Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) bugün SMA için geliştirilen ilk gen yenileme tedavisine piyasaya çıkma onayı (ruhsat) verdiğini duyurdu. Damardan verilen Zolgensma adlı bu ilaç artık Amerika Birleşik Devletleri’ndeki 2 yaşından küçük SMA hastası çocuklar için ruhsat almış durumdadır.
Bu onayın kapsamı SMA teşhisi konan ve 2 yaşın altındaki bütün çocukları, kilodan, SMA türünden ve kopya gen sayısından bağımsız olarak içermektedir; buna presemptomatik bebekler de dahildir.
Bugün, SMA topluluğunun hasretle beklediği bir gündü. Artık ikinci bir SMA ilacı da var ve bu bir gen tedavisi!
Zolgensma tek seferlik bir tedavidir. Gerçekleştirilen gen tedavisinin ömür boyunca etkili olması beklenmektedir.
Fiyat Bilgisi
Zolgensma’nın ABD’deki fiyatı 2.125 milyon dolar olacaktır. Bu bedelin 5 yıla yayılarak ödenmesi, yani 5 yıl için yıllık 425 bin dolarlık bir fiyatının olması öngörülmüştür.
Diğer Yaş ve Tiplerde Kullanımı
Bu konuda henüz bir bilgi bulunmamaktadır. Novartis ve Avexis şirketlerinin 5 yaşından küçük 2. tip SMA hastaları üzerinde STRONG kod adlı bir klinik deneme yürüttüğü bilinmektedir. Ayrıca 5 – 18 yaş aralığı için de bir deneme çalışması planlanmaktadır.
İngiliz TreatSMA sitesindeki haberi okumak için tıklayınız.
Novartis’in sitesindeki açıklamanın orijinalini okumak için tıklayınız.