Amerikan Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), Roche ve PTC Therapeutics şirketleri tarafından SMA hastalığı için geliştirilen Risdiplam için incelemesini üç ay uzattı. FDA, en geç 24 Mayıs 2020 tarihinde açıklanması beklenen kararı 24 Ağustos 2020’den önce vereceğini duyurdu.
Bu uzatmanın gerekçesi olarak, araştırmanın “öncelikli gözden geçirme statüsü” almasından üç ay sonra FDA’ya Roche tarafından sunulan ek klinik veriler gösterilmektedir. Kurum, gönderilen verilerin hacmi nedeniyle incelemelerini ve analizlerini bitirmek için daha fazla zamana ihtiyacı olduğunu belirtmiştir.
Risdiplam’ın onay aldığında SMA hastalığı için ağız yoluyla alınacak bir tedavi olması planlanıyor. Daha önceden FDA’ya iletilen dosyada bulunan ve yaklaşık 1 yıllık bir dönemde elde edilen Firefish denemesinin (NCT02913482) verilerine ek olarak – ki bu çalışmada 1-7 aylık SMA hastası bebekler kapsanmakta idi – Sunfish verileri de eklenmiş oldu. Bilindiği üzere Sunfish denemesi Risdiplam için 2 ila 25 yaş arasındaki 2. ve 3. tip SMA hastaları üzerinde yürütülen plasebo-kontrollü bir ilaç denemesidir.
Sonuç olarak, iletilen veriler 1 aylıktan 25 yaşına kadar olan 200’den fazla (1., 2. ve 3. tip) SMA hastası bireyi kapsamış oldu. Roche; bu sonuçların onaylanmasının daha geniş bir yaş aralığındaki SMA hastalarının Risdiplam’a erişmesinin sağlanmasını bekliyor.
Öte yandan FDA bugüne kadar olan incelemede ilacın verileri ile ilgili problemli herhangi bir nokta bulunmadığını da belirtti.
SMA News Today sitesindeki haberi okumak için tıklayınız. (İçeriğin dili İngilizcedir.)
Roche grubunun bir parçası olan Genentech şirketinin açıklamasını okumak için tıklayınız. (İçeriğin dili İngilizcedir.)
Yorumumuz
Başlangıçta Roche’un FDA vb. kurumlara Risdiplam denemeleriyle ilgili olarak ek veri sunması ve veri hacminin büyümesi değerlendirmenin gecikmesi için geçerli bir neden olması makul bir açıklama olarak görülebilir. Fakat Nusinersen etken maddeli Spinraza için de çok sayıda denemede ciddi miktarda veri iletildiği, buna karşın o ilacın 2016 yılında 2.5 ay içinde onay aldığı unutulmamalıdır.
İkinci olarak Covid-19 salgınının hem dünyayı hem de Amerika Birleşik Devletleri’ni ciddi ölçüde vurduğu bir dönemde FDA’nın da bu süreçten etkilenmesi kaçınılmazdır. Ofiste çalışan sayısının en aza indirilmesi ve çalışanların bir kısmının uzaktan çalışmaya geçmesi her kurumda bir vakıadır. Öte yandan yeni tip korona virüsüne karşı geliştirilmekte olan aşıların ve ilaçların önceliklendirilmesi doğal olarak FDA’nın gündemindeki diğer konuların da ertelenmesine veya daha düşük bir tempo ile ele alınmasına neden olabilmektedir.
Son olarak, haberde kısaca değinilen diğer ülkelerdeki başvurulardan söz etmek gerekir. Roche daha önce başvuru dosyalarını Endonezya, Tayvan, Şili, Brezilya, Rusya ve Güney Kore’ye de iletmişti. Çin’de de başvurunun yakında yapılacağı biliniyor. Avrupa İlaç Kurumu (EMA)’ya da başvurular geçtiğimiz yıl iletilmişti ve bu yılın yaz aylarında bir karar beklenmekteydi. Şimdi ABD’deki bu karara paralel olarak bütün ülkelerdeki durumun yakından takip edileceği bir döneme girildi.
(Bu çevirideki katkıları için Uğur Cem Gürpınar’a teşekkür ederiz.)