- SMA hastalığının bütün tipleri için Amerikan FDA kurumuna başvuruldu.
- Başvuru Firefish ve Sunfish denemelerinde oluşan 12 aylık verilere dayanarak yapıldı.
- Başvurunun Mayıs 2020’den önce onaylanması bekleniyor.
Roche’un bugünkü duyurusuna göre FDA, Risdiplam ilacının başvurusunu kabul etti ve ilaca öncelikli değerlendirme “Öncelikli Değerlendirme Hakkı” verdi. Risdiplam SMN2 genindeki uçbirleştirmeyi düzeltici (splicing modifier) olarak çalışan ve oral yolla alınan bir ilaç. Risdiplam, merkezi sinir sisteminde ve vücudun periferik dokularında SMN proteini seviyesini artırmaya ve devam ettirmeye yönelik tasarlanmıştır. FDA’nın onay için 24 Mayıs 2020’de bir karar vermesi beklenmektedir.
Roche’un teslim edilen onay dosyası 1., 2. ve 3. tip SMA hastalarında yapılan Firefish ve Sunfish denemelerinden 12 aylık veri içeriyor.
Onay dosyasında dataları henüz olmayan JEWELFISH klinik denemesinde ise 60 yaşa kadar hastalarla ve yeni doğan presemptomatik bebeklerle de çalışılıyor.
Roche’un Medikalden Sorumlu Genel Müdür Yardımcısı ve Ürün Geliştirme Başkanı Dr. Levi Garraway şunları söyledi:
Firefish ve Sunfish denemeleri gerçek dünya spektrumundaki SMA bireylerini kapsıyor ve daha önceki klinik denemelerde temsil edilmemiş pek çok hastayı da içeriyor. Hasta topluluğunda fayda görebilecek tüm bireylere geniş bir onay sağlanması için FDA’yla yakınen çalışmayı dört gözle bekliyoruz.”
Eğer onaylanırsa ağızdan alınan bir ilaç olacak olan Risdiplam, SMA için ilk evde alınabilecek tedavi olacak!
Roche’un ilacı Risdiplam’a verilen Öncelikli Değerlendirme Hakkı (“Priority Review”) nedir?
Öncelikli Değerlendirme Hakkı (“Priority Review”) FDA tarafından şu ilaçlar için düşünülür: Tedavide önemli ölçüde gelişmeler, etkinlik ve güvenlik sağlayabilecek potansiyelde ilaçlar, ciddi bir hastalığın önlenmesi veya teşhis edilmesi amaçlı ilaçlar.
Bildiğimiz üzere Risdiplam’ın aynı zamanda Ocak 2017’de FDA tarafından verilen Yetim İlaç Tasarımı (“Orphan Drug Designation”) da vardı. Bunlar ilaçların onayına gidilen süreçteki çok önemli durumlardır.
Haberin orijinalini okumak için tıklayınız.
Yorumumuz
SMA Benimle Yürü Derneği olarak Risdiplam’ın FDA’ya yapılan başvurunun olumlu sonuçlanmasını umuyoruz. Diğer yandan Avrupa’da EMA’ya henüz başvurulmuş değil ve o taraftaki süreci de takip edeceğiz.
Bu ilaç, onaylandığında Spinraza ve Zolgensma’dan sonra 3. tedavisi olacaktır. Tedavi seçeneklerinin çoğalmasını ve yakın gelecekte bu tedavilerin bir ya da birkaçının ülkemizde kullanılabilir hale gelmesini sağlamak temel hedeflerimizin arasındadır.