CANbridge pharmaceuticals SMA hastalığı için yeni bir gen tedavisi hakkında basın açıklaması yayınladı. Bu açıklamanın Türkçe çevirisi ise şöyle:
- Umass chan tıp fakültesi tarafından geliştirilen ve sınıfının en iyisi olmaya aday SMA gen terapisinin küresel hakları CANbridge araştırma şirketi tarafından alındı.
- Lizozomal Depo hastalığı için geliştirilen 2 adet gen terapisi teknoloji transferi tamamlandı.
Pekin, Çin; Burlington, Massachusetts 4 Ocak 2023:
Canbridge Pharmacuticals Inc. Çin’de kurulan, onkoloji ve nadir hastalıklarda dönüştürücü tedaviler konusunda araştırmalar yapan bir şirkettir. Bu şirket; Umass Chan tıp fakültesi tarafından bulunmuş olan, SMA tedavisinde kullanıma aday 2.nesil gen terapisinin kullanım, geliştirme ve üretim haklarını küresel bazda edindiğini duyurdu.
Hayvan deneklere ait veriler; Amerika Gen ve Hücre Terapisi Derneği (ASGCT), Avrupa Gen ve Hücre Terapisi Derneği (ESGCT) ve Dünya Kas Kongresinde gösterilmiş olup, mevcut gen terapisine kıyasla fare modellerinde birçok noktada daha iyi olduğu, damar yolundan verildiğinde daha düşük karaciğer toksisitesine neden olduğu gösterilmiştir. Geliştirilen bu gen terapisinde daha önce onaylanmış olan gen terapisinde kullanılana benzer bir viral vektör kullanılmıştır.
Canbridge bu gen terapisi için araştırmalara sponsor olmakta. Ayrıca mevcut tedavilere kıyasla olası faydalarını değerlendirmeye devam etmektedir.
Ayrıca Cambridge; Fabry ve Pompe hastalıkları için LogicBio Therapeutics tarafından geliştirilen gen terapisi teknoloji transferinin tamamlandığını duyurdu. Taraflar arasında yapılan güncel sözleşmeye göre Cambridge, karaciğer hedefli AAV SL 65 Capsid kullanılan bu iki hastalığa ait gen terapisi programlarının küresel lisansına sahip olmaya devam edecek. Cambridge, LegicBio tescilli bu iki hastalığın gen terapisine ait üretim haklarını da dünya genelinde elde etmiş, fakat orjinal sözleşmede olan, SL 65 bazlı Methylmalonic Acidemia hastalığı için geliştirilmekte olan tedavinin kullanım hakları yeni sözleşme kapsamından çıkarılmıştır.
CANbridge kurucusu ve CEO’su Dr. James Xue (PhD) yaptığı açıklamada “Umass Chan ile geliştirdiğimiz ve global haklarına sahip olduğumuz gen terapisi sahanın en iyisi olmak adına umut vaat etmektedir. Burlington, Mass.’de yakın zamanda açılan yeni nesil inovasyon ve süreç gelişimi merkezimizde Fabry ve Pompe hastalıkları için iki ek gen terapisi programlarının da eklenmesiyle, an itibariyle kısıtlı tedavi seçenekleri olan bu üç hastalık için (SMA, Fabry ve Pompe) en iyi gen terapilerinin gelişimi için çalışıyoruz”. demiştir.
Biyomedikal ve Mikrobiyoloji alanlarında Penelope Booth Reckwell profesörü, Horae Gene Therapy Center direktörü ve Li Weibo Nadir Hastalıklar Enstitüsü yardımcı direktörü Guangping Gao (PhD) “Yeni HSMN1 AAV gen terapi vektörü hali hazırda kullanılan vektöre göre dikkate değer biçimde güce ve güvenlik profiline sahip olup, ileriki klinik araştırmalar için büyük potansiyele sahiptir. CANbridge’in gen terapisini SMA için geliştirebileceğinden kuşkum yok. Böylece bu yıkıcı hastalıkla mücadele eden hastalara ve ailelere yardımı dokunacaktır.” değerlendirmesini yapmıştır.
Dr.Jun Xie (PhD) ise ” ikinci nesil gen terapisi, merkezi sinir sistemi ve çevresel dokularda oluşturduğu mutant SMN1 geni ekspresyonu sayesinde net ve kesin terapiyi mümkün kılıyor.” şeklinde tedavi mekanizmasını açıklamıştır.
Çeviri: Yavuz Tayfun Kasarcı
Kaynak: https://www.canbridgepharma.com/en/media-news/press-release/january-4-2023/