PTC Therapeutics şirketi Dünya Kas Cemiyeti’nin 2019 yılı kongresinde Risdiplam’ın SMA hastaları üzerinde yürütülen denemelerine dair kapsamlı veriler yayınladı.
Bu ilaç geliştirme programı Roche, PTC şirketleri ve Amerikan SMA Vakfı tarafından yürütülüyor.
Yayınlanan verilerin özeti şöyle:
- Firefish denemesi: Risdiplam alan 1. tip SMA hastası bebeklerin motor kabiliyetlerinde ilerleme devam ediyor.
- Firefish denemesinin 16. ay sonuçlarına göre yüksek doz ilaç verilen hastaların %82’sinde CHOP-INTEND puanı 40’ı geçti. Bütün bebeklere bakıldığında ise %86’sında herhangi bir vaka yaşanmadı. Hiçbir bebek trakeostomiye bağlanmadı veya sürekli solunum desteği ihtiyacı oluşmadı.
- Sunfish denemesi: Risdiplam alan 2. ve 3. tip hastaların kas fonksiyonlarında klinik açıdan anlamlı ilerlemeler görülüyor. Ayrıca bu hastalarda, tedavinin başlangıcından 4 hafta sonra bakıldığında kandaki SMN proteini seviyesinde 2 katı kadar artış gözlendi.
- Jewelfish denemesi: 45 hastadan toplanan verilere bakıldığında ilk güne kıyasla 2 katını aşkın protein üretimi olduğu gözlendi. Bu denemedeki hastaların hepsi daha önce Nusinersen almışlardı.
- Bu yılın Ağustos ayında, Rainbowfish adlı deneme için ilk hasta ABD’de kaydedildi. Bu denemede 6 haftadan küçük olan ve hastalığın belirtilerini henüz göstermemiş olan bebeklere Risdiplam veriliyor. Bebeklerin teşhisinin genetik olarak anne karnındayken konmuş olması gerekiyor.
- Risdiplam’ın hastalar üzerinde denendiği bütün çalışmalar güvenilirlik ve yan etkiler açısından iyi gidiyor.
- Roche’un ABD’de 2019’un ikinci yarısında, Avrupa’da ise 2020 yılının ilk yarısında onay için başvurması bekleniyor.
Haberin aslını okumak için tıklayınız. (İçeriğin dili İngilizcedir).
Yorumumuz
Son haftalarda Roche ve PTC şirketlerinin geliştirdiği SMA ilacı Risdiplam’la ilgili ardı ardına veriler yayınlanıyor. Ağızdan alınacak bir ilaç olması ve bütün hastalarda deneniyor olması bu tedavinin önemli özellikleri arasında.
Spinraza ve Zolgensma’dan sonra bu ilacın da SMA ilacı olarak onaylanmak için başvurması SMA hastaları ve aileleri tarafından merakla beklenen bir gelişme. Öte yandan ABD’de ve Avrupa’da 2020 yılı içinde onay alsa dahi Türkiye’de bu konuda kısa vadede bir gelişme olması beklenmiyor.