Roche grubuna bağlı Genentech şirketi, Risdiplam adlı tedavinin 2. ve 3. tip SMA hastaları üzerinde yürütülen son aşama denemelerine dair sonuçları açıkladı. Bu çalışma Sunfish adlı denemenin 2. bölümü olup 2 ila 25 yaş arasındaki hastaları kapsamaktadır.
Açıklamaya göre çalışmada tasarlanan sonuçlara (primary endpoints) ulaşıldı. Bu sonuç, MFM ölçeği ile ölçülen hareket becerilerinin 1 yıl sonra başlangıca göre belli miktarda ilerlemesini öngörüyordu
Risdiplam’ın hastalar üzerinde denendiği çalışmalarda bugüne değin tedaviden kaynaklanan hiçbir güvenilirlik bulgusu veya ciddi yan etki gözlenmedi. Açıklamaya göre, denemeler daha önceden bilinen risk profiliyle uyumlu şekilde devam ediyor.
Risdiplam, yedek gen olan SMN2 geninin uçbirleştirme (splicing) mekanizmasını değiştiren ve SMN proteini seviyelerini yükseltmeyi, geldiği seviyede korumayı hedefleyen bir tedavidir. İlacın hedefi hem bütün merkezi sinir sisteminde hem de çevre dokularında bu protein seviyesinin muhafaza edilmesidir. Roche ve bünyesindeki Genentech şirketi, Risdiplam’la ilgili çalışmaları uzun yıllardır PTC Therapeutics şirketi ve Amerika’daki SMA Vakfı ile işbirliği halinde yürütüyorlar.
Risdiplam halen çok sayıda deneme ile ve geniş bir hasta popülasyonu üzerinde kullandırılarak inceleniyor. Bu hastaların yaşları birkaç aylıktan 60 yaşına kadar uzanıyor. Denemelerdeki hastaların arasında başka bir SMA ilacını almış hastalar da var. Böylece denemeye katılan hasta kitlesinin gerçekte ilacı kullanabilecek kitleyle örtüşmesi ve bütün hastaların erişebileceği bir ilacın piyasaya sürülmesi hedefleniyor.
Sunfish Denemesi Hakkında
Sunfish, 2 bölümden oluşan, plasebo-kontrollü olarak yürütülen ve 2 ila 25 yaş arasındaki 2. & 3. tip SMA hastalarının kaydedildiği bir ilaç denemesidir.
- İlk bölümünde 51 hasta vardı ve 2. bölüm için ideal dozun bulunmasına çalışıldı.
- İkinci bölüme 180 hasta dahil edildi. Bu bölümde MFM -32 (Motor Function Measure) ölçeği kullanılarak hastaların hareket fonksiyonları 12 ay boyunca ölçüldü ve değerlendirildi.
- MFM-32, tüm dünyada nörolojik hastalıklarda kullanılan, kaba ve ince hareketleri ölçen ve onaylanmış bir ölçektir.
- Burada aktarılan verilerin yakın gelecekte konferanslarda da sunulması bekleniyor.
Yorumumuz
Bu yılın Mayıs ayında da bu konuda yayınlanan raporlarla ilgili haber yapmıştık; o haberi okumak için tıklayınız.
Roche şirketine dayandırılan açıklamalarda bu duyurunun ardından FDA’ya ve EMA’ya başvuruda bulunabileceği ifade edildi. Başvuruların bahar aylarına kalabileceği de söyleniyor. Yakından izlemeye devam edeceğiz.
Yazının orijinalini okumak için tıklayınız (İçeriğin dili İngilizcedir).