edilen kişiler, geri ödeme kapsamında aynı anda başka bir ilaç alamayacak. Özellikle Zolgensma alan çocuklar Spinraza veya Evrysdi ile tedavi göremeyecektir.”
Haberde bir koordinasyon ekibinden şu şekilde bahsedilmiştir:
“Tıp uzmanlarından oluşan bir koordinasyon ekibi, programın uygulanmasını denetleyecektir. Görevleri, hastaların ilaç programına kaydını onaylamayı ve hastaları tedaviler arasında değiştirmeyi içerecektir.”
Kaynaklar: