Roche, Evrysdi (Risdiplam) için Jewelfish Denemesinin Verileri Yayınladı
Daha önce tedavi görmüş spinal musküler atrofi (SMA) olan hastalarında şimdiye kadar yapılmış en büyük denemede Roche’un Evrysdi’si için pozitif yeni veriler 12 Ekim 2022 […]
Gen Tedavisine Dair Makale Nature Dergisinden Çıkarıldı
Geri çekme* notu : Rescue of the spinal muscular atrophy phenotype in a mouse model by early postnatal delivery of SMN (Makalenin dili ingilizcedir, söz […]
Çocuk Göğüs Hastalıkları 6. Kongresi’ne Katıldık
Çocuk Göğüs Hastalıkları Derneği’nin düzenlediği, Göğüs Hastalıkları 6. Kongresi’nde, oturum başkanlarının Prof. Dr. Yasemin Gökdemir ve Prof. Dr. Sedat Öktem’in olduğu “Spinal Musküler Atrofi’de Güncel […]
Scholar Rock Faz 3 Klinik Çalışmalarına Başladı
Scholar Rock SAPPHIRE çalışmasının Avrupa’da klinik çalışmalara başladığını duyurdu. SAPPHIRE çalışması Spinraza(Nusinersen) veya Evrysdi(Risdiplam) tedavilerini alan, yürüyemeyen(bağımsız) SMA Tip 2 veya Tip 3 hasta gruplarında […]
SMA Tip 2 Hastası Hatice’nin Hayat Öyküsü Altın Portakal Film Festivalinde
SMA Tip 2 hastası Hatice Özkan, 7 yaşında öğretmeninin onu sınıfta istememesi üzerine eğitimini yarıda bırakmak zorunda kaldı. İçindeki eğitim kıvılcımı hiç sönmeyen Hatice, 20 […]
Polonya’da Spinraza, Zolgensma ve Evrysdi Geri Ödeme Kapsamında
Polonya’da Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) ve Evrysdi (Risdiplam) tedavileri de finanse edilecek. Sağlık Bakanı Adam Niedzielski’ye göre, bu ilaçlar tüm hasta popülasyonunu kapsayan spinal musküler atrofi […]
İran’da Spinraza ve Evrysdi Kullanılmaya Başlandı
Gıda ve İlaç Kurumu’nun kontrolündeki ilaçlar ve maddeler genel müdürü, SMA hastalarının ilaçlarının ikinci sevkiyatının ülkeye geldiğini duyurdu. Mehr Haber Ajansı’nın haberine göre Hamidreza İnanlu […]
Tedaviye Erken Başlanması Tedavi Seçiminden Daha Önemli
Tedaviye Erken Başlanması Tedavi Seçiminden Daha Önemli Yazan Marta Figueiredo, PhD 3 Ağustos 2022 Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastası olan bebeklerde hastalığın belirtileri ortaya çıkmadan […]
Zolgensma Güney Kore’de Kısmen Kapsama Alındı
Korea BioMed websitesinin “Ultra-expensive SMA drug Zolgensma to get insurance benefits from August” ve “Korea’s 1st gene treatment for SMA Zolgensma gets insurance benefits” başlıklı […]
Biohaven Spinal Musküler Atrofi (SMA) Hastalığında Taldefgrobep Alfa’nın Faz 3 Denemesine İlk Hastayı Kaydetti
BIOHAVEN, SPINAL MUSKÜLER ATROFI (SMA) IÇIN TALDEFGROBEP ALFA’NIN 3. FAZ ÇALIŞMALARINA ILK HASTASINI ALIYOR 07/07/2022 NEW HAVEN, Conn., 7 Temmuz 2022 /PRNewswire/ — Nörolojik ve […]