İngiltere’deki NICE kurumu Risdiplam için olumsuz görüş verdi. Risdiplam, bilindiği üzere SMA için Roche tarafından üretilen ve ticari adı Evrysdi olan ilacın etken maddesidir.
NICE, Risdiplam’ı SMA’nın tedavisi için tavsiye etmeyen bir görüş taslağı yayınladı.
Komite, klinik denemelerde Risdiplam’ın hareket fonksiyonlarını iylileştirdiğinin görüldüğünde mutabık kaldı; fakat uzun vadeli faydaların belirsiz olduğu ifade edildi. Komite ayrıca Risdiplam’ın yenilikçi olduğunu, bunun sebebinin de ağız yoluyla verilen bir ilaç olup başka şekilde tedavi göremeyecek SMA hastaları için bir seçenek getirmesi ve evde alınabileceği gerçeği olduğunu belirtti.
Komite şu anda Risdiplam’ı tavsiye edemiyor çünkü “maliyet etkinliği” NHS açısından uygun görülenin çok üzerinde. 1. tip SMA hastalarında Risdiplam’ın hayat kurtarıcı ve hastaların ömrünü uzatıcı bir tedavi olduğu bilinmesine rağmen bu görüş korundu.
NICE bünyesinde Sağlık Teknolojileri Değerlendirme merkezi’nin direktörü olan Meindert Boysen şunları söyledi:
Bu yenilikçi tedaviyi, özellikle karşılanmayan bir tıbbi ihtiyacın da olduğu bu dönemde, hastalara öneremeyecek olduğumuz için hayal kırıklığı içindeyiz. Komite şirketin ekonomik modelinde de belirtilen bazı faydaların (solunum fonksiyonunda iyileşmeler, ince hareket becerileri, yutma, iletişim becerileri vb.) görüldüğünü de göz önüne aldı. Şirketle birlikte çalışmaya ve onların komitenin kaygılarını bir sonraki toplantıdan önce göz önüne almalarını sağlamaya devam edeceğiz.
Haberi okumak için tıklayınız (İçeriğin dili İngilizcedir).
Yasal Uyarı: Yayınlanan sayfanın / haberin tüm hakları SMA Benimle Yürü Derneği’ne aittir. Kaynak gösterilse veya aktif bir bağlantı verilse dahi sayfanın / haberin tamamı ya da bir bölümü kesinlikle kullanılamaz. Kullananlar hakkında yasal işlem başlatılır.