SMA için geliştirilen gen tedavisi olan Zolgensma, Avrupa İlaç Kurumu EMA’dan onay almıştı. Bu konuda geçtiğimiz hafta yaptığımız haber için tıklayınız.
Söz konusu açıklamanın ana hatları aşağıdadır:
Avexis’in SMA için geliştirdiği ve halihazırda kullanılabilen, ve SMA için geçerli tek gen tedavisi olan Zolgensma Avrupa’da (EC) onay aldı. Şirket “DAY ONE” isimli erişim programını da başlattı.
- Zolgensma (onasemnogen abeparvovec), Avrupa’da spinal müsküler atrofisi (SMA) ve SMA Tip 1 klinik tanısı olan hastalar veya en fazla üç kopyaya kadar SMN2 geni olan SMA hastalarının tedavisi için şartlı olarak onaylanmıştır.
- Zolgensma’nın, semptom öncesi ve semptomlu SMA’da klinik olarak fayda sağladı gözlemlenmiştir. İlacın kullanımını müteakip 5 yıl içerisinde yapılan araştırma ve incelemelerde hastalarda yaşamsal herhangi bir sıkıntı görülmemiş ve motor kilometre taşlarında ilerlemeler tespit edilmiştir.
- Zolgensma’ya anında erişim, ATU çerçevesi aracılığıyla Fransa’da ve yine kısa süre içinde Almanya’da beklenmektedir.
- AveXis, AB hükümetleri ve geri ödeme kurumlarıyla tedaviye acil ihtiyaç duyulan tüm AB ülkelerinde hızlı erişim sağlamak için “DAY ONE” isimli program kapsamında anlaşmaya varmak için görüşmeler gerçekleştirmektedir.
Novartis grubu bünyesindeki şirketlerden biri olan AveXis, Avrupa Komisyonu’nun (EC), ilacın kullanımına şu şekilde şartlı olarak onay verdiğini duyurdu:
- 5q spinal müsküler atrofisi (SMA) ve klinik olarak bi-allelik SMN1 geni mutasyonu (SMA) olan ve klinik olarak 1. tip SMA teşhisi konmuş hastaları için,
- veya SMN1 geninde bi-allelik mutasyona ve en fazla 3 kopya SMN2 genine sahip 5q SMA hastaları için.
- Onay, ilgili kılavuza göre 21 kg’a kadar olan SMA hastası bebekleri ve küçük çocukları kapsamaktadır.
Avrupa’da her yıl yaklaşık 550-600 bebek, işlevsel SMN1 geninin eksikliğinden kaynaklanan nadir, genetik bir nöromüsküler hastalık olan SMA ile doğar. Bu da motor nöronlarının hızlı ve geri dönüşümsüz kaybına yol açar; solunum ve yutma dahil kas fonksiyonlarını ve temel hareketleri olumsuz yönde etkiler. Zolgensma, eksik veya çalışmayan SMN1 geninin işlevini değiştirerek hastalığın genetik kök nedenini ele almak için tasarlanmış tek seferlik bir gen tedavisidir. Tek bir damardan (intravenöz , IV) infüzyon şeklinde uygulanan Zolgensma, SMN1 geninin çalışan bir kopyasını hastanın hücrelerine ileterek hastalığın ilerlemesini durdurmayı ve hastanın durumunu iyileştirmey amaçlar.
Pediatrik Nöromüsküler Klinik Araştırmalar (PNCR) ağının yürüttüğü “SMA’nın doğal seyri” çalışmasına göre, beş yaşın altındaki bütün hastalar 21 kilodan daha hafif olacaklardır ve 6, 7 veya 8 yaşlarındaki bazı hastalar da yine 21 kilonun altında olabilirler. AveXis, 21 kiloya kadar olan hastaların tedavisine izin veren bir ürün sunumu planlamaktadır ve tedarik zaman çizelgelerini tamamlamak için Avrupa İlaç Kurumu (EMA) ile birlikte çalışmaktadır.
Yapılan Açıklamalar
AveXis başkanı Dave Lennon yaptığı açıklamada Zolgensma’nın AB onayının SMA topluluğu için önemli bir kilometre taşı olduğunu ve SMA tedavisinde kullanılacak olan bu gen tedavisinin nadir ancak yıkıcı bu hastalığa sahip olanlar için yeni bir umut getireceğini belirtti. Lennon şunları ekledi:
Mevcut pandemi koşulları altında bile, SMA’yı acil olarak tedavi etmek için kullanılacak tek dozluk bu ilaç Fransa ve Almanya’da erişim yollarının açılması ile sonuçlandı. Ayrıca, ülke bazlı fiyatlandırma ve geri ödeme çerçevelerinde çalışmak üzere tasarlanmış özelleştirilebilir seçeneklerle hızlı erişim sağlamak için “DAY ONE” erişim programımızı görüşmek üzere Avrupa çapında 100’den fazla paydaş kuruluşla görüştük.
SMA Avrupa Başkanı Mencía de Lemus da şunları ifade etti:
SMA Avrupa, topluluğumuzun bir kısmını tedavi etmek için bir gen tedaviye hakkında Avrupa Komisyonu’nun onayı ile ilgili haberi derin bir heyecanla karşılıyor. Çok beklenen bu tedaviye birçok insan umut bağlandı. Şimdi, doktorlar ve ebeveynlerle birlikte, her bireye sağlayabileceği faydayı temel alarak en iyi iyileştirici-onarıcı seçeneğin alınabilmesini sağlama yönünde çalışılacaktır. Zolgensma’nın hastaların yaşamlarını nasıl etkilediğine ilişkin daha fazla veri toplamak, bu yeni tedavinin SMA ile yaşayanların yaşamlarını iyileştirme potansiyelini daha iyi anlamak için son derece önemli olacaktır.”
Onay Verilirken Göz Önüne Alınan Veriler
Bu Avrupa Komisyonu onayı, 6 aydan küçük olup 1 ya da 2 kopya SMN2 geni olan ya da 2 kopya SMN2 geni olan semptomatik 1. tip SMA hastalarında bir kez damardan verilen Zolgensma’nın etkinliğini ve güvenliğini değerlendiren 3. fazdaki STR1VE-US ve 1. fazdaki START kod adlı ilaç denemelerine dayanmaktadır. STR1VE-EU kod adlı karşılaştırmalı 3. faz klinik çalışma ise devam etmektedir.
Zolgensma, hastalar için herhangi bir ciddi sağlık problemi olmadan yüksek hayatta kalma oranı göstermiştir. Genellikle ilacın uygulanmasından sonraki bir ay içinde hızlı bir şekilde motor fonksiyon gelişimi, ve desteksiz oturma, emekleme ve bağımsız yürüme becerisi de dahil olmak üzere kilometre taşı başarılarına ulaşılmış ve tedavi görmeyen 1. tip SMA hastalarında hiçbir zaman ulaşılamayan noktalara gelinmiştir.
Avrupa’ya iletilen veriler 3. fazı devam eden SPR1NT çalışmasına katılan, genetik olarak SMN1 geni silinmiş olup 2 ya da 3 SMN2 kopya geni bulunan, belirti göstermemiş bebek hastalarda (6 haftalıktan küçük) bir kerelik damardan (IV) Zolgensma uygulamasının geçici sonuçlarını da içerir. Bu veriler, SMA hastalarında erken müdahalenin kritik önemini güçlendirerek, yaşa uygun hızlı bir şekilde kilometre taşı kazanımını göstermektedir.
Yan Etkiler ve Diğer Hususlar
Tedaviden sonra en sık gözlenen yan etkiler karaciğer enzimlerinde yükselme ve kusmadır. Akut ciddi karaciğer hasarı ve yüksek aminotransferazlar oluşabilir. Önceden karaciğer yetmezliği olan hastalar daha yüksek risk altında olabilir.
İlacın uygulanmasından önce doktorlar bütün hastaların karaciğer fonksiyonlarını klinik muayene ve laboratuvar testleri ile değerlendirmelidirler. İlaveten, tedaviden önce ve sonra tüm hastalara sistemik kortikosteroid uygulamalı ve infüzyondan sonra en az 3 ay boyunca karaciğer fonksiyonlarını izlemeye devam etmelidirler.
2 yaş ve üstü veya vücut ağırlığı 13.5 kg’ın üzerinde olan hastalarda sınırlı tecrübe ve bilgi mevcuttur. Bu hastalarda Zolgensma’nın güvenliği ve etkinliği henüz kesin olarak belirlenmemiştir.