Evrysdi’nin 1. Tip Hastalardaki Denemelerinden Yeni Sonuçlar Yayınlandı

Roche ve PTC tarafından geliştirilen Risdiplam’ın 1. tip SMA hastalarındaki denemelerinden yeni sonuçlar yayınlandı.

Roche grubunun bir şirketi olan Genentech bugün 2 yıl boyunca bu ilacı alan bebeklerin yer aldığı Firefish denemesinin 1. bölümünden ortaya çıkan sonuçları duyurdu. Bu denemeye 1. tip SMA hastası olan 2 ila 7 ay arasındaki bebekler kaydolmuştu. 21 bebek üzerinde yürütülen bu klinik denemenin sonuçları bu hastaların Evrysdi’den fayda görmeye ve hareket kabiliyetleri kazanmaya devam ettiklerini gösterdi.

İki yıllık tedavinin sonucunda Evrysdi alan bu hastaların %65’i baş kontrolünü sağlayabildi, %29’u dönebilir hale geldi ve %30’u destekli veya desteksiz şekilde ayakta durabilme yetisini kazandı. Ayrıca hastaların %71’inde en az 40 veya daha yüksek bir CHOP-INTEND skoruna ulaşıldı. Ayrıca bütün bebekler 12. aydan 24. aya kadar olan süreçte hareket puanlarını arttırdılar.

Sonuçların ana başlıkları şöyle:

  • Etki verisine göre Risdiplam etken maddeli Evrysdi ile tedavi gören bebeklerin %88’inin hayatta olduğunu ve iki yıl boyunca sürekli solunum desteğine ihtiyaç duymadığını gösterdi.
  • Bebeklerin %59’u en az 5 saniye boyunca desteksiz olarak oturabilir durumdalar.
  • Yeni bir güvenilirlik bulgusuna (yan etkiye) rastlanmadı.

Haberin orijinali için tıklayınız (İçeriğin dili İngilizcedir).