Novartis bugün Amerikan Gıda ve İlaç İdaresi FDA’nın AVXS-101, yeni adıyla Zolgensma için yapılan BLA başvurusunu kabul ettiğini duyurdu. Bu ilaç, araştırma aşamasında olup ve SMA spinal musküler atrofi için geliştirilmiş olan bir gen ikame tedavisidir. Bu ilaç daha önce FDA tarafından Çığır Açan Tedavi olarak belirlenmişti ve Öncelikli Değerlendirme kapsamına alınmıştı. Onayı 2019 yılının Mayıs ayında vermesi bekleniyor.
Zolgensma, nadir ve tek genli bir hastalığı tedavi edecek ilaçların bulunduğu özelleşmiş bir platformun içindeki ilk gen ikame (yenileme) tedavisidir. Bu teknoloji eksik veya kusurlu bir geni çalışan bir gen ile değiştirme ve böylece hastalığın temel sebebini ortadan kaldırma esasına dayalıdır.
Bilindiği üzere SMA hastalığı SMN1 geninin eksik ya da kusurlu olmasından kaynaklanır. SMN1 geni olmadığında bebekler solunum, çiğneme, konuşma ve yürümeden sorumlu olan motor nöronlarını kaybederler. Tedavi edilmediğinde bir bebeğin kasları giderek zayıflar ve felç yahut ölüme götürür. Tedavi edilmeyen SMA hastası bebeklerin %80’i iki yaşına gelmeden ölürler. Bu yeni teknoloji, tek seferlik bir enjeksiyon olarak verilir ve eksik olan SMN1 geninin yerine tamamen çalışır durumdaki yeni bir SMN1 genini koyar, böylece hayatta kalmayı ve motor nöron işlevlerinin kazanılmasını sağlar.
AveXis’in başkanı olan David Lennon konuyla ilgili olarak şunları söyledi:
FDA’nın attığı bu adım 1. tip SMA hastalarına Zolgensma’yı ulaştırmamız yolunda biraz daha ilerlememizi sağladı. Tek seferlik infüzyon ile SMA’nın kalıtsal kök sebebini çözüşüyle ve tekrarlayan dozlara ihtiyaç duymayışıyla Zolgensma bu hastalar ve aileleri açısından önemli bir ilerlemeyi temsil eder.
Tek seferlik ve hastalığı bitirme potansiyeli taşıyan tedaviler Amerikan sağlık sisteminin teşhis, tedavi, bakım gibi alanlarını ve bunlarla ilgili maliyetleri de yeniden düşünmemizi gerektirecektir. Novartis ve Avexis şirketleri, yenilikçi ilaçların ortaya koyduğu değere dayanan daha modern sağlık sistemine giden yolu açmaktan gurur duymaktadırlar. Sağlık sektöründeki paydaşlarla iş ortaklığı yaparak ilaçlarımıza erişim sağlanmasını destekleme konusunda esnek olacağız.
Denemelerdeki Veriler
Zolgensma olarak bilinen AVXS-101’in başvuru dosyası START denemelerindeki verilerden destekleniyor. Bu denemede Zolgensma verilen 15 hastanın tümü hayattaydı ve 24 aylık olduklarında kalıcı solunum cihazı desteğine ihtiyaç duymamaktaydılar. Denemede Zolgensma’yı alan hastaların %92’si (11/12) en az 5 saniye boyunca desteksiz oturabilmekteydi.
Bunlar, 1. tip SMA’nın tarihinde hiç ulaşılmamış şeylerdir. Hastalığın doğal seyri hastaların %90’dan fazlasının 24 aylık olmadan ya öldüğünü ya da kalıcı olarak solunum cihazına bağlandığını söyler. Devam çalışmasına kaydolan hastaların da gelişimsel hareket kabiliyetlerini korudukları ve bazılarının ilave hareket becerileri kazandıkları görülmüştür. Bunların arasında ilacı alışından 4 yıl geçenler de vardır. En yaygın görülen yan etki karaciğer enzim değerlerinin yükselmesidir.
Öte yandan Japonyada Zolgensma Sakigake sınıflandırmasına dahil edilmişti. Böylece hızlandırılan süreçte J-NDA adlı yeni ilaç başvurusunun 2019 yılının ilk yarısında onaylanması bekleniyor. Avrupa’da ise EMA kurumu tarafından PRIME (PRIority MEdicines) sınıfına sokulmuştu. Avrupa İlaç Kurumu EMA’nın da bu ilacı 2019 yılının ortalarında onaylaması bekleniyor.
Haberin aslını okumak için tıklayınız.