Roche’un Evrysdi ilacıyla tedavi edilen Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastası yeni doğan bebeklerin çoğunluğu 1 yıllık tedavinin ardından bağımsız olarak oturabiliyor
- RAINBOWFISH çalışması, 1 yıllık Evrysdi tedavisinden sonra bebeklerin %80’inin en az beş saniye boyunca desteksiz oturmasıyla birincil son noktasına ulaştı – tedavi olmasaydı bu bebekler asla oturamayacaktı
- Tüm bebekler yutkunup, ağızdan beslenebildi ve hiçbiri kalıcı ventilasyona ihtiyaç duymadı
- Evrysdi tek non-invaziv SMA tedavisidir ve dünya çapında tedavi edilen 11.000’den fazla hasta ile 100’den fazla ülkede onaylanmıştır
Basel, 04 Ekim 2023- Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) bugün, doğumdan altı haftaya kadar olan pre-semptomatik SMA hastası bebeklerde (n=26) Evrysdi®’nin (risdiplam) etkinliğini ve güvenliliğini değerlendiren devam eden RAINBOWFISH çalışmasının birincil analizinden elde edilen olumlu sonuçları sunuldu. Veriler, 3-7 Ekim 2023 tarihleri arasında düzenlenen 28. Dünya Kas Derneği (WMS) Kongresi’nde sunulmuştur.
Roche’un Baş Tıbbi Sorumlusu ve Global Ürün Geliştirme Başkanı Levi Garraway, M.D., Ph.D., “Evrysdi tek non-invaziv SMA tedavisidir ve doğumdan sonraki saatler içinde kullanılabilir, potansiyel olarak bu bebeklerin sağlıklı bireylere benzer şekilde oturmasına, ayakta durmasına ve yürümesine olanak tanır” dedi. “Evrysdi artık bebeklerde, çocuklarda ve yetişkinlerde güvenliliğini ve etkinliğini kanıtlamıştır ve bu ilgi çekici veriler bu tedaviye olan güvenimizi güçlendirmeye devam etmektedir.
Klinik çalışmalar, motor nöron kaybının semptomlar başlamadan önce başlayabileceğini göstermektedir, bu nedenle tedaviye erken başlamak daha iyi sonuçlar için kritik öneme sahiptir. RAINBOWFISH çalışmasına SMN2 geninin iki veya daha fazla kopyasına sahip bebekler dahil edilmiştir. Genel olarak, sayı ne kadar düşükse hastalık o kadar şiddetlidir.
Çalışma, Bayley Bebek ve Küçük Çocuk Gelişimi Ölçekleri, üçüncü baskı (BSID-III) ile değerlendirilen birincil etkinlik popülasyonunun %80’inin (n=5) 1 yıllık Evrysdi tedavisinden sonra en az beş saniye boyunca desteksiz oturmasıyla birincil son noktasını karşılamıştır. Birincil etkinlik popülasyonu, iki SMN2 kopyası olan ve başlangıçta CMAP genliği ≥1,5 mV olan bebekleri içermiştir. CMAP genliği bir uyarıcıya verilen kas tepkisini ölçer ve düşük skor SMA hastalarında semptom başlangıcı ve daha kötü fonksiyonel sonuçlarla ilişkilidir. Çalışmadaki 26 bebeğin %81’i, başlangıçta düşük CMAP genliğine (<1,5 mV) sahip tüm hastalar dahil olmak üzere 30 saniye boyunca bağımsız olarak oturabiliyordu ve çoğunluğu ayakta duruyor ve yürüyordu. Tedavi olmaksızın, Tip 1 SMA hastası çocukların asla oturması beklenemezdi.
RAINBOWFISH, bilişsel becerileri standart bir ölçekle (BSID) keşif amaçlı bir son nokta olarak değerlendiren ilk çalışmadır ve sonuçlar, BSID-III ile değerlendirilen 1 yıllık Evrysdi tedavisinden sonra normal çocuk gelişimine özgü bilişsel beceriler göstermiştir.
Olumsuz olaylar (Yan etkiler/AE’ler) altta yatan SMA’dan ziyade bebeklerin yaşını yansıtmaktadır. AE’lerin çoğu tedaviyle ilişkili olarak değerlendirilmemiştir ve geri çekilmeye veya tedavinin kesilmesine yol açan ölüm veya AE olmamıştır. En yaygın AE’ler diş çıkarma, COVID-19, pireksi, gastroenterit, egzama ve kabızlık olmuştur. RAINBOWFISH birincil analizinde gözlenen AE’ler genel olarak SMA’daki diğer Evrysdi çalışmalarında görülen AE’lerle tutarlıdır.
Jude Çocuk Araştırma Hastanesi’nde RAINBOWFISH Baş Araştırmacısı ve Deneysel Sinirbilim Programı Direktörü olan Richard Finkel, “Bu veriler, SMA için tedaviye semptomlar ortaya çıkmadan önce, motor nöronları hala bol miktarda iken korumak amacıyla başlamanın değerini güçlendiriyor” dedi. “Yaygın yenidoğan tarama programlarıyla birlikte erken tedavi, hastalığın etkilerini ortadan kaldırarak pre-semptomatik SMA hastası bebeklerin hayata mümkün olan en iyi şekilde başlamasını sağlayabilir.”
Roche ayrıca Evrysdi’yi Faz 2/3 MANATEE denemesinde 2-10 yaş arası SMA hastaları arasında kas büyümesini teşvik etmek için tasarlanmış bir anti-myostatin molekülü ile birlikte araştırmaktadır.
Çeviri: Hasan Bektaş Perçin