Biohaven, SMA ek tedavisi olarak geliştirdiği taldefgrobep alfa tedavisinde faz 3 klinik çalışmasına kayıtları tamamladı. Bu haberi ise şöyle duyurdu:
Taldefgrobep alfa, kas kütlesi ve yağ dokusunun iki temel düzenleyicisi olan hem miyostatini hem de aktivin A sinyalini hedef alan klinik geliştirme aşamasındaki tek miyostatin inhibitörüdür.
Spinal Musküler Atrofi’de belirleyici klinik çalışma olan RESILIENT, nusinersen, risdiplam veya onasemnogene abeparvovec-xioi ile tedavi edilen SMA hastalarında kas miktarını artırmak için yardımcı tedavi olarak taldefgrobep alfa’nın etkililiğini ve güvenliğini test etmek amacıyla tasarlanmıştır.
NEW HAVEN, Conn., 14 Eylül 2023 /PRNewswire/ – Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN) (“Biohaven”), nadir ve yaygın bir dizi hastalığı tedavi etmek için yaşamı değiştiren tedavileri keşfetme, geliştirme ve ticarileştirme odaklı küresel bir klinik aşama biyofarmasötik şirketi olan Biohaven, bugün Spinal Musküler Atrofi (SMA) alanında taldefgrobep alfa’nın Faz 3 belirleyici çalışması olan RESILIENT’ın kaydını tamamladığını duyurdu.
Biohaven’in SMA programının Klinik Geliştirme Sorumlusu olan Lindsey Lair, MD, “SMA’ya yönelik bu önemli denemeye kaydımızı tamamlamaktan büyük heyecan duyuyoruz çünkü bu bizi SMA hastalarına yönelik yeni bir kas hedefleme terapisini geliştirmeye bir adım daha yaklaştırıyor. SMA genetik tedavilerindeki son gelişmelere rağmen, hastalar hala yaşam kalitesinde zayıflık ve bozulmalar yaşıyor ve bu durum, mevcut standart bakım tedavilerinin sağladığına ek olarak, kas kütlesi ve fonksiyonunun arttırılmasıyla hafifletilebilir.” dedi. Dr. Lair, “Ekibimiz, klinisyenlerden, hastalardan ve aile üyelerinden oluşan küresel SMA topluluğunun tamamından ilham almıştır; kayıt işlemini zaman çizelgesinden önce tamamlamamıza yardımcı olan hastalara ve araştırmacılara özellikle minnettarız.” dedi.
Taldefgrobep, onaylanmış diğer tedavilerle birlikte kullanıldığında SMA ile yaşayan kişilerde kas kütlesini ve gücünü artırma potansiyeline sahip, araştırma amaçlı, kas hedefli bir rekombinant proteindir. Taldefgrobep, iskelet kası büyümesini sınırlayan doğal bir protein olan miyostatini hedef alır. Miyostatin inhibisyonu, aktif miyostatinin gelişimsel ve fonksiyonel kilometre taşlarına ulaşmak için gereken iskelet kası büyümesini sınırlayabildiği bir dizi nöromüsküler rahatsızlığı olan çocuklar ve yetişkinler için potansiyel bir terapötik stratejidir.
RESILIENT, nusinersen, risdiplam alımını sürdüren veya daha önce onasemnogene abeparvovec-xioi tedavisi geçmişi olan katılımcılar için, bu katılımcılarla karşılaştırıldığında taldefgrobep’in 48 haftalık yardımcı bir tedavi olarak etkililiğini ve güvenliğini değerlendirmek amacıyla tasarlanmış Faz 3 plasebo kontrollü, çift kör bir denemedir. Çalışma, ambulasyon (yürüme) durumuna veya SMA sınıflandırmasına göre sınırlanmamış veya kısıtlanmamıştır.
Taldefgrobep’e, ABD FDA tarafından hem Hızlı Takip hem de Yetim İlaç tanımlamasının yanı sıra AB Yetim İlaç tanımlaması da verildi.
Cure SMA Başkanı Kenneth Hobby, “Mevcut tedavilerle iyi bir ilerleme kaydetmiş olsak da, birçok hasta hala önemli ölçüde güçsüzlük ve düşük işlevsellik seviyeleri yaşadığından, SMA için güvenli ve etkili destekleyici tedavilere yönelik karşılanmamış yüksek bir ihtiyaç devam etmektedir. Kas gücünü ve işlevini geri kazanmaya yardımcı olmak için mevcut seçeneklerle birlikte çalışacak yeni etkili tedavilerin geliştirilmesini hızlandırmak için araştırmacıların, hastaların ve araştırmacıların ortaklığını takdir ediyoruz.” dedi.
Biohaven, 9 ülkede yürütülen bu küresel çalışmada yaklaşık 180 hastanın randomize edilmesini hedeflemiştir. Birincil hedef, 32 maddelik Motor Fonksiyon Ölçümü (MFM-32) toplam skorunda başlangıçtan itibaren değişim ile belirlenen 48 haftalık subkutan uygulamadan sonra taldefgrobep alfanın plaseboya kıyasla güvenlilik ve etkinliğini belirlemektir. Çalışmayla ilgili ek ayrıntılar SMATrial.com veya https://clinicaltrials.gov/NCT05337553 adresinde bulunabilir.
Taldefgrobep alfa Hakkında
Taldefgrobep alfa (BHV-2000), özellikle miyostatin ve aktivin A sinyalini inhibe etmek üzere tasarlanmış, tamamen insan rekombinant bir proteindir; kas ve yağ dokusunun iki temel düzenleyicisidir. Taldefgrobep miyostatini bağlar ve bir Aktivin 2b reseptör antagonisti olarak görev yapar. Taldefgrobep’in yeni etki mekanizması, yağ kütlesinde anlamlı azalma, yağsız kütlede artış ve birçok metabolik parametrede iyileşme potansiyeli sunuyor.